2025年4月29日，Abeona Therapeutics公司宣布美國FDA已批準(zhǔn)其基因療法ZEVASKYN™（prademagene zamikerace，pz-cel）上市，用于治療隱性營養(yǎng)不良型大皰性表皮松解癥（RDEB）成人和兒童患者的傷口。RDEB目前還無法治愈，Zevaskyn™是全球首 款也是唯一正式獲批的自體細(xì)胞基因療法！
RDEB是一種由COL7A1基因突變引起的罕見遺傳性皮膚病，患者因缺乏VII型膠原蛋白，導(dǎo)致皮膚脆弱、反復(fù)形成水皰和慢性傷口，嚴(yán)重時(shí)可覆蓋超過80%的體表面積，并伴隨感染、疼痛和系統(tǒng)性并發(fā)癥，顯著縮短患者壽命?；颊邚某錾鹕砩暇蜎]有一天是完好無損的，傷口和水皰如影隨形。他們就像脆弱的 “蝴蝶寶貝”，皮膚嬌嫩得如同蝶翼，輕輕一碰就破，水皰、血皰常年相伴。不僅外表皮膚水皰反復(fù)破潰結(jié)痂，口腔、食道、眼睛這些地方也跟著動(dòng)不動(dòng)就潰破，是人類罕見病里最痛苦的疾病之一。
在新聞發(fā)布會(huì)上，公司首席執(zhí)行官透露，該療法定價(jià)為310萬美元（折合人民幣2200多萬元），躋身全球最昂貴藥物之列。（截止到2025年5月，售價(jià)排名第四）其自體細(xì)胞療法需為每位患者單獨(dú)培養(yǎng)細(xì)胞片，涉及細(xì)胞庫建立、病毒載體生產(chǎn)、質(zhì)量檢測等環(huán)節(jié)，任何一步的偏差都可能導(dǎo)致批次報(bào)廢。這種 “個(gè)性化制造” 模式，使得生產(chǎn)成本居高不下。
全球定價(jià)前五的藥物（截止2025年5月）
基因療法占比80%：前五名中4款為基因療法，凸顯其“一次性治愈”的高臨床價(jià)值與定制化成本特征。
個(gè)性化定制的ZEVASKYN™
Abeona Therapeutics（納斯達(dá)克代碼：ABEO）成立于1974年（最初名為Chemex Corporation），總部現(xiàn)位于美國紐約，是一家專注于開發(fā)細(xì)胞和基因療法的臨床階段生物制藥公司。公司致力于治療嚴(yán)重且危及生命的罕見遺傳疾病，尤其在溶酶體貯積癥、大皰性表皮松解癥（EB）和眼科疾病領(lǐng)域具有顯著布局。Abeona的核心技術(shù)基于腺相關(guān)病毒（AAV）載體和自體細(xì)胞基因編輯，其研發(fā)管線覆蓋多種罕見病。
ZEVASKYN™通過采集患者自體皮膚細(xì)胞，采用逆轉(zhuǎn)錄病毒載體遞送技術(shù)將功能性COL7A1基因整合至細(xì)胞基因組，使經(jīng)改造的角質(zhì)形成細(xì)胞持續(xù)表達(dá)VII型膠原蛋白，最終通過體外培養(yǎng)生成表皮片并移植至創(chuàng)面，實(shí)現(xiàn)長期愈合與疼痛緩解。
· I/IIa期臨床突破：在7名患者的38處慢性創(chuàng)面中，單次應(yīng)用ZEVASKYN™后，中位隨訪時(shí)間達(dá)6.9年（最長8年），創(chuàng)面愈合率與疼痛指數(shù)持續(xù)改善。
· III期確證性研究：多中心隨機(jī)對照試驗(yàn)（VIITAL研究）納入43處大型慢性創(chuàng)面，結(jié)果顯示治療組6個(gè)月內(nèi)：
· 創(chuàng)面愈合≥50%的比例達(dá)81%（vs. 對照組16%，p<0.001）
· 疼痛評分顯著降低（VAS評分下降≥3分，p<0.005）在整個(gè)研發(fā)過程中，ZEVASKYN 展現(xiàn)出良好安全性，最常見的不良事件發(fā)生率均低于 5%，且未報(bào)告嚴(yán)重治療相關(guān)不良事件。正是由于這些優(yōu)異的臨床數(shù)據(jù)，ZEVASKYN 最終獲批。
