2023年12月21日，全球獨(dú)立制藥集團(tuán)施維雅（Servier）宣布與基石藥業(yè)（CStone）達(dá)成一項(xiàng)協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，施維雅從基石藥業(yè)獲得在大中華區(qū)（中國內(nèi)地、香港、澳門及臺灣地區(qū)）和新加坡開發(fā)和商業(yè)化拓舒沃®（艾伏尼布片）的獨(dú)家權(quán)利。在中國，拓舒沃®已獲批上市，用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。ˋML）成人患者。
拓舒沃®是目前首 個(gè)且唯一獲批治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)或難治性AML成人患者的靶向療法。拓舒沃®于2013年12月獲得FDA快速通道認(rèn)定，2015年6月獲得孤兒藥資格認(rèn)定（ODD），2018年7月首次獲得FDA批準(zhǔn)。[1]在中國，基于迫切的臨床需求，拓舒沃®被納入"臨床急需境外新藥名單（第三批）"。2022年1月，拓舒沃®通過優(yōu)先審評審批程序附條件獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)。
AML是一種進(jìn)展迅速的血液和骨髓癌癥。在全球臨床實(shí)踐中，老年和復(fù)發(fā)或難治性患者的預(yù)后較差，且治療方案有限。伴隨著人口老齡化，中國AML發(fā)病率呈逐年上升趨勢。據(jù)估計(jì)，中國每年有4.5萬AML新發(fā)病例。[2]AML在每年癌癥新發(fā)病例中的占比為1%，在白血病新發(fā)病例中的占比約為一半，每年導(dǎo)致2.2萬人死亡。[3]
天津血液學(xué)研究所王建祥教授表示："急性髓系白血病患者容易復(fù)發(fā)，且對后續(xù)其他線的治療反應(yīng)欠佳，因此改善預(yù)后已成為當(dāng)務(wù)之急。我欣喜地看到，拓舒沃®在AML治療領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)重大突破，且已被證實(shí)是一種能夠滿足臨床迫切需求的出色治療方案。我們有理由相信，未來幾年內(nèi)，拓舒沃®將惠及更多中國AML患者。"
拓舒沃®的療效評估基于一項(xiàng)單臂臨床試驗(yàn)中174名攜帶IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性AML成人患者的數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)評估中位隨訪時(shí)間為8.3個(gè)月，其中，32.8%的患者在8.2個(gè)月的中位持續(xù)時(shí)間達(dá)到了完全緩解或伴部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解（CR或CRh）。在試驗(yàn)開始時(shí)因罹患AML而需要輸血或血小板的110名患者中，37%的患者在接受拓舒沃®治療后至少56天不再依賴輸血。[4]
作為一種新型靶向療法，拓舒沃®的作用機(jī)制與傳統(tǒng)化療不同，它為患者提供了一種創(chuàng)新治療選擇，可延長患者生存期并改善患者生活質(zhì)量。自2022年獲批在中國大陸上市以來，拓舒沃®已面向全國近80家醫(yī)院和院外DTP藥房供藥，并已被納入約100個(gè)城市的商業(yè)保險(xiǎn)計(jì)劃。此外，拓舒沃®指定患者藥物使用計(jì)劃（NPP）已在中國香港特別行政區(qū)、中國臺灣地區(qū)和新加坡實(shí)施。
施維雅中國區(qū)總經(jīng)理Manuel RUIZ表示："我們對于將拓舒沃®納入施維雅中國的產(chǎn)品管線感到驕傲和興奮。作為首 個(gè)且唯一獲批的靶向療法，拓舒沃®將為攜帶IDH1突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。ˋML）患者帶來新的解決方案，強(qiáng)化施維雅在IDH1突變方面的領(lǐng)先優(yōu)勢，并進(jìn)一步夯實(shí)我們?yōu)橹袊y治性癌癥患者提供創(chuàng)新治療方案的承諾。"
關(guān)于拓舒沃®（艾伏尼布片）
拓舒沃®是一種針對IDH1突變酶的口服靶向抑制劑。拓舒沃®已經(jīng)獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于治療攜帶IDH1易感突變的復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血病成人患者。
