2024年1月9日，和譽醫(yī)藥（港交所代碼：02256）宣布，其在研的新一代CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）獲得歐洲藥品管理局（EMA）授予的孤兒藥資格認定，用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。成功獲得EMA孤兒藥認定后，Pimicotinib將會獲得開發(fā)方案協助、費用減免、上市程序獲益、市場獨占等激勵措施。除了歐盟內的激勵措施之外，成員國還可能會有關于孤兒藥的具體激勵措施。
此前，Pimicotinib已于今年6月被EMA授予優(yōu)先藥物資格（Priority Medicine 以下簡稱 PRIME），PRIME旨在加速醫(yī)藥短缺領域重點藥品的審評進程。
去年12月初，和譽醫(yī)藥與總部位于德國達姆施塔特的默克公司（以下簡稱"默克"）達成獨家許可協議，授予其在中國內地、中國臺灣、中國香港和中國澳門針對Pimicotinib就所有適應癥進行商業(yè)化的許可。默克還可以在達到行權條件，并支付額外行權費后，行使選擇權以獲得Pimicotinib在全球范圍內的商業(yè)化權利。根據協議條款，和譽醫(yī)藥將獲得7,000萬美元的一次性、不可退還的首付款；如默克行使全球商業(yè)化選擇權，和譽還將獲得額外的行權費；加上研發(fā)里程碑付款及銷售里程碑付款，以上潛在的付款總額可高達6.055億美元。除此之外，默克還將向和譽醫(yī)藥支付兩位數百分比的銷售提成。
Pimicotinib是和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，已獲得中美歐三地突破性治療藥物認定和優(yōu)先藥物認定用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤，并已在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展全球多中心三期臨床試驗。此項研究也是腱鞘巨細胞瘤疾病領域第一個在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展的全球III期研究。
此外，和譽醫(yī)藥在2023年CTOS年會上公布了Pimicotinib的臨床Ib期試驗TGCT患者一年長期隨訪數據的進一步更新。Pimicotinib在50 mg QD隊列中 ORR達到了87.5%（28/32，包括3例CR），療效數據優(yōu)異。
Pimicotinib已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗，并于今年12月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予快速通道認定（Fast Track Designation）用于治療不可手術的TGCT。
除腱鞘巨細胞瘤適應癥外，和譽醫(yī)藥也在積極探索Pimicotinib在多種實體瘤中的臨床潛力，并獲NMPA批準開展針對慢性移植物抗宿主病(cGVHD)的II期臨床試驗和針對晚期胰腺癌的II期臨床試驗。截至本文刊發(fā)日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。
消息來源：和譽醫(yī)藥
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