拓展適應(yīng)癥：用于治療2月齡及以上進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）患者的膽汁淤積瘙癢癥。
使用限制：LIVMARLI可能對攜帶ABCB11變異體導(dǎo)致膽鹽輸出泵蛋白（BSEP-3）無功能或完全缺失的PFIC 2型患者無效。
氯馬昔巴特
氯馬昔巴特（CAN108）是一種選擇性抑制頂端鈉依賴性膽酸轉(zhuǎn)運(yùn)體（ASBT）的口服小分子藥物。2021年4月，由北?？党菑腗irum引進(jìn)，北?？党菗碛性诖笾腥A區(qū)生產(chǎn)及商業(yè)化的權(quán)利。2023年6月20日，氯馬昔巴特獲NMPA批準(zhǔn)上市，商品名邁芮倍?/LIVMARLI?，獲批適應(yīng)癥為1歲及以上Alagille綜合征（阿拉杰里綜合征，ALGS） 患者的膽汁淤積性瘙癢。
膽汁淤積癥
膽汁淤積癥是指膽汁合成缺陷、排泌異常，以及肝內(nèi)外膽管中膽汁流動的機(jī)械性或功能性障礙，繼而使得膽汁成分入血所致的臨床癥候群。膽汁分泌受阻時(shí)，會導(dǎo)致膽汁未經(jīng)小腸而直接進(jìn)入并在淋巴和血液循環(huán)，從而產(chǎn)生嚴(yán)重的皮膚瘙癢和肝 臟 損傷。ASBT主要負(fù)責(zé)將膽汁酸從腸道回收到肝 臟 。通過使更多的膽汁酸從糞便中排出，ASBT抑制可以減輕癥狀和肝損傷，從而系統(tǒng)性地降低膽汁酸水平（減少膽汁酸回收量）。
目前氯馬昔巴特在開發(fā)的臨床適應(yīng)癥包括：多種罕見的膽汁淤積性肝病，包括Alagille綜合癥（ALGS）、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積（PFIC）和膽管閉鎖（BA）。
Alagille綜合征
Alagille綜合征（ALGS）是一種罕見的遺傳病，據(jù)弗若斯特沙利文資料顯示，2020年全國估計(jì)有約7,400例病患，預(yù)期到2030年將達(dá)到約7,600例。2020年海外約有65,000名患者，預(yù)計(jì)2030年將增至約75,000名。
進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥
進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積癥（PFIC）一種常染色體隱性遺傳性肝細(xì)胞性膽汁淤積癥，是由于基因突變所致膽汁分泌或排泄障礙形成的綜合征，以嚴(yán)重的黃痘與皮膚癌癢為主要癥狀。2020年全國估計(jì)有約9,800例病患，預(yù)期到2030年將達(dá)到約10,100例。2020年海外約有44,800名患者，預(yù)計(jì)2030年將增至約49,700名。
膽道閉鎖
膽道閉鎖（BA）是一種出現(xiàn)在嬰兒身上的罕見肝 臟 和膽管疾病。以肝內(nèi)、外膽管進(jìn)行性炎癥和纖維化為特征，如不及時(shí)治療，晚期會出現(xiàn)膽汁性肝硬化、門靜脈高壓、肝衰竭。2020年全國估計(jì)有約44,600例病患，預(yù)期到2030年將達(dá)到約45,900例。2020年海外約有201,000名患者，預(yù)計(jì)2030年將增至約220,300名。
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