目前，拓舒沃®已在美國獲批，用于單藥治療攜帶異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的復(fù)發(fā)或難治性AML成人患者，以及經(jīng)FDA批準(zhǔn)的試驗(yàn)檢測出的新診斷攜帶IDH1突變的AML成人患者（年齡≥75歲或伴有合并癥無法接受強(qiáng)化誘導(dǎo)化療的患者）。2021年，拓舒沃®成為目前首 個(gè)且唯一獲準(zhǔn)的靶向療法，用于治療既往接受過治療的、經(jīng)FDA批準(zhǔn)的試驗(yàn)檢測出的攜帶IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人患者。2023年，美國FDA批準(zhǔn)拓舒沃®聯(lián)合阿扎胞苷用于治療IDH1易感突變的復(fù)發(fā)或難治性骨髓增生異常綜合征（MDS）成人患者。
拓舒沃®在歐洲獲批作為兩項(xiàng)適應(yīng)癥的靶向治療藥物：聯(lián)合阿扎胞苷用于治療攜帶IDH1 R132突變的不適合接受標(biāo)準(zhǔn)誘導(dǎo)化療的新診斷的AML成人患者；以及單藥治療已接受過至少一種系統(tǒng)療法的攜帶IDH1 R132突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成人患者。
施維雅擁有拓舒沃®在全球范圍內(nèi)的所有權(quán)利。
關(guān)于急性髓系白血病
急性髓系白血?。ˋML）是一種罕見疾病，主要發(fā)生在老年群體。AML是一種血液和骨髓癌癥，如不及時(shí)治療，病情會迅速惡化。
AML是成人急性白血病中最常見的類型，歐洲年發(fā)病率約為5/100,000人，即每年有超過2萬例新發(fā)病例[5]。75歲患者的兩年生存率低于10%[6]。
在中國，AML在每年新診斷癌癥病例中占1%，約占所有白血病診斷病例的一半，每年導(dǎo)致22000人死亡。[7]
根據(jù)中國國家癌癥中心發(fā)布的《2022年全國癌癥報(bào)告》，2000-2016年期間，白血病是中國男性發(fā)病率呈上升趨勢的三大癌癥之一，僅次于前列腺癌和結(jié)直腸癌[8]。統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，中國每年約有8萬例白血病新發(fā)患者[9]。AML發(fā)病率隨著年齡的增長而增加，可能影響各個(gè)年齡段人群。AML發(fā)病快、進(jìn)展快、生存率低。平均發(fā)病年齡為68歲，45歲以下人群少見，可能見于兒童[10]。
[1] FDA News Release: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-treatment-patients-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-who
[2] 根據(jù)國家癌癥中心《2016年中國癌癥發(fā)病率和死亡率》統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)
[3] 李雅,陳瑜,李軍民.老年急性髓系白血病的治療進(jìn)展[J].內(nèi)科理論與實(shí)踐,2019,14(06): 391-394.
[4] 新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志，2018年，378（25）：2386-2398
[5] ESMO Guidelines 2020 - Acute myeloid leukemia in adult patients: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up
[6] National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results (SEER) Program. Cancer Stat Facts: Acute Myeloid Leukemia (AML). https://seer.cancer.gov/statfacts/html/amyl.html
[7] 李雅,陳瑜,李軍民.老年急性髓系白血病的治療進(jìn)展[J].內(nèi)科理論與實(shí)踐,2019,14(06): 391-394.
[8] By National Cancer Center, 2022 National Cancer Report (phirda.com)
[9] GLOBOCAN Cancer Today Database, International Agency for Research on Cancer, World Health Organisation.Population Fact Sheets in 2018. Available at: http://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/populations/160-china-factsheets.pdf. Last accessed March 2020.
[10] https://www.cancer.org/cancer/acute-myeloid-leukemia/about/key-satatist
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