所謂的“天價(jià)藥”并不是沒有降價(jià)空間
高價(jià)藥物依賴醫(yī)保支付，對于國家醫(yī)?；騺碚f壓力巨大，國內(nèi)醫(yī)保目錄對年治療費(fèi)用超30萬元的藥物持謹(jǐn)慎態(tài)度。諾西那生鈉通過“以量換價(jià)”策略降價(jià)至3.3萬元/針才被納入（首輪報(bào)價(jià)即降至5萬多元一針，最終經(jīng)過8輪談判后，全球首個(gè)用于治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的諾西那生鈉注射液以低于3.3萬元每針的“地板價(jià)”進(jìn)入新版醫(yī)保目錄）。也有部分藥物因未能進(jìn)入醫(yī)保而退市，如“唯銘贊”一款治療罕見病黏多糖貯積癥IVA型的藥品，因未納入中國醫(yī)保價(jià)格昂貴及患者過少導(dǎo)致企業(yè)退出市場?！拔ㄣ戀潯庇?019年5月在中國獲得上市批準(zhǔn)，其在中國的定價(jià)為7500元/支（5mg），一個(gè)25斤的孩子，一年用藥的總價(jià)在200萬元左右。國內(nèi)已知的該病患者在100人左右，其中使用“唯銘贊”的患者只有十幾人，該藥的注冊證已于2024年5月到期不續(xù)。
“不同于國外，很多罕見病疊加中國龐大的人口基數(shù)后，患者為企業(yè)帶來的用藥市場相對更加可觀?！鄙虾Ｊ行l(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林說。14億人健康福祉與中國市場，正是用銷量換低價(jià)的底氣。國家醫(yī)保局有關(guān)負(fù)責(zé)人介紹，對納入談判范圍的藥品，是以“全國醫(yī)保使用量”與企業(yè)磋商議價(jià)。不少獨(dú)家藥品進(jìn)入國家醫(yī)保藥品目錄后，基本可以爭取到國內(nèi)90%的市場，銷量很是可觀。所謂的“天價(jià)藥”并不是沒有降價(jià)空間。
結(jié)束語
ZEVASKYN™的獲批不僅是RDEB治療領(lǐng)域的里程碑，更是基因療法在罕見病領(lǐng)域的一次重大突破。其通過精準(zhǔn)的基因校正機(jī)制，實(shí)現(xiàn)了單次治療即可長期改善傷口愈合與疼痛的臨床目標(biāo)，甚至在中位隨訪6.9年的長期數(shù)據(jù)中展現(xiàn)出持久療效。然而，310萬美元的定價(jià)再次將醫(yī)療公平性問題推向風(fēng)口浪尖。這一價(jià)格背后，既有個(gè)性化生產(chǎn)的高成本邏輯，也映射出罕見病藥物研發(fā)的困境——患者基數(shù)極小導(dǎo)致成本分?jǐn)偫щy，而孤兒藥市場獨(dú)占性政策則進(jìn)一步鞏固了高價(jià)模式。盡管高價(jià)爭議不斷，但ZEVASKYN™的商業(yè)化嘗試為行業(yè)提供了新思路。Abeona通過分層支付、與保險(xiǎn)公司合作分期付款等創(chuàng)新模式，如果治療后的傷口在三年內(nèi)需要進(jìn)一步治療，Abeona 將向保險(xiǎn)公司償還患者 Zevaskyn 治療費(fèi)用（未指定百分比），試圖平衡可及性與盈利性。
醫(yī)療創(chuàng)新需要高回報(bào)激勵(lì)，但生命的價(jià)值不應(yīng)被定價(jià)所束縛。如何在激勵(lì)研發(fā)與保障公平之間找到平衡，將是全球醫(yī)療體系長期面臨的課題。
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