2024年11月26日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布與Sarepta Therapeutics 達(dá)成全球許可和合作協(xié)議。
該交易預(yù)計(jì)將于2025年初完成。交易完成后，Arrowhead將獲得8.25億美元，包括5億美元現(xiàn)金和3.25億美元股權(quán)投資，溢價(jià)35%。Arrowhead還將通過(guò)5年等額分期付款獲得2.5億美元，并有望在未來(lái)12個(gè)月內(nèi)實(shí)現(xiàn)目標(biāo)并獲得額外3億美元近期付款。此外，Arrowhead有資格獲得商業(yè)銷(xiāo)售特許權(quán)使用費(fèi)和高達(dá)100億美元的未來(lái)潛在里程碑付款。
該協(xié)議涵蓋肌肉、中樞神經(jīng)系統(tǒng) （CNS） 和肺部罕見(jiàn)遺傳病的多個(gè)臨床和臨床前項(xiàng)目，并允許Sarepta利用Arrowhead的差異化靶向RNAi分子（TRiM™）平臺(tái)為Arrowhead選擇多達(dá)6個(gè)新靶點(diǎn)，使Arrowhead圍繞Sarepta公司所專(zhuān)注的罕見(jiàn)病精準(zhǔn)基因醫(yī)學(xué)領(lǐng)域開(kāi)展分子發(fā)現(xiàn)和臨床前開(kāi)發(fā)活動(dòng)。Sarepta將獲得這些項(xiàng)目的獨(dú)家許可，并負(fù)責(zé)臨床開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。
根據(jù)該協(xié)議，Arrowhead將負(fù)責(zé)因許可和合作而產(chǎn)生的所有項(xiàng)目的臨床藥物供應(yīng)，并為目前正在進(jìn)行臨床試驗(yàn)的4個(gè)項(xiàng)目生產(chǎn)后續(xù)商業(yè)化藥品。以下為許可和合作協(xié)議下的項(xiàng)目摘要。
臨床階段項(xiàng)目
ARO-DUX4，旨在靶向編碼DUX4蛋白的基因，作為1型面肩肱肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者的一種潛在治療方法，目前正在進(jìn)行一項(xiàng)I/II期臨床研究。
ARO-DM1，旨在減少骨骼肌中肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白激酶（DMPK）基因的表達(dá)，作為1型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者的一種潛在治療方法，目前正在進(jìn)行一項(xiàng)I/II期臨床研究。
ARO-MMP7，旨在減少基質(zhì)金屬蛋白酶7（MMP7）在肺部的表達(dá)，作為特發(fā)性肺纖維化的一種潛在治療方法，目前正在進(jìn)行I/II期臨床研究。
ARO-ATXN2，旨在抑制有毒ATXN2蛋白在中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的表達(dá)，作為脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)2（SCA2）的一種潛在治療方法，目前正在進(jìn)行I/II期臨床研究，已開(kāi)放患者招募。
臨床前項(xiàng)目
ARO-HTT，用于治療亨廷頓氏病患者，預(yù)計(jì)將于2025年完成CTA準(zhǔn)備。
ARO-ATXN1，用于治療脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)1（SCA1）患者，預(yù)計(jì)將于2026年完成CTA準(zhǔn)備。
ARO-ATXN3，用于治療脊髓小腦共濟(jì)失調(diào)3（SCA3）患者，預(yù)計(jì)將于2026年完成CTA準(zhǔn)備。
關(guān)于Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals開(kāi)發(fā)的藥物通過(guò)抑制致病基因來(lái)治療難治性疾病。Arrowhead 療法利用廣泛的 RNA 化學(xué)成分組合和高效的給藥模式，觸發(fā) RNA 干擾機(jī)制，誘導(dǎo)快速、深入和持久地敲除目標(biāo)基因。RNA 干擾或 RNAi 是活細(xì)胞中存在的一種機(jī)制，可抑制特定基因的表達(dá)，從而影響特定蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。Arrowhead Pharmaceuticals基于 RNAi 的療法利用了這種基因沉默的自然途徑。
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