2024年11月16日，大睿生物作為創(chuàng)新RNA療法的先進(jìn)企業(yè)，在美國(guó)心臟協(xié)會(huì)（AHA）年度科學(xué)會(huì)議上，公布了其新型GalNAc結(jié)構(gòu)共軛PCSK9 siRNA藥物RN0191的一期臨床試驗(yàn)的積極結(jié)果。該藥物旨在顯著降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）及其他脂質(zhì)指標(biāo)。
此一期研究為隨機(jī)、單劑量遞增、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，旨在評(píng)估LDL-C水平升高的健康受試者的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和藥效學(xué)。試驗(yàn)受試者年齡在18至60歲之間，體質(zhì)指數(shù)（BMI）在19-30 kg/m2之間。數(shù)據(jù)截止日期為2024年10月14日。共有32名受試者被隨機(jī)分配接受60mg、200mg、400mg和600mg的治療?；€時(shí)LDL-C的平均水平在110-130 mg/dL之間。
在進(jìn)行了單次皮下注射后，RN0191表現(xiàn)出良好的安全性，未報(bào)告嚴(yán)重不良事件，各劑量組僅報(bào)告了輕微的、短暫的不良事件。同時(shí)，觀察到劑量依賴的、顯著而持久的PCSK9、LDL-C及其他脂質(zhì)參數(shù)的變化（見下表）。其中，
● 達(dá)到超過85%的PCSK9平均最大降幅和超過55%的LDL-C平均最大降幅；第180天時(shí)，LDL-C的降幅仍高達(dá)42%，該結(jié)果支持RN0191后續(xù)開發(fā)半年一次的給藥方案
● ApoB、Lp(a)、non-HDL-C和總膽固醇水平顯著降低
● 上述PCSK9、LDL-C及其他脂質(zhì)參數(shù)的降低效果可維持到6個(gè)月(至試驗(yàn)隨訪結(jié)束)
關(guān)于大睿生物
大睿生物是行業(yè)先進(jìn)的核酸創(chuàng)新藥物平臺(tái)公司，專注于代謝性疾病和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的治療。大睿生物始終致力于開發(fā)具有差異化和創(chuàng)新性的同類最佳和業(yè)內(nèi)首 創(chuàng)siRNA藥物，以解決未被滿足的臨床需求并改善心血管疾病、肥胖癥和代謝障礙相關(guān)脂肪性肝炎等的治療預(yù)后。此外，大睿生物正全力解鎖肝外遞送技術(shù)用于神經(jīng)系統(tǒng)疾病及脂肪肌肉遞送針對(duì)各種代謝綜合癥治療的巨大潛力。
資料來源：
1.大睿生物
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