近日，Milestone公司宣布收到FDA發(fā)出的完整回復(fù)函（CRL），拒絕批準(zhǔn)Cardamyst用于治療陣發(fā)性室上性心動過速（PSVT）。
這是Cardamyst第二次被拒。
在新聞稿中，公司表示了對FDA這一決定的深感失望，并仍相信作為PSVT一種新療法的潛力，針對CRL中提出的問題，公司打算與FDA進(jìn)行A類會議。
受此影響，Milestone股價下跌了60%以上。
這次是CMC問題
Cardamyst是Milestone開發(fā)的L型鈣離子通道阻滯劑etripamil的鼻噴霧劑，旨在為發(fā)作性心血管疾病患者提供一種快速起效的療法，主要開發(fā)了PSVT和心房顫動伴快速心室率這兩個適應(yīng)癥。
2023年10月，Milestone首次向FDA提交了Cardamyst的新藥申請（NDA），但因數(shù)據(jù)格式錯誤收到了拒絕受理信函（RTF）。2024年3月，Milestone重新提交了上市申請，并補(bǔ)充了額外信息，兩個月后，F(xiàn)DA重新受理了上市申請。
根據(jù)CRL ，這次被拒的原因主要是CMC問題，在CRL中，F(xiàn)DA要求Milestone補(bǔ)充關(guān)于硝胺雜質(zhì)的信息，并對其進(jìn)行放行測試的設(shè)施進(jìn)行檢查。
時間很緊迫
這次被拒對于Milestone而言是一個相當(dāng)大的打擊。
Cardamyst的批準(zhǔn)時間對于公司而言極為關(guān)鍵，可以看到，公司2025年的里程碑事件基本都是圍繞這款藥物的。
據(jù)CEO Joe Oliveto表示，公司一直為這款藥物的推出做準(zhǔn)備，包括已經(jīng)聘請了相應(yīng)的銷售團(tuán)隊。如今公司財務(wù)處境比較堪憂，亟待Cardamyst獲得批準(zhǔn)，解決現(xiàn)金流問題。據(jù)公司2024年財報，截至2024年12月31日，公司的現(xiàn)金及其等價物，短期投資僅有6700萬美元，公司的預(yù)計是維持運營到2026年。
除了PSVT之外，Cardamyst還被開發(fā)用于治療心房顫動伴快速心室率，目前處于臨床II期開發(fā)階段。
另外，箕星藥業(yè)獲得了Cardamyst在大中華區(qū)的開發(fā)和商業(yè)化獨家權(quán)益（2021年達(dá)成合作）。2024年9月，箕星藥業(yè)宣布在中國開展的Ⅲ期JX02002達(dá)到主要終點，與安慰劑相比，Etripamil組患者30分鐘內(nèi)的轉(zhuǎn)復(fù)率（轉(zhuǎn)復(fù)為竇性心律）顯著增加（40.5% vs 15.9%）。
今年1月，CDE已經(jīng)受理了Cardamyst治療PSVT的新藥上市申請（NDA）。
參考出處
https://www.biospace.com/fda/milestone-stock-crashes-after-surprise-tachycardia-drug-rejection
https://investors.milestonepharma.com/news-releases/news-release-details/fda-issues-complete-response-letter-etripamil-psvt
https://investors.milestonepharma.com/static-files/bedc9cf4-4abb-4f7d-8715-0a4e94c84448
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