近日，恒瑞醫(yī)藥子公司成都盛迪醫(yī)藥有限公司收到國家藥品監(jiān)督管理局核準簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》，批準1類新藥HRS-9057片開展用于常染色體顯性多囊腎?。ˋDPKD）的臨床試驗。目前，國內尚無同類產(chǎn)品獲批上市。
常染色體顯性多囊腎?。ˋDPKD）是一種常見的遺傳性腎病，發(fā)病率約千分之一[1]，全球患者約有1250萬，中國患者約150萬。ADPKD的主要遺傳致病基因是PKD1和PKD2，分別編碼多囊蛋白PC1和PC2。PKD1/PKD2基因突變導致PC1/PC2蛋白表達減少或功能喪失，造成細胞生長和液體分泌相關信號通路異常，涉及鈣離子、細胞內第二信使環(huán)腺苷酸（cAMP）等信號分子，腎集合管細胞過度增殖并持續(xù)分泌囊液，導致雙側腎臟囊泡形成和腎臟體積增大，并發(fā)腎區(qū)疼痛、蛋白尿、高血壓等腎臟表現(xiàn)，以及全身其他器官的囊腫性和非囊腫性改變，如肝囊腫、顱內動脈瘤等[1-2]。隨著患者年齡增長，腎臟總體積不斷增長，而腎功能不斷下降，約50%的患者在60歲時會進展至終末期腎病，需要腎臟替代治療，是終末期腎病的第4位病因[2]。
HRS-9057片可抑制常染色體顯性多囊腎?。ˋDPKD）患者腎臟細胞過度增殖和囊泡形成。目前國內尚無同類產(chǎn)品獲批上市，臨床治療多以對癥支持治療為主。本品有望改善常染色體顯性多囊腎病患者的疾病狀態(tài)和臨床癥狀，為患者帶來新的治療選擇。
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