2025年3月19日，銳正基因有限公司今日宣布，其自主研發(fā)的以LNP為載體的體內(nèi)基因編輯創(chuàng)新藥ART001（適應(yīng)癥：轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變）獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（簡(jiǎn)稱：FDA）孤兒藥資格認(rèn)定。
美國(guó)FDA孤兒藥資格認(rèn)定是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）對(duì)符合條件的用于預(yù)防、治療及診斷罕見(jiàn)病的藥物授予的一種資格認(rèn)定。獲得孤兒藥資格認(rèn)定后，研發(fā)公司可以享受包括美國(guó)市場(chǎng)7年獨(dú)占權(quán)在內(nèi)的多種激勵(lì)政策，對(duì)于新藥研發(fā)具有重大意義。
基于LNP載體的體內(nèi)基因編輯是目前全球最 具潛力的創(chuàng)新治療方式之一，存在非常高的技術(shù)與轉(zhuǎn)化門(mén)檻，全球范圍內(nèi)目前僅有四家公司獲得美國(guó)FDA臨床試驗(yàn)許可，銳正基因是其中唯一的中國(guó)公司，其余三家都來(lái)自于美國(guó)，整個(gè)領(lǐng)域目前全球尚未有產(chǎn)品上市。
ART001是目前全球唯一在中美均已獲得臨床試驗(yàn)許可的LNP載體體內(nèi)基因編輯藥物，也是中國(guó)首個(gè)進(jìn)入人體臨床研究(IIT)的同類產(chǎn)品。臨床數(shù)據(jù)顯示，ART001一次性用藥即可實(shí)現(xiàn)90%以上的TTR敲降，有效性達(dá)到行業(yè)領(lǐng)先水平。至今ART001藥效已經(jīng)穩(wěn)定維持至少15個(gè)月，已經(jīng)跨越了人類肝的正常更新再生周期，為ART001終生只需一次用藥提供了直接的臨床證據(jù)，是中國(guó)目前僅有達(dá)到此目標(biāo)的同類產(chǎn)品。
基于銳正基因領(lǐng)先的制劑技術(shù)平臺(tái)，ART001在IIT和注冊(cè)I/IIa期臨床研究中未見(jiàn)輸注相關(guān)反應(yīng)。同時(shí)，ART001在脫靶安全性上表現(xiàn)優(yōu)異，即使在幾十倍飽和劑量下，也未檢測(cè)到脫靶編輯的現(xiàn)象，顯示出其在安全性上best-in-class的潛力。
銳正基因創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："此次ART001獲FDA 孤兒藥資格認(rèn)定，為其走向國(guó)際舞臺(tái)、參與全球競(jìng)爭(zhēng)提供了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。銳正基因?qū)⒊掷m(xù)推進(jìn)ART001基因療法的臨床和全球市場(chǎng)化進(jìn)程，并積極探索和開(kāi)拓國(guó)際合作，為全球ATTR患者提供安全、有效和可及的治療方案。"
ART001簡(jiǎn)介
ART001由銳正基因依托其行業(yè)領(lǐng)先的產(chǎn)業(yè)級(jí)體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺(tái)自主研發(fā)，以脂質(zhì)納米顆粒（LNP）作為遞送載體，將靶向TTR基因的基因編輯組件遞送至肝臟，安全特異地編輯TTR基因，阻斷TTR蛋白的表達(dá),從根源上避免產(chǎn)生淀粉樣物質(zhì)異常沉積。在基因編輯產(chǎn)品最令人關(guān)注的脫靶編輯方面，ART001在測(cè)試中表明，即使超過(guò)飽和劑量的20倍以上，都檢測(cè)不到任何脫靶編輯，脫靶安全性全面優(yōu)于國(guó)外同類產(chǎn)品，處于行業(yè)領(lǐng)先水平。根據(jù)最新臨床數(shù)據(jù)披露：在針對(duì)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的人體臨床研究中，ART001一次性用藥即可實(shí)現(xiàn)90%以上的TTR敲降，有效性達(dá)到行業(yè)領(lǐng)先水平。至今ART001藥效已經(jīng)穩(wěn)定維持至少15個(gè)月，已經(jīng)跨越了人類肝的正常更新再生周期，為ART001終生只需一次用藥提供了直接的臨床證據(jù)，是中國(guó)目前僅有的達(dá)到此目標(biāo)的同類產(chǎn)品。ART001已于2024年7月和8月分別獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）和美國(guó)FDA批準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)，成為全球唯一獲得中美兩國(guó)臨床許可的同類產(chǎn)品。2025年3月該產(chǎn)品獲得了美國(guó)FDA 孤兒藥資格認(rèn)定。
銳正基因簡(jiǎn)介
銳正基因（蘇州）有限公司成立于2021年7月，是一家專注于行業(yè)先進(jìn)的非病毒載體基因編輯技術(shù)及其產(chǎn)品開(kāi)發(fā)與商業(yè)化的創(chuàng)新型生物技術(shù)公司。公司匯聚了一支擁有生物藥全生命周期成功經(jīng)驗(yàn)的專業(yè)團(tuán)隊(duì)，在基因編輯領(lǐng)域快速崛起，多個(gè)產(chǎn)品管線正在穩(wěn)步推進(jìn)。其中，ART001（ATTR）和ART002（PCSK9）已進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)階段，其安全性和有效性數(shù)據(jù)顯著優(yōu)于全球同類產(chǎn)品，具有成為First-in-class和Best-in-class突破性藥物的潛力。
銳正基因已申請(qǐng)超10項(xiàng)國(guó)際專利，并成功建立了中美唯一的產(chǎn)業(yè)級(jí)端到端體內(nèi)基因編輯技術(shù)平臺(tái)。作為中國(guó)首個(gè)將脂質(zhì)納米顆粒（LNP）載體應(yīng)用于體內(nèi)基因編輯并推進(jìn)至人體臨床試驗(yàn)的企業(yè)，銳正基因在非病毒載體體內(nèi)基因編輯領(lǐng)域確立了領(lǐng)先地位。
憑借行業(yè)先進(jìn)的技術(shù)創(chuàng)新和卓越的臨床數(shù)據(jù)，銳正基因已成為全球唯一一家可在中美兩地同時(shí)開(kāi)展非病毒載體體內(nèi)基因編輯產(chǎn)品臨床試驗(yàn)的公司。這一成就不僅彰顯了公司在行業(yè)中的領(lǐng)先地位，也進(jìn)一步鞏固了中國(guó)在全球基因編輯技術(shù)前沿的戰(zhàn)略地位。
展望未來(lái)，銳正基因?qū)⒗^續(xù)以創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展，以全球視野引領(lǐng)行業(yè)，致力于推動(dòng)基因編輯技術(shù)的商業(yè)與產(chǎn)業(yè)化，為全球患者帶來(lái)革命性治療方案，助力人類健康事業(yè)的進(jìn)步。
消息來(lái)源：銳正基因（蘇州）有限公司
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