2024年12月04日，全球特藥領域生物制藥公司益普生（Euronext: IPN; ADR: IPSEY）宣布BYLVAY, Odevixibat capsules（中文：蓓爾唯，奧德昔巴特膠囊）于12月1日經(jīng)中國國家藥品監(jiān)督管理局正式批準，用于治療≥6月齡的進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）患者的瘙癢[1]。此前，在先行先試政策下，奧德昔巴特在海南博鰲樂城醫(yī)療特區(qū)先行落地，此次正式獲批標志著PFIC治療領域取得重大進展，BYLVAY將為更多患者帶來全新治療選擇，切實提升患者用藥可及性。
進行性家族性肝內膽汁淤積癥（PFIC）是一類罕見的常染色體隱性遺傳病，發(fā)病率在（1～2）/10萬[2]，被列入《第一批罕見病目錄》[3]。PFIC 常發(fā)生在新生兒期或者 1 歲以內[4]，臨床表現(xiàn)主要包括黃疸、瘙癢、血清膽汁酸（SBA）值升高、吸收不良和發(fā)育不良等，嚴重影響生活質量，并可能發(fā)展為終末期肝病，需要進行肝移植[2]。奧德昔巴特是全球治療進行性家族性肝內膽汁淤積癥的靶向藥，2021年經(jīng)歐洲藥品管理局（EMA）批準，可用于治療6個月及以上的PFIC患者[5]。作為一種可逆、強效、選擇性的回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑，奧德昔巴特可通過抑制回腸遠端膽汁酸的再攝取，增加膽汁酸通過結腸的清除，降低血清中膽汁酸的濃度[1]，減輕患者的瘙癢癥狀[6]。
復旦大學附屬兒科醫(yī)院傳染感染科主任王建設教授表示：“PFIC是一類罕見的進行性膽汁淤積性疾病，可導致患者死亡或需要肝移植才能長期存活。PFIC引起的瘙癢嚴重影響患兒生活質量。目前對PFIC及其引起的瘙癢缺乏滿意的治療手段，沒有經(jīng)過批準的針對性藥物，導致臨床醫(yī)生在管理PFIC患者時面臨極大挑戰(zhàn)。奧德昔巴特的獲批將為PFIC患者帶來了新的治療選擇，對于針對性治療和緩解癥狀具有重要意義，期待能夠讓更多PFIC患兒有藥可醫(yī)，改善患兒的生活質量。”
益普生中國總經(jīng)理Guillaume DELMOTTE表示：“作為一家專注于罕見病領域的全球生物制藥公司，秉承‘聚焦、共贏、服務患者與社會'的使命，益普生致力于將前沿創(chuàng)新藥加速引入中國市場，持續(xù)改善藥物可及性。受益于國家對于兒童用藥研發(fā)和審評的支持，奧德昔巴特被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入優(yōu)先審評，加速獲批進一步保障了患兒的用藥可及性，提升PFIC患者長期治療的便捷性。益普生也將繼續(xù)支持患者亟待滿足的臨床治療需求，這也是我們一直努力的目標。”
關于益普生
益普生是一家全球性的生物制藥公司，專注于在腫瘤、罕見病和神經(jīng)科學三個治療領域為患者提供革新型藥物。我們的研發(fā)管線以外部創(chuàng)新為動力，有近百年的開發(fā)經(jīng)驗以及美國、法國、英國的全球中心作為有力的支持。分布于40多個國家的全球團隊，共同與我們在世界各地的合作伙伴關系，使我們?yōu)?00多個國家的患者提供藥物。
益普生在巴黎（泛歐交易所：IPN）上市并通過贊助的I級美國存托憑證項目（ADR：IPSEY）在美國上市交易。
關于益普生中國
益普生集團于1992年進入中國，2019年在上海設立創(chuàng)新中心，是全球四個研發(fā)中心之一。益普生于2021年在上海成立中國區(qū)總部，并于2022年根據(jù)集團業(yè)務變動，同步剝離多元健康業(yè)務，專注于特藥領域，針對三大疾病領域（腫瘤、罕見病、神經(jīng)科學）攜手上海創(chuàng)新中心持續(xù)推出創(chuàng)新治療方案以滿足中國患者亟待解決的治療需求。
[1] 奧德昔巴特膠囊說明書（核準日期：2024年12月01日 ）
[2] McKiernan P, et al. JHEP Rep. 2023;6(1):100949.
[3] https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/2018-12/31/content_5435167.htm
[4] 白潔, 鄭素軍, 段鐘平. 進行性家族性肝內膽汁淤積癥的臨床特征及診療思路 [J] . 中華肝臟病雜志, 2021, 29(11) : 1128-1131. DOI: 10.3760/cma.j.cn501113-20200306-00091.
[5] https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/bylvay
[6] Thompson RJ, et al. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2022;7(9):830-842.
消息來源：益普生
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