2月18日，CDE將 曙方（上海）醫(yī)藥科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“曙方醫(yī)藥”）的Vamorolone口服混懸液擬納入優(yōu)先審評(píng)品種，用于治療四歲及以上杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）患者。
圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)
2023年，Vamorolone口服混懸液被CDE納入突破性治療品種名單，適應(yīng)癥為治療2歲及以上患者的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）。
01
創(chuàng)新類(lèi)固醇
美國(guó)、歐盟接連上市
DMD是一種罕見(jiàn)的神經(jīng)肌肉疾病，幾乎只見(jiàn)于男性，該疾病由X染色體上編碼抗肌萎縮蛋白的基因發(fā)生突變而導(dǎo)致。據(jù)了解，DMD多在3至5歲起病，并且由于呼吸或心力衰竭等問(wèn)題，多數(shù)患者在30歲左右便死亡。在中國(guó)大陸地區(qū)，DMD的發(fā)病率約為1/4560男嬰，患者數(shù)量約10萬(wàn)人。
當(dāng)前，作為國(guó)內(nèi)外權(quán)威指南推薦的DMD兒童與成人患者標(biāo)準(zhǔn)治療藥物，皮質(zhì)類(lèi)固醇能夠延緩疾病進(jìn)展，但同時(shí)仍然存在一些副作用。DMD疾病領(lǐng)域還存在巨大的未滿(mǎn)足醫(yī)療需求，亟需新型、有效、安全的治療藥物。
Vamorolone是一款創(chuàng)新的類(lèi)固醇藥物，其作用機(jī)制與糖皮質(zhì)激素結(jié)合的受體相同，但改變了其下游活性，不會(huì)造成局部組織擴(kuò)增和局部組織中皮質(zhì)類(lèi)固醇相關(guān)毒性。因此，Vamorolone具有將療效與激素安全性問(wèn)題“分離”的潛力。基于此，曙方醫(yī)藥表示Vamorolone可能會(huì)替代糖皮質(zhì)激素成為DMD兒童和青少年患者的標(biāo)準(zhǔn)治療方案。
圖片來(lái)源：藥智數(shù)據(jù)企業(yè)版——全球藥物分析系統(tǒng)數(shù)據(jù)庫(kù)
Vamorolone已在美國(guó)及歐盟獲批上市，是第一個(gè)且目前唯一在歐盟獲得完全批準(zhǔn)的DMD治療藥物。2022年1月，曙方醫(yī)藥以總金額約1.24億美元獲得Vamorolone在大中華區(qū)的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。此前，曙方醫(yī)藥曾表示，將借助海南博鰲樂(lè)城國(guó)際醫(yī)療旅游先行區(qū)的臨床急需進(jìn)口藥品特殊政策，盡快實(shí)現(xiàn)Vamorolone在先行區(qū)落地。本次Vamorolone被CDE擬納入優(yōu)先審評(píng)品種，有望進(jìn)一步加速其上市進(jìn)程。
02
強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合
劍指罕見(jiàn)病
曙方醫(yī)藥專(zhuān)注于罕見(jiàn)病新藥研發(fā)及商業(yè)化，治療領(lǐng)域涵蓋神經(jīng)肌肉病、肺循環(huán)疾病及遺傳代謝病等。此外，曙方醫(yī)藥在自主開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物的同時(shí)，還積極推動(dòng)與藥企合作，以挖掘各類(lèi)藥物的更多潛力。
• leriglitazone
leriglitazone是一款可穿透血腦屏障的選擇性PPAR-γ激動(dòng)劑，由西班牙Minoryx公司開(kāi)發(fā)。2020年9月，曙方醫(yī)藥成功獲得在中國(guó)內(nèi)地、香港及澳門(mén)特別行政區(qū)獨(dú)家開(kāi)發(fā)和商業(yè)化leriglitazone的權(quán)益，用于治療X-連鎖腎上腺腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（X-ALD）。
• ABSK021
ABSK021是第一個(gè)中國(guó)自主研發(fā)并進(jìn)入臨床III期的高選擇性CSF-1R抑制劑，該藥物由和譽(yù)醫(yī)藥自主開(kāi)發(fā)，其“不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤”適應(yīng)癥已被CDE授予突破性治療認(rèn)定。2021年7月，曙方醫(yī)藥與和譽(yù)醫(yī)藥達(dá)成獨(dú)家授權(quán)協(xié)議，獲得ABSK021用于非腫瘤神經(jīng)系統(tǒng)罕見(jiàn)病適應(yīng)癥在中國(guó)內(nèi)地、香港及澳門(mén)特別行政區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)益。
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03
結(jié)語(yǔ)
盡管罕見(jiàn)病發(fā)病率較低，但基于我國(guó)龐大的人口基數(shù)，大多數(shù)罕見(jiàn)病仍然存在大量患者以及未滿(mǎn)足的臨床需求。在國(guó)家政策支持以及藥企積極推動(dòng)相關(guān)藥物研發(fā)下，未來(lái)罕見(jiàn)病治療情況有望得到巨大改善。
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