2025年5月9日，馴鹿生物，一家致力于細胞和抗體創(chuàng)新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷售的生物制藥公司，宣布沙特阿拉伯王國食品藥品監(jiān)督管理局（Saudi Food and Drug Authority, SFDA）授予其自主研發(fā)的靶向BCMA的CAR-T細胞治療產(chǎn)品伊基奧侖賽注射液（FUCASO）孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療既往經(jīng)過至少三線治療后出現(xiàn)疾病進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。
孤兒藥資格認定是沙特阿拉伯SFDA為鼓勵罕見病治療藥物研發(fā)設(shè)立的特殊政策。獲得認定的藥物將享有注冊審評加速、注冊策略指導(dǎo)等多重政策支持。伊基奧侖賽注射液獲得ODD后可直接遞交新藥上市申請（NDA），有望縮短申報周期，盡早惠及中東地區(qū)患者。
馴鹿生物創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官張金華女士表示："伊基奧侖賽注射液獲得沙特阿拉伯孤兒藥資格認定，再次體現(xiàn)了國際監(jiān)管機構(gòu)對其創(chuàng)新性和臨床價值的認可。沙特阿拉伯不僅是我們布局中東市場的重要起點，也是公司穩(wěn)步推進國際化戰(zhàn)略的重要一步。我們將與當(dāng)?shù)乇O(jiān)管機構(gòu)、醫(yī)療機構(gòu)及合作伙伴通力協(xié)作，加快推進伊基奧侖賽注射液在沙特的注冊審批進程，讓這一具有顯著療效和安全性的細胞治療藥品早日惠及當(dāng)?shù)鼗颊摺?
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤（MM)
多發(fā)性骨髓瘤（MM）在全球是第二常見的血液系統(tǒng)惡性腫瘤。根據(jù)Globocan數(shù)據(jù)，2022年全球多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率為1.8/10萬，5年患病率為6.8/10萬。盡管當(dāng)前抗骨髓瘤治療取得了進展，但MM仍大多無法治愈，且易多次復(fù)發(fā)，并傾向于對多種藥物類別產(chǎn)生耐藥性，給治療帶來了重大挑戰(zhàn)。因此，對于復(fù)發(fā)或難治性MM的治療，除了當(dāng)前抗骨髓瘤療法外，仍迫切需要新的治療選擇，以實現(xiàn)深度且持久的療效。
關(guān)于伊基奧侖賽注射液（FUCASO）
FUCASO（伊基奧侖賽注射液）是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉(zhuǎn)染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a 鉸鏈和跨膜區(qū)、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結(jié)構(gòu)域?；趪?yán)格的分子結(jié)構(gòu)篩選，通過全面的體內(nèi)外功能評價，?？商K?具有快速和強勁的療效，并有突出的體內(nèi)持久存續(xù)性，可使患者獲得深度而持久的緩解，持續(xù)守護多發(fā)性骨髓瘤患者。
關(guān)于馴鹿生物
馴鹿生物成立于2017年，是一家專注于研發(fā)、生產(chǎn)和銷售創(chuàng)新細胞療法的生物制藥公司。公司以開發(fā)血液腫瘤細胞類藥物為創(chuàng)新基石，并向自身免疫性疾病領(lǐng)域和抗體類藥物拓展，擁有完整的從早期藥物發(fā)現(xiàn)、臨床研發(fā)、注冊申報到商業(yè)化的全流程能力。公司現(xiàn)有10余款處于不同研發(fā)階段的創(chuàng)新藥物品種，其中由馴鹿生物自主研發(fā)的全球首個全人源CAR-T產(chǎn)品，靶向BCMA的伊基奧侖賽注射液（?？商K?）已于2023年6月獲中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于治療既往經(jīng)過至少3線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/RMM)成人患者。其前線適應(yīng)癥用于治療2-3線多發(fā)性骨髓瘤(MM)已進入III期臨床。此外，伊基奧侖賽注射液在中國和美國已獲得多個自身免疾性疾病的新藥臨床試驗申請（IND）許可。
同時，針對淋巴瘤的雙靶點（CD19/CD22）產(chǎn)品CT120即將進入II期臨床。另一款靶向GPRC5D用于治療復(fù)發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的產(chǎn)品IASO118已在中國獲得IND許可。除細胞療法產(chǎn)品外，公司的全人源靶向CD19抗體產(chǎn)品IASO-782，已在中國和美國獲得治療多個自身免疫性疾病的IND許可，同時仍在探索更多的自身免疫性疾病適應(yīng)癥。公司先后和海外細胞治療公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達成全球商業(yè)拓展授權(quán)或研發(fā)合作，積極探索新一代細胞療法產(chǎn)品的開發(fā)。馴鹿生物依托其強大的管理團隊、創(chuàng)新的產(chǎn)品管線、自有的GMP生產(chǎn)和先進的臨床開發(fā)能力，全力以赴為中國及全球患者帶來變革性、可及的創(chuàng)新療法和治愈的希望。
消息來源：馴鹿生物
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