近日，士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“士澤生物”）的人異體通用“現(xiàn)貨型”神經(jīng)前體細(xì)胞注射液（“XS-228注射液”）IND 申請(qǐng)獲得國(guó)家藥監(jiān)局受理。
據(jù)公開信息，該候選藥物擬治療的適應(yīng)癥是被稱為全球五大絕癥之首的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病——漸凍癥，漸凍癥又名肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），著名社會(huì)活動(dòng)“冰桶挑戰(zhàn)”源于漸凍癥絕癥患者的家庭和支持者。
此前，士澤生物另一款人異體通用“現(xiàn)貨型”中腦多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞注射液（“XS-411注射液”）IND 申請(qǐng)獲得國(guó)家藥監(jiān)局受理。據(jù)了解，該候選藥物的適應(yīng)癥是帕金森病。
期待士澤生物兩款已獲 IND 受理的干細(xì)胞新藥早日造福眾多帕金森病患者及漸凍癥患者！
據(jù)公開信息，此前，士澤生物已于2024年成功實(shí)施由國(guó)家兩委局正式批準(zhǔn)開展的我國(guó)全部?jī)身?xiàng)臨床級(jí) iPSC 衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國(guó)家級(jí)干細(xì)胞備案臨床研究項(xiàng)目，用于治療帕金森病及漸凍癥，其中包括士澤生物已完成的全中國(guó)首例 iPS 衍生細(xì)胞治療帕金森病、及全世界首例 iPS 衍生細(xì)胞治療漸凍癥
目前，士澤生物與合作醫(yī)院已成功開展的國(guó)家級(jí)備案臨床研究中，臨床級(jí)iPSC衍生細(xì)胞治療中重度帕金森病最長(zhǎng)隨訪期已達(dá)12個(gè)月，無(wú)細(xì)胞療法相關(guān)不良事件出現(xiàn)，且多例患者開關(guān)期時(shí)間及MDS-UPDRS評(píng)分量表等關(guān)鍵療效指標(biāo)及多項(xiàng)非運(yùn)動(dòng)指標(biāo)均有顯著性改善趨勢(shì)。士澤生物已開展的人體臨床研究的積極結(jié)果，為后續(xù)進(jìn)一步開展臨床試驗(yàn)提供了重要的鋪墊和關(guān)鍵的驗(yàn)證。
漸凍癥，即肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病及進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)上、下運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元合并受損，最終可導(dǎo)致癱瘓，從無(wú)法行走到無(wú)法說話、吞咽、呼吸。漸凍癥被稱為全球五大絕癥之首，臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個(gè)月，目前尚無(wú)能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。因此，迫切需要開發(fā)新的治療方案。
此前士澤生物自主開發(fā)的臨床級(jí) iPSC 衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（FIC）用于治療漸凍癥，已獲批開展國(guó)家級(jí)備案臨床研究，此次進(jìn)一步獲國(guó)家藥監(jiān)局新藥 IND 受理，士澤生物該全球創(chuàng)新性產(chǎn)品已于 2023 年獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認(rèn)證授予全球孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD）資格：為首個(gè)中國(guó)自主 iPSC 衍生細(xì)胞藥獲得 FDA 認(rèn)證并授予孤兒藥資格、也是迄今為止全球首個(gè)用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的 iPSC 衍生細(xì)胞藥物。士澤生物的重要研發(fā)及臨床進(jìn)展，代表我國(guó)在開發(fā)臨床級(jí) iPS 衍生細(xì)胞新藥治療漸凍癥為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病方向處于全球先進(jìn)地位。
士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士歸國(guó)創(chuàng)立于 2021 年，專注于開發(fā)臨床級(jí) iPS 衍生細(xì)胞藥治療帕金森病等尚無(wú)實(shí)質(zhì)臨床解決方案的神經(jīng)系統(tǒng)疾病。通過自研設(shè)計(jì)及自主研發(fā)，士澤生物建立了底層技術(shù)平臺(tái)，覆蓋了 iPS 衍生細(xì)胞藥研的 iPSC 重編程與建庫(kù)、基因編輯技術(shù)改造 iPSC 細(xì)胞、iPSC 分化為亞型特化的多種神經(jīng)前體細(xì)胞，臨床前疾病動(dòng)物模型評(píng)價(jià)等關(guān)鍵技術(shù)體系，圍繞領(lǐng)先性的核心技術(shù)體系申請(qǐng)國(guó)內(nèi)外發(fā)明專利多項(xiàng)，處于國(guó)際領(lǐng)先水平。士澤生物承擔(dān)國(guó)家生物藥技術(shù)創(chuàng)新中心細(xì)胞療法重點(diǎn)攻關(guān)項(xiàng)目，連續(xù)兩屆獲評(píng)國(guó)家科技部火炬計(jì)劃顛覆性技術(shù)大賽最高獎(jiǎng)，獲評(píng)中國(guó)創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)大賽全國(guó)總決賽50強(qiáng)等系列行業(yè)認(rèn)可及榮譽(yù)。
士澤生物已自主建設(shè)及運(yùn)營(yíng) >5000 平方米的研發(fā)中心、B+A 級(jí) GMP 基地及質(zhì)控中心的完整硬件平臺(tái)，士澤生物自主開發(fā)的多項(xiàng)臨床級(jí) iPSC 衍生細(xì)胞藥的研發(fā)管線已完成核心 CMC 開發(fā)、建立了全流程的臨床級(jí)制備工藝及質(zhì)量控制體系，并完成多種 GMP 級(jí)iPSC衍生亞型特化神經(jīng)前體細(xì)胞治療產(chǎn)品的正式注冊(cè)批及臨床批生產(chǎn)。2024年，士澤生物及臨床合作醫(yī)院順利通過國(guó)家衛(wèi)健委及現(xiàn)場(chǎng)監(jiān)督核查專家組的國(guó)家級(jí)備案臨床研究項(xiàng)目的臨床 GCP 規(guī)范開展核查及 GMP 生產(chǎn)現(xiàn)場(chǎng)核查，為士澤生物進(jìn)一步開展臨床研究及臨床試驗(yàn)提供了重要的驗(yàn)證。
近2年內(nèi)，士澤生物已完成逾三億元 A輪/A+輪/B1 輪市場(chǎng)化融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投（領(lǐng)投）、禮來亞洲基金（領(lǐng)投）、紅杉中國(guó)（領(lǐng)投）、泰瓏/泰鯤資本（領(lǐng)投）、金圓展鴻（領(lǐng)投）、中新資本（領(lǐng)投）、元禾控股、鈞山資本、北京大學(xué)科技成果轉(zhuǎn)化基金、嘉程資本、阿里健康及華泰紫金、七晟資本、天匯資本等多家知名市場(chǎng)化機(jī)構(gòu)共同投資。
士澤生物獲評(píng)姑蘇重大創(chuàng)新團(tuán)隊(duì)企業(yè)、江蘇省雙創(chuàng)領(lǐng)軍企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)、蘇州工業(yè)園區(qū)科技領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計(jì)劃企業(yè)、上海市春申計(jì)劃杰出引進(jìn)人才企業(yè)等；連續(xù)獲評(píng)中國(guó)潛在獨(dú)角獸企業(yè)、江蘇省潛在獨(dú)角獸企業(yè)等。
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