合同研究、開發(fā)和生產(chǎn)（CRDMO）服務(wù)公司藥明生物（WuXi Biologics, 2269.HK）祝賀其合作伙伴Amicus Therapeutics（納斯達克股票代碼：FOLD）的創(chuàng)新療法Pombiliti™（cipaglucosidase alfa）獲得歐盟委員會批準(zhǔn)上市用于治療晚發(fā)型龐貝病成人患者。Pombiliti™是一款與miglustat聯(lián)用的長效酶替代療法（ERT）。
Pombiliti™于2012年在藥明生物平臺上從一個"主意"誕生，在公司一體化技術(shù)平臺及強勁產(chǎn)能實力的賦能下成功實現(xiàn)商業(yè)化。自2019年以來，藥明生物作為該產(chǎn)品商業(yè)化階段的獨家原液生產(chǎn)合作伙伴和主要制劑供應(yīng)合作伙伴，一直為Amicus公司提供商業(yè)化生產(chǎn)服務(wù)。
藥明生物CEO陳智勝博士表示："十一載磨一劍！通過過去十一年的通力合作，我們終于迎來了這歷史性的一刻。我們非常榮幸賦能Amicus贏得產(chǎn)品獲批這一重要里程碑，通過這一創(chuàng)新療法，為龐貝病患者帶來福音。此次獲批，也是藥明生物‘跟隨和贏得分子’戰(zhàn)略的又一力證，與客戶共成長，賦能客戶將‘主意’開發(fā)為療法。憑借開放式、一體化的生物制藥技術(shù)平臺和強大的全球賦能網(wǎng)絡(luò)，藥明生物將繼續(xù)加速和變革全球生物藥的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和生產(chǎn)歷程，造福全球病患。"
此次歐盟委員會對Pombiliti™的批準(zhǔn)是基于關(guān)鍵性III期臨床試驗 PROPEL的臨床數(shù)據(jù)。這是目前唯一一項在已經(jīng)過ERT治療，但治療需求尚未得到滿足的晚發(fā)型龐貝病成人患者中開展的隨機、對照臨床試驗。此前，Pombiliti™已獲得人用藥品委員會（CHMP）的積極意見。
關(guān)于AT-GAA
AT-GAA是一種在研組合療法，由重組人酸α-葡糖苷酶（rhGAA）cipaglucosidase alfa和口服酶穩(wěn)定劑miglustat組成。前者是一種碳水化合物結(jié)構(gòu)（甘露糖-6-磷酸）優(yōu)化的rhGAA，可促進肌肉細胞對糖原的攝取；后者旨在最大限度地減少血液中酶活性的損失。臨床研究顯示，AT-GAA與肌肉骨骼及呼吸指標(biāo)改善相關(guān)。
關(guān)于龐貝病
龐貝病是一種由酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起的遺傳性溶酶體疾病，臨床表現(xiàn)為GAA水平的降低或缺失并導(dǎo)致細胞中糖原的積累。龐貝病涵蓋嬰兒型到晚發(fā)型，前者對心臟功能有顯著影響，疾病迅速進展至死亡，后者主要影響骨骼肌和呼吸肌，疾病進展相對緩慢。晚發(fā)型龐貝病患者癥狀可能會很嚴(yán)重，虛弱無力，臨床表現(xiàn)包括漸進性全身肌無力，尤其是骨骼肌和呼吸肌會隨著疾病進展而惡化。
關(guān)于藥明生物
藥明生物（股票代碼：2269.HK）是一家合同研究、開發(fā)和生產(chǎn)（CRDMO）公司。公司通過開放式、一體化生物制藥能力和技術(shù)賦能平臺，提供全方位的端到端服務(wù)，幫助合作伙伴發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及生產(chǎn)生物藥，實現(xiàn)從概念到商業(yè)化生產(chǎn)的全過程，加速全球生物藥研發(fā)進程，降低研發(fā)成本，造福病患。
藥明生物在中國、美國、愛爾蘭、德國和新加坡?lián)碛谐^12000名員工。憑借這些員工組成的專業(yè)服務(wù)團隊，以及卓越的技術(shù)和洞見，公司為客戶提供高效經(jīng)濟的生物藥解決方案。截至2022年12月底，藥明生物幫助客戶研發(fā)和生產(chǎn)的綜合項目高達588個，其中包括17個商業(yè)化生產(chǎn)項目。
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