新藥的上市看起來(lái)能解決一些臨床未滿足的問題，照道理講，這似乎有助于提升所有人的整體健康程度。
然而，近期發(fā)表于柳葉刀的一篇論文卻得出了一個(gè)相反的推論。他們認(rèn)為，過去二十年間，英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）用于新獲批藥物的資金，如果轉(zhuǎn)而投資于現(xiàn)有服務(wù)，反而可帶來(lái)更多的健康益處。
關(guān)于NICE數(shù)據(jù)庫(kù)的調(diào)查
來(lái)自英美兩國(guó)的研究人員首先審查了2000年至2020年間發(fā)表在NICE（英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系卓越研究所）公開數(shù)據(jù)庫(kù)中的英國(guó)新藥技術(shù)評(píng)估。當(dāng)他們調(diào)查了NICE新藥評(píng)估中的339次評(píng)估中對(duì)385種適應(yīng)癥評(píng)估過的183種藥物后，他們發(fā)現(xiàn)，在整個(gè)評(píng)估中，質(zhì)量調(diào)整壽命年（QALYs）的中位增益為0.49，離散程度適中。
質(zhì)量調(diào)整壽命是綜合衡量健康結(jié)果的評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)，不僅考慮了患者的生存時(shí)間延長(zhǎng)，還考慮了患者生活質(zhì)量的提升。因此，QALYs在醫(yī)學(xué)研究和臨床實(shí)踐中被廣泛應(yīng)用，用于比較不同健康干預(yù)措施的效果。
然而，當(dāng)這一中位增益貼合到實(shí)際1982萬(wàn)名患者的受益情況時(shí)，會(huì)發(fā)現(xiàn)明顯的問題，預(yù)計(jì)NICE推薦的藥物產(chǎn)生了375萬(wàn)個(gè)額外的QALYs，而NHS為此付出了751億英鎊的成本。該論文估計(jì)，如果這筆錢（751億英鎊）用于改善現(xiàn)有的NHS服務(wù)，大約會(huì)產(chǎn)生500萬(wàn)的QALYs。這500萬(wàn)QALYs包括171萬(wàn)個(gè)免疫學(xué)相關(guān)的QALYs，151萬(wàn)個(gè)腫瘤學(xué)相關(guān)的QALYs和107萬(wàn)個(gè)心血管管醫(yī)學(xué)相關(guān)的QALYs。
研究人員由此得出結(jié)論NICE推薦的藥物對(duì)人群健康的累積效應(yīng)是負(fù)面的，凈損失約為125萬(wàn)QALYs。
出現(xiàn)這種損失倒是很容易理解。
目前許多的新藥的開發(fā)原則是“存在未滿足的臨床需求”，由于數(shù)據(jù)剔除了撤市的新藥產(chǎn)品，這些新藥也確實(shí)能讓患者直接受益。但是在另外一方面，研究人員認(rèn)為，這些新藥的開發(fā)是以未能夠從新藥中獲益的人群為代價(jià)的。
倫敦政治經(jīng)濟(jì)學(xué)院的教授，也是這篇論文的主要作者Huseyin Naci表示，對(duì)于臨床需求未得到顯著滿足的患者而言，新藥可能就是他們的命，但是創(chuàng)新藥價(jià)格本身就很昂貴，其成本并不總是能證明其帶來(lái)的益處是合理的。
不同疾病領(lǐng)域中的細(xì)分差異
在研究人員的調(diào)查中，他們還發(fā)現(xiàn)不同疾病領(lǐng)域之間的細(xì)分差別。比如說增量成本效益比（ICER）中位數(shù)在抗感染藥物的12次評(píng)估中為6478英鎊，而在144次腫瘤藥物評(píng)估中高達(dá)30000英鎊（P<0.001）。
免疫（257億英鎊），腫瘤（227億英鎊），心血管（160億英鎊）是成本占比最大的前三項(xiàng)細(xì)分。
在NHS中，新藥對(duì)抗感染藥物、眼科治療藥物和其他類別藥物（如呼吸、胃腸道、內(nèi)分泌、骨科、泌尿、皮膚科和精神健康藥物）的凈健康影響是積極的，這些藥物共同產(chǎn)生了約36萬(wàn)額外QALYs。而其余治療領(lǐng)域產(chǎn)生了“負(fù)的凈健康影響”，其中腫瘤藥物在人口層面導(dǎo)致了87萬(wàn)QALYs的損失。
未參與該研究的利茲大學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)家Daniel Howdon表示：雖然“新藥可能會(huì)損害人群健康”這種想法似乎有悖常理，但細(xì)想之下有一定道理，因?yàn)樾滤幩牡馁Y金如果沒有用到了其他更需要資金的地方，實(shí)際上可能產(chǎn)生更多的健康損失，需要好好權(quán)衡健康支出的對(duì)象。
針對(duì)指責(zé)，NICE的反應(yīng)是？
這篇論文顯然將矛頭指向NICE，潛藏臺(tái)詞是，NICE推薦了太多不適當(dāng)?shù)乃幬镞M(jìn)入指南，對(duì)此，NICE也給出了他們的答復(fù)：
將資金用于新藥確實(shí)會(huì)產(chǎn)生機(jī)會(huì)成本，這會(huì)擠占衛(wèi)生系統(tǒng)中其他服務(wù)的資金。這正是NICE的作用至關(guān)重要的原因：他們會(huì)謹(jǐn)慎評(píng)估新型治療方法，并僅向納稅人推薦那些物有所值的療法。這在英國(guó)國(guó)家醫(yī)療服務(wù)體系（NHS）面臨重大挑戰(zhàn)的時(shí)期尤為重要。畢竟NHS的每一筆預(yù)算都只能使用一次。
如果NICE沒有推薦這些新藥，它們幾乎肯定還是會(huì)在NHS中得到使用。最為關(guān)鍵的是，在英國(guó)還會(huì)牽扯到地方和中央上再資金決策上的掰扯：
如果沒有NICE的參與，資金決策將由地方層面作出，這會(huì)導(dǎo)致患者獲得治療的機(jī)會(huì)不平等——即“地區(qū)差異導(dǎo)致的不公平現(xiàn)象”，并可能增加成本，因?yàn)榕c制藥公司的多次地方談判可能無(wú)法為NHS爭(zhēng)取到最優(yōu)價(jià)值。
總的來(lái)說，NICE還是強(qiáng)調(diào)自身在整個(gè)資金談判中的作用，他們認(rèn)為離開他們的幫助，結(jié)果可能更壞。
參考來(lái)源：
BMJ 2024;387:q2818
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