7月27日，石家莊四藥有限公司（以下簡稱“石家莊四藥”）取得司替戊醇干混懸劑批件，拿下國內首仿。
罕見病+兒童用
雙重難關需攻破
Dravet綜合征，又稱嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇(severe myoclonic epilepsy in infarlcy,SMEI)，是一種臨床少見的兒童難治性癲癇綜合征。
作為頑固性癲癇的代表，Dravet綜合征也是國際抗癲癇聯(lián)盟列出的最有害的癲癇病之一。Dravet綜合征可能導致嚴重的癲癇性腦病，具有發(fā)病年齡早、發(fā)作形式復雜、發(fā)作頻率高、智能損害嚴重、藥物治療有效率低、預后差、死亡率高等特點。
Dravet綜合征已被列入我國《第一批罕見病目錄》中。相關數(shù)據(jù)顯示，Dravet綜合征總體發(fā)病率約為1/20000-40000，男女比例約為2:1，約占小兒各型肌陣攣性癲癇的29.5%，占3歲以內嬰幼兒童癲癇的7%，被認為是罕見病中相對常見的疾病。
“罕見病”+“兒童用”，基本注定了傳統(tǒng)抗癲癇藥物的“無能為力”。相關研究顯示，卡 馬 西 平、奧卡西平、拉 莫 三 嗪、苯妥英和氨己烯酸通常會加重Dravet綜合征患兒的癲癇發(fā)作……
拿下司替戊醇干混懸劑首仿
石家莊四藥填補國內市場空白
司替戊醇是一種γ-氨基丁酸(GABA)增強劑，能抑制GABA代謝并增加神經中樞的GABA濃度，改善Dravet綜合征患兒的臨床癥狀，減少驚厥發(fā)作的頻率。
司替戊醇是目前治療Dravet綜合征最有效的藥物之一，被認為是Dravet綜合征的最后一道防線。司替戊醇由法國Biocodex公司原研，主要劑型為膠囊和干混懸劑。
2001年，司替戊醇被歐盟認定為“孤兒藥”。此后，司替戊醇相繼在歐盟、日本、美國等多個國家地區(qū)上市，與氯 巴 占、丙戊酸鹽等藥物聯(lián)用進行Dravet 綜合征的治療。但因研發(fā)空白，司替戊醇原研藥未在我國上市。
表1 司替戊醇原研藥上市信息
資料來源：藥智數(shù)據(jù)企業(yè)版——全球藥物分析系統(tǒng)數(shù)據(jù)庫
2022年4月，石家莊四藥提交司替戊醇干混懸劑上市申請，為國內獨家申報。
同年，司替戊醇干混懸劑以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”被納入優(yōu)先審評程序。擬定適應癥為：與氯 巴 占和丙戊酸鹽聯(lián)合使用，用于嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇（SMEI，Dravet綜合征）患者癲癇發(fā)作時，氯 巴 占和丙戊酸鹽無法充分控制的難治性全身強直陣攣發(fā)作的添加治療。
圖片來源：CDE官網
7月27日，石家莊四藥成功取得司替戊醇干混懸劑的批件，拿下國內司替戊醇干混懸劑首仿。
小結
此前，由于司替戊醇原研藥、仿制藥都未在國內上市，我國Dravet綜合征患兒長時間處于無藥可用或只能選擇昂貴進口藥的局面。如今，待司替戊醇干混懸劑商業(yè)化落地，有望改變此局面。
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