2023年9月6日，中國專注于眼科疾病的體內(nèi)基因治療領(lǐng)導者紐福斯生物科技有限公司宣布公司的候選藥物NFS-05，用于治療顯性遺傳性視神經(jīng)萎縮（ADOA），完成澳大利亞治療用品管理局（TGA）臨床試驗備案，被批準開展臨床試驗。
顯性遺傳性視神經(jīng)萎縮（ADOA）是一種常染色體顯性遺傳視神經(jīng)病變，約80%的ADOA由OPA1基因突變引起。OPA1蛋白的功能下降導致了線粒體片段化，線粒體呼吸鏈復合物的不穩(wěn)定性增加，從而損壞線粒體的功能，最終導致RGC細胞凋亡以及視神經(jīng)萎縮。患者臨床表現(xiàn)為雙眼大致對稱、緩慢進展的視力下降, 雙顳側(cè)視盤蒼白, 中心視野缺損, 色覺障礙。
目前臨床上尚無針對ADOA的有效治療手段。紐福斯自主研發(fā)的NFS-05眼用注射液采用基因治療策略，將攜帶OPA1基因的AAV載體注射到玻璃體腔內(nèi)，病毒感染RGC細胞并表達OPA1蛋白，從而修復線粒體功能。
李斌教授
紐福斯創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官
紐福斯創(chuàng)始人，董事長兼首席執(zhí)行官李斌教授表示：“NFS-05是紐福斯第三款獲批臨床試驗的新藥，也是我們首次在澳洲獲批臨床。這一里程碑是紐福斯強大的研發(fā)能力和不懈努力的國際化戰(zhàn)略的結(jié)果。我們會繼續(xù)發(fā)揮技術(shù)平臺優(yōu)勢，拓展產(chǎn)品管線，堅定不移的走出國門，讓醫(yī)學創(chuàng)新的成果惠及全球更多患者。”
郭曉寧博士
紐福斯首席醫(yī)學官
紐福斯首席醫(yī)學官郭曉寧博士表示：“目前臨床上一般予以改善循環(huán)、營養(yǎng)神經(jīng)等方式進行ADOA的治療，療效非常有限。而紐福斯的NFS-05致力通過基因療法，從根本上解決病因，改善患者視力。我們會積極推進NFS-05國際多中心臨床試驗，爭取早日讓患者享受到安全、有效的治療。”
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