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7月29日，蘇州新芽基因生物技術(shù)有限公司（以下簡(jiǎn)稱“新芽基因”）宣布，其首個(gè)針對(duì)杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）的堿基編輯藥物GEN6050X的臨床前會(huì)議（Pre-IND）申請(qǐng)已提交給國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）。
此前，新芽基因已于2023年4月向美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）提交了PIND申請(qǐng)。
DMD是一種罕見的肌肉疾病，是一種X染色體連鎖的隱性遺傳疾病，嚴(yán)重影響著患者的肌肉功能，尤其在男性中較為常見。該疾病主要影響抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的生產(chǎn)。這種蛋白對(duì)于維持肌肉纖維的穩(wěn)定性至關(guān)重要。DMD患者由于DMD基因的突變，導(dǎo)致體內(nèi)抗肌萎縮蛋白嚴(yán)重缺乏或功能喪失，進(jìn)而引發(fā)肌肉退化和功能喪失。
目前尚無根治DMD的方法，治療的主要方式是通過使用糖皮質(zhì)激素來延緩疾病進(jìn)展。新芽基因致力于開發(fā)基于其專有的無RNA編輯活性的TAM胞嘧啶堿基編輯技術(shù)的DMD藥物，該技術(shù)由中國科學(xué)院營養(yǎng)與健康研究所授權(quán)。
GEN6050X利用了新芽基因知識(shí)產(chǎn)權(quán)TAM胞嘧啶堿基編輯技術(shù)對(duì)DMD進(jìn)行治療，是全球首個(gè)利用AAV遞送的全身給藥單堿基編輯藥物，具有重要的里程碑意義。該項(xiàng)目利用靜脈輸注AAV全身給藥，遞送堿基編輯器對(duì)目的基因進(jìn)行編輯。通過DNA水平改變所致外顯子跳躍恢復(fù)患者抗肌萎縮蛋白的表達(dá)，有望從疾病根源上解決問題，獲得長期持續(xù)的臨床療效。同時(shí)，預(yù)計(jì)GEN6050X的IND申請(qǐng)將于2024年11月同時(shí)在美國和中國提交。
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