7月17日，CDE官網顯示，上海復星醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展有限公司/重慶復創(chuàng)醫(yī)藥研究有限公司的口服小分子MEK1/2選擇性抑制劑FCN-159片被納入擬突破性治療品種，用于治療無法手術或術后殘留/復發(fā)的NF1相關的叢狀神經纖維瘤成人患者。
圖片來源：CDE官網
神經纖維瘤病是一類常染色體顯性遺傳病，基因缺陷致使神經嵴細胞發(fā)育異常，最終導致多系統(tǒng)損害。神經纖維瘤以Ⅰ型神經纖維瘤?。∟F1）多見，約占96%，其中50%的NF1患者經全身磁共振檢測（WB-MRI）可見叢狀神經纖維瘤（pNF）。
這是繼今年4月FCN-159治療組織細胞瘤被納入突破性療法后，FCN-159斬獲的第二項突破性療法。
組織細胞瘤是一種罕見的異質性疾病，特征是具有不同巨噬細胞或樹突狀細胞表型的髓樣細胞浸潤幾乎任何器官，可發(fā)于任何年齡段。目前，BRAF或MEK抑制劑的靶向治療已經徹底改變了挽救治療。
據藥智數據顯示，除組織細胞瘤、神經纖維瘤病外，FCN-159片還擬被用于治療黑色素瘤、低級別膠質瘤等。此外，2021年，FCN-159片在美國獲批臨床，目前正進行治療神經纖維瘤病的臨床試驗。
圖片來源：藥智數據——全球藥物分析系統(tǒng)
全球在研50余款
僅兩款在華上市
MEK是MAPK通路的一部分，該通路在腫瘤中常常被激活。RAS—RAF—MEK—ERK信號通路是重要的細胞內信號傳遞通路，存在于大多數細胞中。通常在許多類型的癌癥中能夠發(fā)現該途徑的失調（特別是BRAF、KRAS和NRAS突變的癌癥類型中）。
目前全球約有50余款MEK抑制劑在研，僅有兩款在我國上市，分別為諾華的Trametinib及阿斯利康/默沙東的Selumetinib。Trametinib在我國被批準治療轉移性/不可切除的黑色素瘤，Selumetinib可用于治療兒童1型神經纖維瘤病。
上海科州、恒瑞、正大天晴、基石藥業(yè)也在此靶點有所布局，其中上海科州的妥拉美替尼在今年年初獲CDE優(yōu)先審評，用于治療既往接受過免疫治療的攜帶NRAS突變的晚期黑色素瘤患者。
部分MEK抑制劑在研情況
圖片來源：藥智數據——全球藥物分析系統(tǒng)
復創(chuàng)醫(yī)藥表示，與Trametinib（GSD1120212）相比，FCN-159表現了增強的體外、內活性，具有優(yōu)良的物理、藥代動力學和安全性特征，適用于聯合用藥療法。
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