近日，科倫博泰生物KL590586項目合作方英國EllipsesPharma獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局授予的孤兒藥資格認定，用于治療RET融合陽性實體瘤。
孤兒藥是指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國每年患病人數(shù)低于20萬人的罕見病藥物，并給予相關(guān)產(chǎn)品政策支持，因此，獲得孤兒藥認定對于新藥研發(fā)具有重要意義。本次A400（EP0031）獲得美國FDA孤兒藥資格認定后，有望加快推進在美國的臨床試驗及上市注冊的進度，同時，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場獨占權(quán)。
A400（EP0031）是新一代選擇性RET抑制劑（SRI）。對常見的RET基因融合和突變具有廣泛活性，且具有克服第一代SRI耐藥的潛力。在臨床前研究中，A400（EP0031）在體外和體內(nèi)對RET激酶表現(xiàn)出良好的抑制活性，在動物模型中也表現(xiàn)出良好的血腦屏障穿透性。目前，科倫博泰生物正在中國開展A400（EP0031）針對晚期RET陽性非小細胞肺癌的關(guān)鍵臨床研究。
2021年3月，科倫博泰生物授予EllipsesPharmaA400（EP0031）包括美國和歐洲在內(nèi)的部分地區(qū)獨家授權(quán)，科倫博泰生物保留大中華區(qū)、韓國、新加坡和馬來西亞等部分亞太地區(qū)的權(quán)利。
2022年6月，A400（EP0031）已獲得FDA批準的新藥臨床研究申請（IND），進行RET基因改變的惡性腫瘤患者的Ⅰ/Ⅱ期臨床研究。
關(guān)于RET變異腫瘤
RET融合和突變存在于非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他類型甲狀腺癌、以及結(jié)直腸癌等多種腫瘤中，因此，針對RET基因改變的治療有望成為一種不限癌種的治療方式。而針對RET基因改變的患者，傳統(tǒng)化療和免疫治療效果有限，尤其使用第一代SRI治療后產(chǎn)生耐藥的患者，可接受的治療選擇有限，且預(yù)后較差，依然存在未能滿足的臨床需求。
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