定價220萬美元！全球首款CRISPR基因療法獲FDA批準上市

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來源：藥智頭條

2023-12-12

美國時間12月8日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布，批準CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy（exa-cel）上市，用于治療鐮狀細胞病（SCD）。

美國時間12月8日，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）宣布，批準CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy（exa-cel）上市，用于治療鐮狀細胞?。⊿CD）。

SCD 會使血細胞折疊成新月形，從而更容易聚集在血管中，導致肌肉缺氧。患者需要接受輸血治療，但仍然時刻面臨著中風和劇烈疼痛的威脅。這種疾病還使患者容易出現(xiàn)一系列其他并發(fā)癥，如貧血、黃疸、感染、膽結(jié)石和器官損傷。

FDA批準的第一款CRISPR基因編輯療法

Casgevy由福泰制藥和 CRISPR Therapeutics 共同研發(fā)。CRISPR Therapeutics的創(chuàng)始人之一是德國馬克斯·普朗克病原學研究所的Emmanuelle Charpentier，她和美國加州大學伯克利分校的Jennifer Doudna因在基因編輯技術(shù)方面的開創(chuàng)性成果而共同獲得2020年諾貝爾化學獎。

11月16日，英國藥品和保健產(chǎn)品監(jiān)管機構(gòu)(MHRA)批準Casgevy有條件上市許可，用于治療鐮狀細胞病(SCD)和輸血依賴性地中海貧血(TDT)。Casgevy成為全球首款獲批上市的CRISPR基因編輯藥物。

據(jù)FDA新聞稿稱，Casgevy也是FDA批準的第一種新型基因組編輯療法，標志著基因治療領(lǐng)域的創(chuàng)新進步。

在上市之前，Casgevy的獲批之路也并非一帆風順，也曾面臨著監(jiān)管機構(gòu)的質(zhì)疑和擔憂。

盡管業(yè)內(nèi)專家們稱贊Casgevy是 SCD 治療方法的一項重大突破，但他們一致認為，要簡化其管理并確保其安全性和可靠性，還有很長的路要走。

在 10 月份舉行的 FDA 咨詢委員會會議上，波士頓兒童癌癥和血液疾病中心的Daniel Bauer博士介紹了一項研究，該研究表明 CRISPR 可能導致意想不到的突變。在上周的另一次會議上，他還提到，Casgevy仍然是一種非常具有挑戰(zhàn)性的療法，需要收集干細胞，進行體外操作，并用化療來消融血液系統(tǒng)，但他也強調(diào)Casgevy的獲益大于風險。

面對質(zhì)疑與擔憂，Casgevy用數(shù)據(jù)自證。

6 月份報告的中期數(shù)據(jù)顯示，在接受治療的 16 名鐮狀細胞患者中，有 15 人（94%）至少連續(xù) 12 個月沒有出現(xiàn)疼痛發(fā)作（也稱為血管閉塞性危象），達到了研究的主要終點。Vertex和CRISPR對此表示，這種益處預計將是終身性的。

另一項針對 TDT 患者的試驗顯示，89% 的患者達到了至少連續(xù) 12 個月不輸血的主要終點。FDA計劃在明年3月30日前就 Casgevy在該適應癥中的應用做出決定。

定價220萬美元

基因療法通常有著“天價藥”標簽。根據(jù)美國證券交易委員會（SEC）的一份文件，福泰制藥和CRISPR將Casgevy定價220萬美元，而比起與其同時獲批的來自藍鳥生物另一款基因療法Lyfgenia的310萬美元定價，以及其他幾款已經(jīng)上市的基因療法定價，Casgevy還不算“天花板”。

下表1為當前全球售價最貴的6種藥物，價格均在200萬美元以上。

表1 單價破200萬美元藥物