2024年1月，臨床階段生物技術公司Umoja Biopharma（簡稱“Umoja”）連續(xù)兩日披露交易動態(tài)：
首先是在1月3日，Umoja宣布與國內馴鹿生物就新型體外和體內細胞與基因療法的研發(fā)和商業(yè)化開展一系列新的合作，這是繼2022年11月與馴鹿生物達成協議后的第二筆合作。新的協議深化了雙方的戰(zhàn)略合作，進一步推動創(chuàng)新即用型細胞與基因治療方案。
根據協議條款，馴鹿生物將獲得Umoja的雷帕霉素激活的細胞因子受體（RACR）平臺——合成細胞因子受體技術的獨家使用權，用于開發(fā)兩種體外的iPSC來源的嵌合抗原受體（CAR）細胞療法，并負責上述兩個體外細胞治療產品在全球范圍的研發(fā)、生產、注冊和商業(yè)化。同時，Umoja將獨家使用馴鹿生物經臨床驗證的兩個不同靶點的CAR序列，結合Umoja自研的慢病毒載體體內基因遞送技術——VivoVec推進兩個體內CAR-T候選產品的研發(fā)。馴鹿生物與Umoja將分別負責大中華區(qū)與除大中華區(qū)以外的其他地區(qū)的產品研發(fā)、生產、注冊和商業(yè)化，雙方有權在合作中收取相應的開發(fā)和銷售里程碑付款以及特許權使用費。具體合作金額尚未披露。
無獨有偶，在1月4日，公司宣布與艾伯維(“AbbVie”)達成兩項獨家選擇權和許可協議，使用 Umoja 專有的 VivoVec平臺開發(fā)多種應用于多種原位癌的 CAR-T 細胞療法候選藥物。第一份協議為艾伯維提供了獨家選擇權，以許可Umoja的靶向CD19 的CAR-T候選藥物UB-VV111；第二份協議的內容則是為艾伯維提供多達四種額外CAR-T候選藥物的選擇權。
根據協議條款，Umoja 收到了艾伯維的預付款和股權投資；除此以外，Umoja有資格在兩筆協議中，獲得14.4億美元的期權行使費、開發(fā)和監(jiān)管里程碑費用，并有望獲得額外基于銷售的里程碑和全球凈銷售額的分級特許權使用費。
關于Umoja
Umoja致力于開發(fā)能夠提高CAR-T細胞療法在腫瘤和自身免疫疾病領域的覆蓋面、有效性和可及性的“即用型”療法。公司成立四年，完成了2.63億美元融資，成為2022年BioSpace評選的年度新興生命科學公司榜單中的第二名。
Part.1
公司平臺簡介
公司有包括VivoVec、iCIL、RACR/CAR和TumorTag在內的四個平臺，克服了當前一代離體細胞免疫療法的諸多局限性。四個平臺協同工作，以產生和支持靶向腫瘤及其基質細胞的抗癌T細胞，從而可能減少不良事件并延長患者的緩解期。
1、VivoVec：體內基因遞送
采用專有的第三代慢病毒載體技術；當引入患者體內時，使人體能夠自行制造抗癌CAR-T細胞；再將這些細胞通過的RACR/CAR系統進行基因重組，使臨床醫(yī)生能夠控制其功能。
VivoVec的優(yōu)勢在于消除了外部制造細胞療法的復雜性、延遲和費用，同時在更適合傳統CAR-T體外療法的環(huán)境中提供體外適用性。
2、RACR 誘導的細胞毒性淋巴細胞 （iCIL）
在新型細胞制造工藝中，RACR技術能夠從誘導的多能干細胞中大規(guī)模生產合成抗癌細胞，這些細胞被稱為誘導細胞毒性先天淋巴細胞或iCILs，可以給藥給患者以增強其內源性抗腫瘤免疫功能，并與VivoVec產生的體內CAR-T細胞協同工作。
iCILs的優(yōu)勢在于利用RACR/CAR和TumorTag平臺來支持細胞存活、靶向腫瘤及其基質細胞，從而可能減少不良事件并延長患者的緩解期。
3、RACR/CAR：體內細胞編程
RACR使用經FDA批準的具有長期安全性的小分子藥物（雷帕霉素），取代了傳統療法中對淋巴細胞的消耗。通過直接向工程免疫細胞提供生存和擴張信號，使轉導的T細胞對雷帕霉素的原生抗增殖活性產生抗性。
