昨日，Autolus Therapeutics宣布，美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)Aucatzyl（obecabtagene autoleucel，obe-cel），用于治療復(fù)發(fā)性/難治性成人B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血?。╮/r B-ALL）的成人患者。
Aucatzyl是美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第五款CD19 CAR-T，其獲批適應(yīng)癥與吉利德的Tecartus完全對(duì)上。
而且根據(jù)報(bào)道，Aucatzyl的定價(jià)為52.5萬(wàn)美元，比Tecartus的價(jià)格要高上一大截，作為一款后發(fā)的藥物，憑啥定更高的價(jià)。
另外，52.5萬(wàn)美元/劑的Aucatzyl是目前全球獲批CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品中，單價(jià)最高的一位。（CAR-T價(jià)格目錄在文末）
更高的安全性
Autolus一直以來(lái)，都以“更高的安全性”作為Aucatzyl的賣點(diǎn)。
在一個(gè)電話會(huì)議上，Autolus的首席運(yùn)營(yíng)官Christopher Vann對(duì)于Aucatzyl的價(jià)格高于Tecartus這樣解釋道：“我們相信，這一定價(jià)反映了我們迄今為止觀察到的臨床證據(jù)和益處，以及差異化的安全性，這為醫(yī)療保健系統(tǒng)帶來(lái)了有意義的經(jīng)濟(jì)益處。”
Aucatzyl是一款自體的、靶向CD19的CAR-T細(xì)胞療法，其被設(shè)計(jì)為具有快速的靶點(diǎn)解離率（target binding off-rate），以減少工程化T細(xì)胞的過(guò)度激活，被設(shè)計(jì)的更類似天然存在的T細(xì)胞，同時(shí)能夠提高對(duì)目標(biāo)細(xì)胞的連續(xù)殺傷能力。
Aucatzyl的批準(zhǔn)是基于FELIX臨床研究結(jié)果，94名患者接受了至少一次Aucatzyl輸注，其中65例患者在篩查和清淋前骨髓中原始細(xì)胞>5%，接受了合格產(chǎn)品后具有了可評(píng)估的療效。
在療效可評(píng)估的患者中（n=65），63%的患者達(dá)到了總體完全緩解（OCR），包括51%的CR和12%的CRi。主要療效指標(biāo)為3個(gè)月內(nèi)完全緩解，42%的患者達(dá)到，中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）為14.1個(gè)月。
Aucatzyl顯示低水平的細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS），有3%的3級(jí)事件，無(wú)4級(jí)或5級(jí)事件。7%的患者報(bào)告了≥3級(jí)免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）。FDA沒(méi)有對(duì)Aucatzyl的REMS要求。Aucatzyl的安全性包括對(duì)CRS、神經(jīng)毒性和繼發(fā)性血液系統(tǒng)惡性腫瘤的黑框警告。
值得注意的是，Aucatzyl是第一個(gè)被批準(zhǔn)的無(wú)需風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估緩解策略（REMS）的CAR-T療法。
REMS是美國(guó)FDA為管理某些藥品或生物制品（特別是CAR-T）的已知或潛在嚴(yán)重風(fēng)險(xiǎn)，而要求制藥公司制定并實(shí)施的一系列措施和干預(yù)手段，旨在幫助減少特定嚴(yán)重不良事件的發(fā)生或嚴(yán)重程度，確保治療益處大于風(fēng)險(xiǎn)，并安全有效地使用。
令人擔(dān)憂的銷售前景
盡管Autolus在吹捧Aucatzyl的安全性和療效。
以及擴(kuò)大Aucatzyl在全球市場(chǎng)的批準(zhǔn)。目前，歐盟和英國(guó)的監(jiān)管機(jī)構(gòu)正在審查obe-cel的上市申請(qǐng)。
但是小編仍然不看好Aucatzyl的銷售前景。
首先，作為T(mén)ecartus的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手，Aucatzyl在市場(chǎng)優(yōu)先性、治療網(wǎng)點(diǎn)、價(jià)格上都沒(méi)有優(yōu)勢(shì)，療效也差不多，只有安全性突出一些。
其次，Tecartus自2021年獲得第二個(gè)批準(zhǔn)用于治療B-ALL，經(jīng)歷了近4年的銷售增長(zhǎng)，也來(lái)到了瓶頸期，賣不太動(dòng)了。根據(jù)吉利德財(cái)報(bào)，Tecartus的2024Q3單季度銷售額為9800萬(wàn)美元，同比增長(zhǎng)2%，環(huán)比下滑近9%。
說(shuō)明B-ALL這個(gè)市場(chǎng)份額基本上已經(jīng)被Tecartus消耗的差不多了，這時(shí)候Aucatzyl才入局。
小編還是不太看好Aucatzyl的銷售前景。
如有錯(cuò)漏，歡迎留言補(bǔ)充
參考資料：
1.https://www.globenewswire.com/news-release/2024/11/08/2977884/0/en/Autolus-Therapeutics-Announces-FDA-Approval-of-AUCATZYL-obecabtagene-autoleucel-obe-cel-for-adults-with-relapsed-refractory-B-cell-acute-lymphoblastic-leukemia-r-r-B-ALL.html
2.https://www.biopharmadive.com/news/autolus-fda-approval-aucatzyl-obe-cel-car-t/732543/
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