近日（7月15日），Lexeo Therapeutics發(fā)布了弗里德里克共濟(jì)失調(diào)(FA)心肌病AAV療法LX2006的早期臨床數(shù)據(jù)，雖然披露數(shù)據(jù)非常積極，但是市場(chǎng)并不買賬。
該公司股價(jià)在盤前下跌17%，截止收盤共跌去26%。導(dǎo)致市場(chǎng)并不好看LX2006的原因來自于數(shù)據(jù)鏈條上的漏洞。
LX2006的臨床紕漏
LX2006本身是一種促進(jìn)FXN基因表達(dá)的AAV，能促進(jìn)FXN蛋白水平的增加，那么心肌細(xì)胞中的線粒體功能就能得到恢復(fù)，進(jìn)而促進(jìn)心臟組織的修復(fù)和再生。
LX2006的I期臨床，最開始是一項(xiàng)I期IIT（研究者發(fā)起的臨床），4月份時(shí)Lexeo和威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院達(dá)成了知識(shí)產(chǎn)權(quán)協(xié)議。（Lexeo本身是康奈爾醫(yī)學(xué)院的轉(zhuǎn)化產(chǎn)物）
這項(xiàng)臨床的主要有前景臨床數(shù)據(jù)來自于其中四名患者。這四名患者在基線時(shí)左心室質(zhì)量指數(shù)(LVMI)異常高，而LVMI是心臟發(fā)病率和死亡率的預(yù)測(cè)指標(biāo)。其中三名受試者在12個(gè)月時(shí)LVMI下降了10%以上。Lexeo還發(fā)現(xiàn)側(cè)壁增厚下降，這是心臟效率低下的早期指標(biāo)，心肌損傷的生物標(biāo)志物下降?？稍u(píng)估患者的FXN表達(dá)增加。
到這里似乎并沒有什么問題……
問題出在另外一項(xiàng)臨床指標(biāo)V02 max上。
VO2 max是指在最大運(yùn)動(dòng)強(qiáng)度下，身體每分鐘的最大氧氣吸收量。它是評(píng)估心肺健康和運(yùn)動(dòng)能力的重要指標(biāo)。而這一指標(biāo)早先由研究指出實(shí)際上和患者能活多久有關(guān)，未來也可能成為II期臨床的終點(diǎn)（LX2006的I期臨床的主要終點(diǎn)是安全性）。
但問題就在——這一數(shù)據(jù)實(shí)際上并未見到太大改善。
實(shí)際上，患者的基線峰值VO2水平非常低，也就是說可提升空間相當(dāng)大，但遺憾的是，提升微乎其微。
參加試驗(yàn)的三人的數(shù)據(jù)似乎因?yàn)榛颊咦陨硭降南拗飘a(chǎn)生了不可解釋的數(shù)據(jù)，而剩下可評(píng)估的5人在6個(gè)月后平均只提高了1%，12個(gè)月后只平均提高了4%。
Lexeo表示，他們還是會(huì)繼續(xù)追蹤VO2 max的數(shù)據(jù)，同時(shí)去研究其他可能對(duì)患者更有用的心肺運(yùn)動(dòng)測(cè)試方法。
雖然如此，Lexeo的首席醫(yī)療官還是表示：
支持LX2006的證據(jù)來自心臟的數(shù)據(jù)評(píng)估，但就目前而言，是有藥物憑借LVMI或轉(zhuǎn)基因表達(dá)獲得批準(zhǔn)的先例的。
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