2025年4月14日，Vertex Pharmaceuticals（福泰制藥）在ClinicalTrials網(wǎng)站登記一項(xiàng)II期臨床研究，旨在評(píng)估 VX-670 對(duì) I 型強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥 (DM1) 患者的長(zhǎng)期安全性和耐受性、療效和藥代動(dòng)力學(xué)。研究計(jì)劃招募36名患者，預(yù)計(jì)2028年7月完成。
VX-670 是一種磷二酰胺嗎啉代寡核苷酸(PMO)，靶向 DM1 的致病因素 DMPK，并連接有一個(gè)環(huán)狀肽（稱(chēng)為內(nèi)體逃逸載體），該環(huán)狀肽含有一個(gè)基序，可有效遞送至細(xì)胞內(nèi)并轉(zhuǎn)移到CUG重復(fù)序列所在的細(xì)胞核。VX-670寡核苷酸與CUG重復(fù)序列RNA結(jié)合，并釋放結(jié)合的剪接因子（例如MBNL1）。
VX-670旨在通過(guò)這種機(jī)制糾正錯(cuò)誤剪接，目前正致力于研究其如何解決疾病的潛在病因。盡管寡核苷酸遞送至肌肉組織已被證實(shí)頗具挑戰(zhàn)性，但VX-670憑借其獨(dú)特的設(shè)計(jì)，有望克服這些挑戰(zhàn)。強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥是一種常見(jiàn)的多系統(tǒng)疾病，會(huì)影響骨骼?。ㄋ闹蛙|干的肌肉）以及平滑肌（控制消化系統(tǒng)的肌肉）和心肌。強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良癥的癥狀可能包括難以松開(kāi)手（肌強(qiáng)直）、手腳肌肉無(wú)力、吞咽困難和心律失常。
非肌肉癥狀還可能包括學(xué)習(xí)困難、白天嗜睡、不孕和早期白內(nèi)障。強(qiáng)直性肌營(yíng)養(yǎng)不良1型（DM1）是一種常染色體顯性遺傳、多系統(tǒng)受累的肌營(yíng)養(yǎng)不良，臨床上主要表現(xiàn)為進(jìn)行性肌肉無(wú)力、肌肉萎縮及肌強(qiáng)直。
關(guān)于Vertex Pharmaceuticals
Vertex Pharmaceuticals一家成立于1989年的全球生物技術(shù)公司，主要業(yè)務(wù)是生產(chǎn)和銷(xiāo)售用于治療肺部疾病、腎臟疾病、血液系統(tǒng)疾病等疾病的藥物。
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