2025年1月7日，維亞臻生物技術（蘇州）有限公司（以下簡稱“維亞臻”或“Visirna”）宣布，其在研小核酸1類創(chuàng)新藥普樂司蘭鈉注射液（VSA001）已于今日被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心正式納入優(yōu)先審評審批程序，該藥物擬用于治療家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）。此前，普樂司蘭鈉注射液還被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心納入突破性治療藥物品種名單。針對FCS適應癥，目前國內尚未有批準上市的藥物。
藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作程序是一項鼓勵研究和創(chuàng)制新藥并在藥品上市許可申請時對具有明顯臨床價值的藥品加速審評審批的政策。該政策旨在確保對具有重大未被滿足的臨床需求或顯著臨床優(yōu)勢的藥物能夠快速獲批上市，以便惠及急需用藥的患者。根據《藥品上市許可優(yōu)先審評審批工作程序》，對納入該程序的藥品上市許可申請，審評時限為130日；藥品核查中心、藥品檢驗機構和國家藥典委員會也會優(yōu)先安排核查、檢驗和核準通用名稱。
關于家族性乳糜微粒血癥綜合征
FCS是一種嚴重的罕見遺傳疾病，據不完全統(tǒng)計其患病率約為1/1,000,000，通常由多種單基因（例如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）的功能缺失突變或復合/雙重雜合突變引起。FCS通常導致空腹TG水平極度升高（880 mg/dL以上），嚴重TG升高可導致多種臨床疾病及嚴重并發(fā)癥，包括急性胰腺炎、動脈粥樣硬化、2型糖尿病、肥胖、肝脂肪變性和慢性腎病等。目前尚無專門針對FCS的獲批藥物。
關于普樂司蘭鈉注射液
普樂司蘭鈉注射液（VSA001）是一款肝臟靶向的小干擾RNA（siRNA）藥物，通過高效且持久地沉默載脂蛋白C3（APOC3）的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表達。進而通過脂蛋白脂酶（lipoprotein lipase, LPL）依賴性和非依賴性雙重途徑，有效降低血清TG和富含TG的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL）及其降解殘留物水平。
關于維亞臻
維亞臻是一家立足于中國、放眼全球的小核酸藥物治療公司，旨在打造具備研發(fā)、生產和商業(yè)化全面能力的生物醫(yī)藥企業(yè)。公司成立于2022年，并與國際領先的小核酸藥物企業(yè)Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立長期戰(zhàn)略合作關系。目前公司產品管線擁有三款處于臨床研發(fā)階段、針對心血管及代謝疾病領域的小核酸藥物。公司現有管線在同類競品中處于領先位置，其在研靶點具有明確基因組學及生物學證據支持，并使用Arrowhead Pharmaceuticals已經驗證的化學修飾及遞送技術平臺。公司采用中美協(xié)同的臨床開發(fā)及注冊策略，有助于加速在研產品的注冊上市。同時通過內外部資源的全方位整合，形成從早期研發(fā)、臨床研發(fā)、本地化生產及商業(yè)化的全產業(yè)鏈布局。
資料來源：
1.維亞臻
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