被兩次拒絕之后，FDA再次受理了Mesoblast Limited公司的間充質干細胞細胞療法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品許可申請（BLA），用以治療類固醇難治性急性移植物抗宿主?。⊿R-aGVHD）兒童患者，PDUFA日期為2025年1月7日。
如果獲得批準，Ryoncil將成為美國首個通用細胞療法，也是首款針對18歲以下SR-aGVHD兒童患者治療藥物。
已經兩次被拒
remestemcel-L是一種干細胞療法，來源于健康供體骨髓的間充質干細胞，通過利用間充質干細胞本身特有的免疫抑制能力，緩解患者的急性免疫反應。
Remestemcel-L于2015年日本上市，是全球首個治療aGVHD的間充質干細胞療法。當時Remestemcel-L批準范圍并未區(qū)分兒童或是成人患者。之后，Remestemcel-L在加拿大和新西蘭也被批準用于治療類固醇難治性的急性移植物抗宿主病(aGVHD)兒童患者。
然而，Remestemcel-L在美國的上市之路坎坷曲折，在上市審批這個過程中就耽擱了4年。
2020年2月，Mesoblast首次向FDA提交了上市申請，用以治療類固醇難治性（SR） aGVHD兒童患者。在此之前，Remestemcel-L還贏得了FDA腫瘤藥物咨詢委員會壓倒性支持批準（9贊成：反對1），但是2020年10月，FDA出乎意料的拒絕了這一申請，要求Mesoblast至少在成/兒童患者中進行一項隨機對照試驗，以獲得更多證明Remestemcel-L療效的數據。
2023年3月，Remestemcel-L帶著與標準療法對比數據重新向FDA提交上市申請，然而再次遭到了FDA的拒絕，在CRL中，FDA要求Mesoblast提供更多關于remestemcel-L治療成人患者數據，并且解決CMC方面的問題。
今年3月，Mesoblast終于收到了來自FDA的好消息，FDA表示，經過進一步考慮，其認為提交的Ⅲ期臨床數據可以支持其提交remestemcel-L的BLA申請。根據先前披露的臨床數據顯示，接受remestemcel-L治療第28天后的客觀緩解率為70.4%，與45%的歷史控制率相比有統(tǒng)計學意義的顯著增加。接受至少一次輸注治療且隨訪100天的患者中，患者的死亡率為22％，而類固醇治療無效的患者第100天死亡率高達70%。
按照此次FDA釋放的態(tài)度，Remestemcel-L這次最有希望獲得上市批準。
參考出處：
https://www.globenewswire.com/news-release/2024/07/23/2917127/0/en/FDA-Accepts-Mesoblast-s-Biologics-License-Application-BLA-for-Ryoncil-in-Children-With-Steroid-Refractory-Acute-Graft-Versus-Host-Disease-SR-aGVHD.html
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