間充質干細胞在國內外均已開展涉及多項適應癥的臨床研究，移植物抗宿主病的臨床研究進展較為迅速。目前國內外無相關的臨床試驗技術指導原則，為給關于間充質干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗的研究提供建議，提高相關產品的研究和申報效率，盡快滿足患者的臨床需求，藥審中心組織起草了《間充質干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術指導原則》（見附件1）。
近年來，隨著醫(yī)藥行業(yè)對罕見病藥物研發(fā)熱情不斷增加，我中心收到多個罕見病基因治療產品的溝通交流和臨床試驗申請。為指導和規(guī)范罕見病基因治療產品的臨床試驗設計，藥審中心組織起草了《罕見病基因治療產品臨床試驗技術指導原則》（見附件2）。
根據《國家藥監(jiān)局綜合司關于印發(fā)藥品技術指導原則發(fā)布程序的通知》（藥監(jiān)綜藥管〔2020〕9號）要求，經國家藥品監(jiān)督管理局審查同意，現將上述兩個指導原則予以發(fā)布，自發(fā)布之日起施行。
特此通告。
附件：1.間充質干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術指導原則（試行）
2.罕見病基因治療產品臨床試驗技術指導原則（試行）
國家藥監(jiān)局藥審中心
2024年1月12日
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