此前，美國時間2025年2月，士澤生物自主開發(fā)的全球首 款通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞注射液產(chǎn)品，用于治療漸凍癥的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），已正式獲美國FDA完全批準(zhǔn)開展注冊臨床試驗。
這是繼士澤生物自主開發(fā)的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（士澤生物@“XS411注射液”）獲中美藥監(jiān)局一次性無發(fā)補完全批準(zhǔn)，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病帕金森病之外的，士澤生物自主開發(fā)的第二款中美雙報雙批開展注冊臨床試驗的通用型iPSC衍生細(xì)胞新藥。
2023年，士澤生物全球首 款臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞產(chǎn)品（XS228注射液）治療漸凍癥獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認(rèn)證授予孤兒藥資格：成為首個中國自主iPSC衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予孤兒藥資格（Orphan Drug Designation）、也是全球首個且迄今唯一用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPS衍生細(xì)胞藥物。根據(jù)美國《Orphan Drug Act》，獲得美國孤兒藥資格認(rèn)定的藥物可以享受新藥獲批上市后7年市場獨占權(quán)（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申請費、可能免除部分臨床數(shù)據(jù)的申報要求以及臨床研究費用稅收減免等一系列加速審評及特別扶持政策。
漸凍癥是一種運動神經(jīng)元病及進行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運動神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導(dǎo)致患者出現(xiàn)上、下運動神經(jīng)元合并受損，最終可導(dǎo)致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案，迫切需要開發(fā)新的治療方案。
士澤生物注冊臨床I/II期試驗牽頭中心臨床總負(fù)責(zé)人樊東升主任表示：“漸凍癥是極具挑戰(zhàn)的神經(jīng)系統(tǒng)絕癥，當(dāng)前臨床治療手段極為有限。我們非常高興與士澤生物強強聯(lián)合、牽頭承擔(dān)具有國際領(lǐng)先意義的全球首個再生神經(jīng)細(xì)胞治療漸凍癥正式注冊臨床研究。希望通過規(guī)范的臨床試驗，推動這一創(chuàng)新療法早日造?；颊?！”
士澤生物注冊臨床I/II期試驗牽頭中心臨床共同負(fù)責(zé)人劉小璇主任表示：“作為全球首 款進入中美注冊臨床試驗的iPSC衍生通用型神經(jīng)細(xì)胞藥物，與士澤生物的臨床合作代表我國在漸凍癥領(lǐng)域的重要突破，我們將全力以赴，高標(biāo)準(zhǔn)推進合作臨床試驗項目，期待與士澤生物團隊一起，為漸凍癥患者帶來新的希望！”
京東集團原副總裁、知名漸凍癥抗?fàn)幷卟汤诒硎荆?/strong>“四年多來，我一路見證了士澤生物團隊的不懈努力，經(jīng)過臨床前及臨床研究，如今正式獲批注冊臨床試驗，為漸凍癥患者帶來新希望！向李翔博士及士澤生物團隊祝賀并致敬，期待士澤生物的首個再生神經(jīng)細(xì)胞新藥早日福澤中國及全球漸凍人！”
士澤生物長期致力于開發(fā)臨床級異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細(xì)胞藥，用于治療尚無實質(zhì)臨床解決方案的中樞神經(jīng)系統(tǒng)重大疾?。–NS Diseases）。士澤生物已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）正式批準(zhǔn)的五項注冊臨床試驗批件，并取得多個“中國/全球首個”iPSC領(lǐng)域里程碑意義進展：
2023年，“中國首個”iPSC衍生細(xì)胞藥（XS228注射液）獲得美國FDA授予全球孤兒藥資格；
2024年，“中國首個”iPSC衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級備案臨床研究獲批，與上海市東方醫(yī)院合作，完成包括“中國首例”在內(nèi)的多例帕金森病患者GCP/GMP級autoXS411注射液治療，隨訪超過12個月，安全性良好，患者“開關(guān)期時間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動指標(biāo)顯著改善，并順利通過國家衛(wèi)健委GCP/GMP雙重核查；
2024年，“全球首 款”iPSC衍生細(xì)胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國家級備案臨床研究獲批，與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內(nèi)的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進程；
2025年，“中國首個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心——北京天壇醫(yī)院牽頭開展的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（XS411注射液）注冊臨床I期試驗，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院開展，用于治療原發(fā)性帕金森病；
2025年，“中國首個”采用證據(jù)級別最高的“隨機雙盲對照”設(shè)計的注冊臨床I/II期試驗，由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院（同為國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心）牽頭，聯(lián)合蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院開展，用于治療早發(fā)性帕金森??；
2025年，“全球首個”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（XS228注射液）的注冊臨床I/II期試驗，由北京大學(xué)第三醫(yī)院牽頭，用于治療漸凍癥（ALS）。
士澤生物自主開發(fā)的異體通用型iPSC衍生細(xì)胞治療帕金森病及漸凍癥的重要研發(fā)及臨床進展，代表我國在開發(fā)臨床級iPSC衍生細(xì)胞新藥治療以帕金森病及漸凍癥為代表的神經(jīng)系統(tǒng)疾病方向處于全球同步領(lǐng)先或全球首 創(chuàng)地位。士澤生物已開展的人體臨床研究的積極結(jié)果，為后續(xù)進一步開展臨床試驗提供了重要的鋪墊和關(guān)鍵的驗證。
