Sangamo終究沒(méi)能留住陪伴公司最久的合作方。
近日（2024年12月30日），Sangamo Therapeutics宣布，輝瑞終止了其在A型血友病基因療法giroctocogene fitelparvovec的合作，不再推進(jìn)上市申請(qǐng)以及商業(yè)化，終止協(xié)議于2025年4月21日生效。
輝瑞是陪伴公司最重要的合作方，特別是Sangamo在過(guò)去兩年時(shí)間內(nèi)經(jīng)歷了曾經(jīng)的合作方陸續(xù)離開之后。
giro-vec是一款即將提交BLA申請(qǐng)的基因療法，輝瑞曾表示在2025年初提交giro-vec的上市申請(qǐng)。而按照合作協(xié)議，如果giro-vec獲批上市，Sangamo將有資格從輝瑞得到高達(dá)2.2億美元的里程碑付款。
此次輝瑞終止合作，對(duì)于面臨現(xiàn)金流危機(jī)的Sangamo來(lái)說(shuō)無(wú)疑是一個(gè)重大打擊，受此影響，Sangamo股價(jià)暴跌超60%。
輝瑞的突然離開
giro-vec是一款用以治療A型血友病的AAV6基因療法，在2019年，公司與輝瑞達(dá)成合作協(xié)議，輝瑞以7000萬(wàn)美元+5億美元里程碑付款+銷售分成獲得了giro-vec的開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。
在此之前，這款基因療法報(bào)告的臨床進(jìn)展都是十分積極。今年7月下旬，輝瑞公布了giro-vec的III期臨床AFFINE治療中重度A血友病患者的頂線結(jié)果，臨床主要和次要終點(diǎn)都達(dá)到了。與凝血因子FVIII預(yù)防性治療相比，giro-vec在實(shí)現(xiàn)年化出血率（ABR）的降低上達(dá)到了非劣效以及優(yōu)效性（1.24 vs 4.73。在次要終點(diǎn)方面，絕大多數(shù)接受giro-vec治療后ABR相較于治療前減少98%。
受此臨床數(shù)據(jù)鼓舞，Sangamo當(dāng)時(shí)盤前股價(jià)大漲近100%。
然而輝瑞仍然選擇了終止了合作。Sangamo首席執(zhí)行官Sandy Macrae表示，公司對(duì)輝瑞的決定感到非常驚訝和失望，但仍將繼續(xù)推進(jìn)giro-vec的商業(yè)化，并考慮重新尋找合作伙伴。
行至破產(chǎn)邊緣
Sangamo成立于1995年，是基因編輯領(lǐng)域的鼻祖，推出了第一代基因編輯工具—鋅指核酸酶基因編輯技術(shù)（ZFN）。
因?yàn)樵赯FN的開發(fā)取得了一系列成績(jī)，Sangamo曾經(jīng)備受追捧，2012年，Sangamo成功在納斯達(dá)克上市，并獲得了多輪融資。制藥巨頭們的橄欖枝也紛至沓來(lái)。
但是在Sangamo的獨(dú)家壟斷之下，ZFN注定難以發(fā)揚(yáng)光大，推出以來(lái)既沒(méi)有取得大量的突破，也沒(méi)有取得大規(guī)模的應(yīng)用。成立的30年以來(lái)，Sangamo沒(méi)能將任何一款產(chǎn)品推向市場(chǎng)。在過(guò)去兩年間，除了輝瑞之外，合作方已經(jīng)陸續(xù)離開。
2022年1月，賽諾菲終止了與Sangamo的合作協(xié)議，將鐮狀細(xì)胞病候選藥物BIVV-003開發(fā)權(quán)益退還Sangamo，2023年2月，Sangamo也宣布放棄對(duì)BIVV-003的開發(fā)。
2023年3月，諾華和渤健也相繼終止了與Sangamo的合作協(xié)議。與Biogen的合作是Sangamo最大的一筆授權(quán)交易，整個(gè)交易合作的總金額達(dá)到27.2億美元，其中首付款就是3.5億美元。
沒(méi)有商業(yè)化產(chǎn)品收入，加上研發(fā)支出，使得Sangamo年年處于虧損狀態(tài)，走到了現(xiàn)金流枯竭的囧境。
Sangamo不得不裁員自保，以節(jié)省開支。2023年4月裁員27%（約120人），并調(diào)整管線優(yōu)先級(jí)，11月裁員裁40%（162名員工）。
新的合作方到來(lái)
Sangamo能免于走到立馬破產(chǎn)的境地，是得益于今年下半年以來(lái)一系列利好轉(zhuǎn)機(jī)的出現(xiàn)。
先是羅氏的加入，緩解了Sangamo即刻面臨的破產(chǎn)危機(jī)。8月，Sangamo與羅氏達(dá)成合作協(xié)議，共同開發(fā)阿爾茨海默病在內(nèi)神經(jīng)退行性疾病的基因療法。據(jù)協(xié)議條款，羅氏短期內(nèi)將支付5000萬(wàn)美元的預(yù)付款以及，以及約19億美元未來(lái)開發(fā)和商業(yè)里程碑付款。羅氏的合作付款也僅讓公司運(yùn)營(yíng)再次延長(zhǎng)了三個(gè)月，至2024年第三季度。
另一個(gè)是與安斯泰來(lái)達(dá)成的合作關(guān)系。今年12月，Sangamo與安斯泰來(lái)達(dá)成許可協(xié)議，安斯泰來(lái)使用Sangamo專有的STAC-BBB衣殼開發(fā)針對(duì)5種神經(jīng)系統(tǒng)疾病的基因療法。而通過(guò)這項(xiàng)合作協(xié)議，Sangamo將獲得2000萬(wàn)美元的預(yù)付款，高達(dá)13億美元的里程碑付款，以及銷售分成。
另外的積極消息還來(lái)自公司的管線，有了合作方的加入之后，Sangamo終于在推進(jìn)公司管線上市支棱起來(lái)了。加上giro-vec，Sangamo目前有了2個(gè)可以申報(bào)BLA的管線。
今年10月，公司與FDA就其法布里病基因療法ST-920的加速批準(zhǔn)路徑達(dá)成了共識(shí)，F(xiàn)DA同意其正在進(jìn)行的Ⅰ/Ⅱ期STAAR臨床數(shù)據(jù)作為其獲得加速批準(zhǔn)的主要依據(jù)，公司還避免了開展額外的注冊(cè)臨床試驗(yàn)。Sangamo稱，基于這次與FDA溝通結(jié)果，ST-920的上市進(jìn)程至少可以提前三年。
另外，其特發(fā)性小纖維神經(jīng)病變基因療法在今年11月獲得了FDA的IND批準(zhǔn)，公司計(jì)劃2025年中期開展Ⅰ/Ⅱ期臨床試驗(yàn)。
總結(jié)
在新的一年中，不論為了進(jìn)行兩條管線的上市申報(bào)，還是啟動(dòng)其他管線的臨床試驗(yàn)，籌錢都是Sangamo的首要工作。羅氏和安斯泰來(lái)的合作雖然緩解了Sangamo即刻的破產(chǎn)危機(jī)，但終究不能支撐走太遠(yuǎn)。根據(jù)Sangamo Q3財(cái)報(bào)，截至2024年9月30日的現(xiàn)金和現(xiàn)金等價(jià)物為3920萬(wàn)美元。
參考出處：
https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-therapeutics-reports-pfizers-announcement-positive
https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-therapeutics-regain-full-rights-hemophilia-gene-therapy
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