阿斯利康C5 抑制劑 ULTOMIRIS再獲FDA批準

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作者：江籬來源：藥渡Daily

2024-04-03

2024年3月25日，AstraZeneca旗下專注于罕見疾病的子公司Alexion Pharmaceuticals宣布，公司C5抑制劑Ultomiris（Ravulizumab-cwvz）在美國獲批用于治療成人抗水通道蛋白4（AQP4）抗體陽性（Ab+）視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）。2021年，阿斯利康斥資390億美元收購Alexion Pharmaceuticals，Alexion的業(yè)務(wù)范圍主要集中于針對超級嚴重罕見病的孤兒藥研發(fā)與市場推廣。

視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）是一種罕見的、終生的、進展性致衰弱的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性疾病，以視神經(jīng)和脊髓的炎性病變?yōu)樘卣??；颊邥?jīng)歷不可預(yù)測的、復(fù)發(fā)和惡化的病程，并可能導(dǎo)致永久性殘疾。美國NMOSD成人診斷患病率估計約為6,000人。

本次獲批是基于CHAMPION-NMOSD臨床III期試驗研究結(jié)果，該研究是一項全球III期、開放標(biāo)簽、多中心試驗，評估Ultomiris在成人NMOSD中的安全性和有效性。主要研究終點為出現(xiàn)首次疾病復(fù)發(fā)的時間、治療組相比對照組復(fù)發(fā)風(fēng)險的降低。次要研究終點包括年復(fù)發(fā)率，Hauser步行指數(shù)（HAI）、歐洲五維度健康量表（EQ-5d）、EDSS分值相比基線的改變。

主要臨床終點：經(jīng)獨立評審委員會確認，Ultomiris達到了首次試驗中復(fù)發(fā)時間的主要終點。在中位治療持續(xù)時間為73周的Ultomiris患者中觀察到零復(fù)發(fā)[復(fù)發(fā)風(fēng)險降低：98.6%，風(fēng)險比（95%CI）：0.014（0.000,0.103），p<0.0001]。