隨著2024年迎來落幕，今年的AAV基因治療的主旋律也定下了基調(diào)，在這一年中，可以看到一些上市AAV基因治療面臨著最開始預(yù)計(jì)市場潛力巨大，但實(shí)際上市后卻發(fā)現(xiàn)商業(yè)化艱難的情況。比如說，Biomarin準(zhǔn)備了當(dāng)時(shí)數(shù)一數(shù)二的生產(chǎn)設(shè)備和基地，但上市后卻發(fā)現(xiàn)很少有人愿意買。
不過也有正好相反的案例，比如說羅氏xSarepta的SRP-9001今年表現(xiàn)亮眼，銷售額相當(dāng)可觀。REGENXBIO甚至為了分這塊蛋糕和Sarepta打起了專利戰(zhàn)。
毫無疑問，出現(xiàn)這些問題的深層原因是值得深思的，而對(duì)于容錯(cuò)率更低的Biotech公司，更需要關(guān)注，最直接的反映或許體現(xiàn)在AAV基因治療的孤兒藥申報(bào)上。
DMD似乎有成為主流的潛力
和去年形式上頗為雜亂的疾病類型相比，今年申報(bào)孤兒藥的疾病中以DMD為最多，這或許是SRP-9001的優(yōu)異銷售額起到了示范作用。
從商業(yè)邏輯來看，核心問題在于需要證明使用AAV基因治療比其他替代手段在花銷上更有性價(jià)比，例如Biomarin的失敗可能就和凝血因子VIII更加便宜有關(guān)。而zolgensma的成功建立在諾西那生鈉的價(jià)格很貴，長期負(fù)擔(dān)也很高。
而從DMD市場本身來說，Sarepta本身就深（壟）耕（斷）DMD市場，而之前幾款同公司的外顯子跳躍療法的價(jià)格不菲，年花費(fèi)也能達(dá)到百萬美元之多，SRP-9001自然性價(jià)比相對(duì)更高，按照Sarepta的說法，320萬美元的定價(jià)其實(shí)還能更高。
另外一個(gè)適應(yīng)癥的關(guān)注點(diǎn)在于眼科，特別是X-linked Retinoschisis（X連鎖視網(wǎng)膜劈裂癥）這一疾病中就有因諾惟康和金唯科生物兩家國內(nèi)企業(yè)參與。
AAV9血清型還是主流
從今年的AAV血清型來看，AAV9仍然是申報(bào)的主流，因?yàn)锳AV9本身表達(dá)持久性高，而且基本能靶向所有組織，穿透血腦屏障，應(yīng)對(duì)CNS疾病。
不過也有一些公司可能擔(dān)憂AAV9過于廣譜，因此采用AAV2（主要在肝臟表達(dá)），AAV5（僅在肝臟表達(dá)），AAV8（主要在心臟表達(dá)）等其他血清型開展管線。
另外，CRISPR的加入，用雙連接AAV來解決AAV容量問題也為其中一些AAV增加了一些看點(diǎn)。
總結(jié)
總的來說，今年的AAV相關(guān)的孤兒藥申報(bào)大體上展現(xiàn)出了今年一些處于I/II期臨床狀態(tài)下藥企管線的管線的大體趨向，或許也會(huì)為未來企業(yè)戰(zhàn)略發(fā)展提供新的視角。
參考來源：https://www.accessdata.fda.gov/
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