典晶生物1類眼科新藥EB-116獲得CDE臨床默示許可！

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作者：江籬來源：藥渡Daily

2023-11-02

2023年9月5日，根據(jù)中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)數(shù)據(jù)顯示，典晶生物的1類眼科新藥EB-116獲臨床默示許可，適應(yīng)癥為治療由雙等位基因RPE65或LRAT突變引起的遺傳性視網(wǎng)膜疾?。òㄒ暰W(wǎng)膜色素變性RP和Leber先天黑矇LCA）導(dǎo)致視力喪失的患者。病人必須有治療醫(yī)師確定的存活視網(wǎng)膜細胞。

中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)數(shù)據(jù)

EB-116（Zuretinol，EB-109）即9-順視黃醇乙酸酯屬于Vitamin A類似物，是一種小分子藥物，在體內(nèi)可轉(zhuǎn)化為9-順式視黃醛，當(dāng)被光線刺激后與蛋白結(jié)合形成視紫質(zhì)。2022年典晶生物從Retinagenix Holdings公司收購了Zuretinol資產(chǎn)，包括其全球獨占研發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。

RPE65或LRAT基因突變導(dǎo)致人體維生素A循環(huán)出現(xiàn)嚴重的缺陷。維生素A在人體轉(zhuǎn)化為11-順視黃醛（11-cis retinal），用來捕捉光線及引起視覺產(chǎn)生。RPE65或LRAT突變的患者這一關(guān)鍵環(huán)節(jié)受阻，從而他們的視網(wǎng)膜細胞無法產(chǎn)生視覺，逐漸致盲。

視網(wǎng)膜色素變性（Retinitis pigmentosa，RP）是最常見的遺傳性致盲眼病，是指以進行性感光細胞及色素上皮功能喪失為共同表現(xiàn)的遺傳性、退行性的疾病，世界范圍內(nèi)發(fā)病率1/7000~1/3000，中國發(fā)病率約為1/3500。

Leber先天性黑矇（Leber congenital amaurosis，LCA）是發(fā)病早而且較為嚴重的遺傳性視網(wǎng)膜病變，全世界患病率為1/81000~1/31000，約占遺傳性視網(wǎng)膜變性類疾病的5％，占兒童先天性雙眼盲的10％～20％。

在此前披露的8項臨床研究中，Zuretinol口服制劑已經(jīng)在144例受試者中進行了測試，包括健康受試者，隱性RPE65/LCA患者，常染色體顯性RPE65患者，以及暗適應(yīng)受損的早期AMD患者。這些研究均表明Zuretinol具有良好的安全性，耐受性和顯著的臨床療效，能夠快速改善患者視覺功能。

典晶生物

典晶生物醫(yī)藥科技（蘇州）有限公司，(Eluminex Biosciences (Suzhou) Limited) 成立于2020年2月，是一家專注于眼科疾病和重組人膠原蛋白技術(shù)的生物醫(yī)藥公司。公司成立3年以來，目前已完成B+輪融資，累計金額超1億美元。公司進展最快的產(chǎn)品EB-301(生物合成角膜)已進入臨床3期。

EB-301是典晶生物從琺博進引進的產(chǎn)品，獲得了全球獨家開發(fā)許可，臨床適用于角膜穩(wěn)定的、非感染性基質(zhì)病變且需要進行前板層角膜移植術(shù) (ALK) 的病例。中國每年僅進行大約八千例供體角膜移植手術(shù)，據(jù)估計每年有十五萬至二十萬名符合角膜移植條件的新患者。

典晶生物EB-301