4月22日，益普生與 Skyhawk Therapeutics 宣布，雙方已達(dá)成一項(xiàng)全球獨(dú)家合作協(xié)議，共同開發(fā)針對罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病 RNA 靶點(diǎn)的新型小分子藥物。
價(jià)值18億美元
不過，兩家公司并沒有透露交易的更多具體財(cái)務(wù)細(xì)節(jié)，但益普生表示將投入高達(dá) 18 億美元的資金，其中包括預(yù)付款、開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款；此外，Skyhawk 還將有權(quán)獲得合作產(chǎn)品的分級版稅。
據(jù)公告稱，益普生將有權(quán)獲得全球獨(dú)家權(quán)利，并將負(fù)責(zé)這些在研分子的所有研究活動(dòng)。
益普生神經(jīng)科學(xué)研發(fā)部門負(fù)責(zé)人Steve Glyman在一份聲明中表示，該協(xié)議將使益普生能夠探索改變罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病的 RNA 表達(dá)的潛力。
此項(xiàng)交易的核心是 Skyhawk 的專有平臺(tái)，該平臺(tái)結(jié)合了四個(gè)互補(bǔ)數(shù)據(jù)集，針對致病蛋白質(zhì)上游的 RNA 分子發(fā)現(xiàn)和設(shè)計(jì)小分子藥物。
SKYSTAR 是Skyhawk 公司平臺(tái)的第一個(gè)組成部分，它將結(jié)構(gòu)、生物信息學(xué)和計(jì)算生物學(xué)信息進(jìn)行綜合考慮，對公共和專有數(shù)據(jù)進(jìn)行梳理，以確定高價(jià)值的 RNA 靶點(diǎn)。然后，SKYSEQ（一種多重篩選系統(tǒng)）會(huì)對這些潛在靶點(diǎn)中的幾個(gè)進(jìn)行測試，并在名為 SKYLIBRARY 的存儲(chǔ)庫中尋找可能具有治療效果的 RNA 靶向化合物。
Skyhawk的平臺(tái)還使用其專有的機(jī)器學(xué)習(xí)工具SKYAI整合來自SKYSTAR的信息，以及毒理學(xué)、動(dòng)物研究和化學(xué)數(shù)據(jù)，以推動(dòng)下一代新型RNA剪接調(diào)節(jié)劑的開發(fā)。
值得注意的是，益普生與 Skyhawk Therapeutics均未透露他們將研究哪些具體的疾病靶點(diǎn)，但 Skyhawk CSO Sergey Paushkin 在一份聲明中指出，他們將集中在罕見神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域研究。Skyhawk目前還沒有獲批的治療藥物， 進(jìn)度最快的研發(fā)管線目前處于臨床 I 期試驗(yàn)階段。
圖：Skyhawk Therapeutics研發(fā)管線
圖片來源：Skyhawk Therapeutics官網(wǎng)
值得一提的是，與Skyhawk 達(dá)成的交易是益普生在與 Sutro Biopharma 簽訂價(jià)值 9 億美元的合同幾周后達(dá)成的，益普生獲得了后者在研ADC STRO-003 的全球獨(dú)家代理權(quán)，該藥物靶向 ROR1 腫瘤抗原，目前正處于臨床前試驗(yàn)的最后階段。
為擴(kuò)充產(chǎn)品矩陣，益普生近期開啟了買買買狂潮，先后入局ADC和RNA靶向小分子藥物領(lǐng)域。除益普生外，同日招兵買馬的MNC還有勃林格殷格翰和BMS。
MNC爭相招兵買馬
4月22日，勃林格殷格翰宣布與赭石生醫(yī)（Ochre Bio ）建立合作伙伴關(guān)系，將共同專注于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對慢性肝?。–LDs）（如代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH））的新型同類首 創(chuàng)再生療法。
根據(jù)協(xié)議條款，Ochre Bio將獲得3500萬美元的預(yù)付款和近期研究里程碑付款，如果后續(xù)里程碑逐步實(shí)現(xiàn)，交易總金額有望超過10億美元。
此次合作是勃林格殷格翰致力于改善患有相互關(guān)聯(lián)的心血管、腎臟和代謝疾?。–RM）（包括 MASH 肝硬化）患者生活承諾的一部分。合作計(jì)劃主要利用赭石生醫(yī)的獨(dú)特人類數(shù)據(jù)庫和疾病模型，以加速開發(fā)和驗(yàn)證新型肝病靶點(diǎn)。
同日（4月22日），百時(shí)美施貴寶（Bristol Myers Squibb, BMS）和Cellares宣布了一項(xiàng)全球產(chǎn)能儲(chǔ)備和供應(yīng)協(xié)議，用于 CAR-T細(xì)胞療法的制造，交易價(jià)值高達(dá)3.8億美元的預(yù)付款和里程碑付款。
作為協(xié)議的一部分，Cellares將優(yōu)化、自動(dòng)化BMS CAR-T細(xì)胞療法并將其技術(shù)轉(zhuǎn)移到他的自動(dòng)化和高通量制造平臺(tái)--Cell Shuttle?上。Cellares將致力于為BMS的獨(dú)家使用提供多個(gè)Cell Shuttle和Cell Q?系統(tǒng)，它們具有全自動(dòng)化、高通量的質(zhì)量控制。Cell Shuttles和Cell Qs將部署在Cellares在美國、歐盟和日本的智能工廠。
4月20日，BioArctic AB和衛(wèi)材共同宣布已經(jīng)就BAN2802達(dá)成了一項(xiàng)研究合作協(xié)議，BAN2802是一種潛在下一代阿爾茲海默癥的新療法，使用BioArctic專有的BrainTransporter?技術(shù)。在合作結(jié)束時(shí)，衛(wèi)材將評估產(chǎn)生的數(shù)據(jù)，并決定他們是否選擇行使授權(quán)BAN2802用于治療阿爾茨海默病的選擇權(quán)。
BioArctic和衛(wèi)材在治療阿爾茨海默病的藥物開發(fā)和商業(yè)化方面的長期合作可以追溯到2005年。此次合作促成了Leqembi（lecanemab）的誕生，這是20年來首 款獲得美國FDA完全批準(zhǔn)用以治療AD的藥物，可以減緩早期阿爾茨海默病的進(jìn)展。
新的合作將建立在兩家公司在阿爾茨海默病領(lǐng)域的共同知識(shí)基礎(chǔ)上。研究評估項(xiàng)目的費(fèi)用將由雙方共同承擔(dān)，該項(xiàng)目將評估阿爾茨海默病的下一代疾病改善治療方法。
小 結(jié)
拿下一款A(yù)DC后，益普生馬不停蹄再下一城，入局RNA靶向小分子藥物，足見其挖掘優(yōu)質(zhì)資產(chǎn)的獨(dú)到眼光。同時(shí)再次印證，License- in模式已經(jīng)成為是現(xiàn)階段藥企補(bǔ)充自身產(chǎn)品管線的主要手段之一。
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