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CPHI制藥在線 資訊 艾碼生物在研管線ER2001獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定

艾碼生物在研管線ER2001獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定

熱門推薦: 亨廷頓舞蹈癥 艾碼生物 ER2001
來源:艾碼生物
  2023-05-30
艾碼生物宣布收到FDA孤兒藥開發(fā)辦公室的正式書面回函,其原創(chuàng)開發(fā)的First-In-Class I類創(chuàng)新藥ER2001被授予孤兒藥資格認(rèn)定1, 用于治療亨廷頓舞蹈癥。

       艾碼生物(ExoRNA Bio)宣布收到FDA(美國食品藥品監(jiān)督管理局)孤兒藥開發(fā)辦公室的正式書面回函,其原創(chuàng)開發(fā)的First-In-Class I類創(chuàng)新藥ER2001被授予孤兒藥資格認(rèn)定1, 用于治療亨廷頓舞蹈癥(Huntington's Disease, HD)。

艾碼生物在研管線ER2001獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定

       ER2001作為艾碼生物體內(nèi)自組裝外泌體遞送(In-Vivo Self-Assembled Exosome Delivery, IVSAED)技術(shù)平臺的首 個產(chǎn)品,在臨床前動物實(shí)驗(yàn)上顯示出令人振奮的初步有效性,并展現(xiàn)出了優(yōu)越安全性,這些是獲得孤兒藥資格認(rèn)定的重要因素。

       在獲得孤兒藥資格后,ER2001將可以在后續(xù)的美國申報(bào)和臨床研究中接受FDA的指導(dǎo)支持。如果將來產(chǎn)品批準(zhǔn)上市,還有可能享有特殊費(fèi)用減免,美國七年市場獨(dú)占權(quán)等若干政策優(yōu)惠。

       關(guān)于亨廷頓舞蹈癥

       亨廷頓舞蹈癥是一種,一種罕見的常染色體顯性遺傳性疾病?;加性摬“Y的患者往往會出現(xiàn)神經(jīng)功能障礙,運(yùn)動、認(rèn)知和精 神異常,現(xiàn)有藥物及手術(shù)治療僅能緩解部分癥狀,無法實(shí)現(xiàn)徹底治愈。突變的亨廷頓蛋白(mHTT)在細(xì)胞內(nèi)異常聚集形成大分子團(tuán),并導(dǎo)致神經(jīng)細(xì)胞死亡是亨廷頓舞蹈癥的致病機(jī)制。因而,降低mHTT蛋白是治療該病癥的根本和最 佳策略。

       關(guān)于ER2001

       動物實(shí)驗(yàn)證明,ER2001通過利用人體或動物體的自身器官組織作為生物反應(yīng)器,在體內(nèi)被 “加工”成為活性形式的siRNA,并組裝進(jìn)入“生物反應(yīng)器”同步產(chǎn)生的中樞神經(jīng)系統(tǒng)靶向的內(nèi)源外泌體中,經(jīng)外泌體分泌 “運(yùn)輸”到神經(jīng)元細(xì)胞,降解其中突變亨廷頓蛋白(mHTT)的mRNA,從而產(chǎn)生藥效。外泌體既保護(hù)siRNA完成跨細(xì)胞和生物屏障的運(yùn)輸,又具有良好的生物相容性。艾碼生物打造的第三代核酸遞送技術(shù)平臺保障了核酸藥物遞送的安全性,實(shí)現(xiàn)了對“核酸藥物無肝外有效遞送體系”的突破;同時(shí)也避免了外泌體作為載體在體外生產(chǎn)的成本高、質(zhì)控難度大、不穩(wěn)定易降解、起效量高等問題。在給藥濃度極低的情況下,ER2001也能夠在體內(nèi)發(fā)揮強(qiáng)大的作用。目前ER2001的仍然在開發(fā)和研究過程中,尚未獲批上市。

       關(guān)于艾碼生物

       艾碼生物(ExoRNA Bio)創(chuàng)立于2021年9月,致力于開發(fā)出更多能在實(shí)際治療中惠及更多尚未滿足臨床需求的病患的產(chǎn)品,特別是針對中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等的治療藥物,打造平臺型RNA創(chuàng)新藥企業(yè)。至目前為止,艾碼生物已獲得多家國內(nèi)知名投資機(jī)構(gòu)的投資,目前正在積極推進(jìn)其產(chǎn)品管線,計(jì)劃在今年內(nèi)提交其首 個產(chǎn)品的IND。

       注1:孤兒藥資格認(rèn)定是FDA對處于研發(fā)階段的罕見病治療產(chǎn)品的政策支持,該資格認(rèn)定不代表產(chǎn)品獲批上市。

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