期待士澤生物在重要的研發(fā)及臨床進展基礎(chǔ)上，強強聯(lián)合頂級醫(yī)院及頂級臨床專家的中國團隊開展多項注冊臨床試驗，在開發(fā)臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)細(xì)胞新藥治療以漸凍癥、帕金森病代表的神經(jīng)退行病中做出更多創(chuàng)新和貢獻，給更多患者帶來幫助和福音！
關(guān)于士澤生物
士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士全職歸國創(chuàng)立于2021年，士澤生物長期專注于開發(fā)臨床級異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細(xì)胞藥治療以帕金森?。ㄈ虻诙笊窠?jīng)退行性疾病）為代表的尚無實質(zhì)臨床解決方案的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。–NSDiseases）。
士澤生物多款異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生神經(jīng)細(xì)胞治療新藥正處于中國及美國注冊臨床試驗階段，且均由頂級醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)外科牽頭及聯(lián)合開展，包括用于治療：
原發(fā)性帕金森病（中美注冊臨床I期）；早發(fā)性帕金森病（中國注冊臨床I/II期）；肌萎縮側(cè)索硬化癥/漸凍癥（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期），為中國首個自主iPSC衍生細(xì)胞藥獲得FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格。
士澤生物組建了具有國際競爭力及專注于產(chǎn)業(yè)化的全職All In團隊，建立了一批具有自主知識產(chǎn)權(quán)、國際領(lǐng)先的產(chǎn)業(yè)化技術(shù)及平臺，圍繞核心主營業(yè)務(wù)可持續(xù)自研創(chuàng)新：士澤生物已自主建設(shè)及運營>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級GMP基地及質(zhì)控中心，士澤生物自主開發(fā)的多款臨床級iPSC衍生細(xì)胞藥已完成核心CMC開發(fā)、建立了全流程的臨床級制備工藝及質(zhì)量控制體系，作為一站式平臺，完成多種GMP級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞治療新藥產(chǎn)品的正式注冊批及臨床批生產(chǎn)并用于多項國家級備案臨床研究或注冊臨床試驗。
士澤生物已完成兩項國家備案臨床研究項目，擁有一項美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）認(rèn)證全球孤兒藥資格，已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）和美國FDA正式批準(zhǔn)的五項注冊臨床試驗批件，并取得多個“中國/全球首個”iPSC領(lǐng)域里程碑意義進展：
2023年，“中國首個”iPSC衍生細(xì)胞藥（XS228注射液）獲得美國FDA授予全球孤兒藥資格；
2024年，“中國首個”iPSC衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級備案臨床研究獲批，與上海市東方醫(yī)院合作，完成包括“中國首例”在內(nèi)的多例帕金森病患者GCP/GMP級autoXS411注射液治療，隨訪超過12個月，安全性良好，患者“開關(guān)期時間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動指標(biāo)顯著改善，并順利通過國家衛(wèi)健委GCP/GMP雙重核查；
2024年，“全球首 款”iPSC衍生細(xì)胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國家級備案臨床研究獲批，與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內(nèi)的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進程；
2025年，“中國首個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心——北京天壇醫(yī)院牽頭開展的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（XS411注射液）注冊臨床I期試驗，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院開展，用于治療原發(fā)性帕金森?。?/p>
2025年，“中國首個”采用證據(jù)級別最高的“隨機雙盲對照”設(shè)計的注冊臨床I/II期試驗，由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院（同為國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心）牽頭，聯(lián)合蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院開展，用于治療早發(fā)性帕金森??；
2025年，“全球首個”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（XS228注射液）的注冊臨床I/II期試驗，由北京大學(xué)第三醫(yī)院牽頭，用于治療漸凍癥（ALS）。
士澤生物為江蘇省雙創(chuàng)團隊領(lǐng)軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng)新團隊企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進人才企業(yè)等；連續(xù)獲評中國潛在獨角獸及江蘇省潛在獨角獸企業(yè)；連續(xù)兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術(shù)創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎（最高獎）等；獲我國《新華日報》《科技日報》《科創(chuàng)板日報》等報道。
士澤生物已完成由著名市場化風(fēng)險投資機構(gòu)集體領(lǐng)投的多輪數(shù)億元融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場化機構(gòu)領(lǐng)投及多輪持續(xù)投資，其中包括2022-2024年在生物醫(yī)藥領(lǐng)域寒冬期的逾3億元A/A+/B1輪市場化融資。
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