9月20日，衛(wèi)健委等六部門聯(lián)合發(fā)布《第二批罕見病目錄》，共納入86種罕見疾病，包括獲得性血友病、肢端肥大癥等被納入其中。
2018年發(fā)布的《第一批罕見病目錄》共納入121種個病種，也就是說，目前我國共有207種罕見病。
隨著監(jiān)管日漸重視罕見病管理，未來罕見病在國內(nèi)將得到更好的管理和治療。這對于患者、醫(yī)生、藥企，都是一件好事。
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罕見病需要被定義
罕見病患者群體需要被定義。
根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰—1‰的疾病，即可被定義為罕見病。不過，世界各國對罕見病的認定標準有較大差異。
例如，美國對罕見病的定義為，患病人數(shù)少于20萬人的疾?。粴W洲的定義為，發(fā)病率低于5/100000的疾病。
國內(nèi)對罕見病的定義，則是基于《罕見病目錄》。2018年5月，國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合印發(fā)《第一批罕見病》目錄，共涉及121種罕見病。
這是一個好的開端，只不過仍有很多罕見病，在國內(nèi)缺乏基礎(chǔ)的流行病學(xué)數(shù)據(jù)，患者診療之路困難重重。根據(jù)中國罕見病聯(lián)盟對20804名患者的調(diào)查，42%的罕見病患者曾被誤診。
很顯然，罕見病群體需要得到更大的覆蓋。此次，隨著《第二批罕見病目錄》的出臺，我國被定義的罕見病數(shù)量將增長至207種。
這無疑會提高國內(nèi)罕見病的診療能力。
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迎接罕見病藥物的春天
實際上，在較大的人口基數(shù)下，罕見病其實并不罕見，全球罕見病患者群體規(guī)模已超過7000萬人；罕見病藥物的市場規(guī)模也不“渺小”，2020年達1351億美元。
只不過，在國內(nèi)，罕見病藥物還只能算是一個潛在的藍海市場。
盡管目前我國現(xiàn)有2000萬多罕見病患者，每年新增患者超過20萬，但受限于支付環(huán)境等諸多因素，罕見病藥物市場尚未爆發(fā)。2020年，國內(nèi)這一市場規(guī)模僅有13億美元，國內(nèi)罕見病研發(fā)力量也較為薄弱，入局的北?？党傻人幤?，目前在資本市場均受到了冷落。
好的一點是，這兩年，監(jiān)管層通過對罕見病藥物實施優(yōu)先審評審批、鼓勵藥企投入創(chuàng)新研發(fā)等政策措施，破解罕見病患者用藥難題，罕見病藥物研發(fā)的春天也正在一步步向我們走來。
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