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CPHI制藥在線 資訊 新芽基因宣布提交首個(gè)堿基編輯藥物Pre-IND申請(qǐng)

新芽基因宣布提交首個(gè)堿基編輯藥物Pre-IND申請(qǐng)

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來(lái)源:醫(yī)麥客
  2024-07-31
7月29日,蘇州新芽基因生物技術(shù)有限公司宣布,其首個(gè)針對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)的堿基編輯藥物GEN6050X的臨床前會(huì)議申請(qǐng)已提交給國(guó)家藥品監(jiān)督管理局。

       醫(yī)麥客新聞 eMedClub News

       7月29日,蘇州新芽基因生物技術(shù)有限公司(以下簡(jiǎn)稱“新芽基因”)宣布,其首個(gè)針對(duì)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良(DMD)的堿基編輯藥物GEN6050X的臨床前會(huì)議(Pre-IND)申請(qǐng)已提交給國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)。

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)

       此前,新芽基因已于2023年4月向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)提交了PIND申請(qǐng)。

       DMD是一種罕見(jiàn)的肌肉疾病,是一種X染色體連鎖的隱性遺傳疾病,嚴(yán)重影響著患者的肌肉功能,尤其在男性中較為常見(jiàn)。該疾病主要影響抗肌萎縮蛋白(dystrophin)的生產(chǎn)。這種蛋白對(duì)于維持肌肉纖維的穩(wěn)定性至關(guān)重要。DMD患者由于DMD基因的突變,導(dǎo)致體內(nèi)抗肌萎縮蛋白嚴(yán)重缺乏或功能喪失,進(jìn)而引發(fā)肌肉退化和功能喪失。

       目前尚無(wú)根治DMD的方法,治療的主要方式是通過(guò)使用糖皮質(zhì)激素來(lái)延緩疾病進(jìn)展。新芽基因致力于開(kāi)發(fā)基于其專有的無(wú)RNA編輯活性的TAM胞嘧啶堿基編輯技術(shù)的DMD藥物,該技術(shù)由中國(guó)科學(xué)院營(yíng)養(yǎng)與健康研究所授權(quán)。

       GEN6050X利用了新芽基因知識(shí)產(chǎn)權(quán)TAM胞嘧啶堿基編輯技術(shù)對(duì)DMD進(jìn)行治療,是全球首個(gè)利用AAV遞送的全身給藥單堿基編輯藥物,具有重要的里程碑意義。該項(xiàng)目利用靜脈輸注AAV全身給藥,遞送堿基編輯器對(duì)目的基因進(jìn)行編輯。通過(guò)DNA水平改變所致外顯子跳躍恢復(fù)患者抗肌萎縮蛋白的表達(dá),有望從疾病根源上解決問(wèn)題,獲得長(zhǎng)期持續(xù)的臨床療效。同時(shí),預(yù)計(jì)GEN6050X的IND申請(qǐng)將于2024年11月同時(shí)在美國(guó)和中國(guó)提交。 

       參考資料:
       1.網(wǎng)絡(luò)公開(kāi)資料
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