雷帕霉素通過RACR系統激活和增強VivoVec轉導細胞活性的同時，抑制腫瘤生長，抑制對VivoVec的免疫應答，使VivoVec轉導的藥物產品能夠再給藥，并抑制對VivoVec轉導細胞中轉基因的排斥反應。
RACR/CAR的優(yōu)勢在于結合雷帕霉素的作用機制，最大限度地提高RACR表達產物的效力，對體內產生的CAR-T細胞的長期生存和擴張發(fā)揮至關重要的作用。
4、TumorTag：通用CAR腫瘤靶向
TumorTag適用于一系列癌癥療法，其優(yōu)勢在于將通用CAR與離體制造的細胞（自體或同種異體）一起使用，以提高靶向靈活性。
Part.2
公司藥物簡介
目前，Umoja的重點項目是處于I期臨床階段的UB-TT170，處于IND數據生成階段的UB-VV200、UB-VV111等。
UB-VV111：目前正在開發(fā)用于血液惡性腫瘤，將UB-VV111直接注射到患者體內，在體內產生CD19 CAR-T細胞，CD19 CAR -T細胞的擴增將通過激活RACR合成細胞因子受體系統來支持。該藥物可開發(fā)用于包括DLBCL、CLL、FL和MCL在內的適應癥。
UB-VV200 + UB-TT170：將作為作為葉酸受體表達實體瘤的治療方法推進，特別是卵巢癌、宮頸癌和子宮內膜癌(以及三陰性乳腺癌和非小細胞肺癌，目前處于IND數據生成階段。
UB-TT170：目前正處于I期臨床招募階段，用于難治性/復發(fā)性成骨肉瘤(又名骨肉瘤)患者。
Part.3
公司合作情況
除艾伯維、馴鹿外，公司曾在2022年與Lupagen、TreeFrog、IASO達成技術合作，共同推進細胞療法的開發(fā)。
關于馴鹿生物
馴鹿生物是一家致力于細胞創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產和銷售的生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細胞類藥物和抗體藥物為創(chuàng)新基石，向自身免疫疾病拓展，擁有完整的從早期發(fā)現、臨床開發(fā)、注冊申報到商業(yè)化生產的全流程能力。
公司擁有完善的端到端研發(fā)平臺和專有生產基地，以可持續(xù)的方式促進創(chuàng)新藥物的研究，并有效地推進臨床開發(fā)；公司平臺包括全人源抗體發(fā)現平臺（IMARS）、CAR-T候選藥物的高通量篩選平臺、通用CAR-T技術平臺、制造技術平臺。
公司現有10余個處于不同研發(fā)階段的創(chuàng)新藥物品種，其中伊基奧侖賽注射液（全人源BCMA CAR-T產品）已獲國家藥監(jiān)局（NMPA）批準上市，并已獲得美國FDA批準注冊臨床，用于治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤。
艾伯維在2023年的交易
2023年，艾伯維共發(fā)生12筆交易，其中三種重要收購分別是以87億美元和6.5億美元囊括專注于神經學藥物開發(fā)Cerevel和Mitokinin，以及以101億美元收購專注于ADC藥物研發(fā)的ImmunoGen。
然而在細胞領域上，2023年10月，Caribou收到艾伯維公司的通知，艾伯維已終止與Caribou開發(fā)兩種通用CAR-T療法的合作。通知顯示，艾伯維出于公司內部決定行使了終止協議的權利，這一決定是基于艾伯維的戰(zhàn)略重點，與Caribou在協議下的表現或迄今為止產生的數據無關。這一決定意味著艾伯維在細胞領域的布局基本接近為0。
在2024年初，艾伯維決定與Umoja達成兩項授權，繼這一舉措后，艾伯維是否會繼續(xù)斥巨資在細胞領域布局，未來敬請期待。
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