二次被拒一個多月后，Aldeyra Therapeutics準備再次敲擊美國監(jiān)管大門。
近日，Aldeyra宣布其干眼癥藥物Reproxalap干眼室（一個讓患者更容易出現(xiàn)干眼癥狀的不良環(huán)境）III期臨床試驗達到了主要終點目標，試驗結(jié)果顯示，暴露于干眼環(huán)境80-100分鐘后，Reproxalap（0.25% ）組患者相比對照組（Vehicle）顯著改善了眼部不適癥狀。
公司認為，這些數(shù)據(jù)或許能解決上個FDA在完整回復(fù)函（CRL）中提出的擔(dān)憂，公司計劃再次向FDA提交Reproxalap的新藥上市申請，時間大約在今年中期。
會被批準通過嗎?
Reproxalap是一種小分子活性醛化物質(zhì)抑制劑（RASP），通過抑制活性醛類物質(zhì)，抑制眼表氧化應(yīng)激反應(yīng)，減輕干眼癥相關(guān)的炎癥。
早在2022年11月，Aldeyra首次向FDA提交了新藥上市申請，但是遭到了FDA的駁回，F(xiàn)DA認為Reproxalap的臨床試驗數(shù)據(jù)不足以證明有效性。
2024年11月，基于一項干眼室Ⅲ期臨床數(shù)據(jù)的鼓舞（2024年8月），Aldeyra再次提交了新藥上市申請。
然而，再次得到了FDA發(fā)出的CRL，理由與第一次一樣，Reproxalap未能證明對治療干眼癥相關(guān)癥狀的有效性。
兩次被拒對Aldeyra的打擊都相當(dāng)大，第一次被拒，導(dǎo)致公司股價大跌近70%，二次被拒后又大跌73%。
總體來看，Reproxalap對干眼癥患者的療效益處不夠直接。
最初，Aldeyra將眼睛發(fā)紅（干眼癥癥狀之一）設(shè)置為臨床主要終點，但在之前進行的臨床試驗中，Reproxalap未能達到該目標，之后公司便把次要終點—Schirmer（淚液分泌測試）選定為臨床主要終點，不過沒能得到FDA的通過。
之后，Aldeyra把Reproxalap的臨床試驗設(shè)置在了容易造成干眼的環(huán)境中，就目前看來，Reproxalap在干眼室中確實取得了積極結(jié)果，但Aldeyra并沒有拿出改善干眼癥本身癥狀的直接療效證據(jù)。
第三次的上市申請是否能得到FDA的通過頗為懸念。
艾伯維在觀望
雖然Reproxalap的有效性仍然存在的疑問，但是現(xiàn)在也不得不硬著頭皮再次申報上市。作為公司的核心管線，Reproxalap能否獲批也關(guān)系著公司的命運。
目前Reproxalap沒有商業(yè)化產(chǎn)品，處于虧損狀態(tài)，2024年公司凈虧損－5585萬美元，現(xiàn)金余額約1.01億美元（截止2024年12月31日）。
Aldeyra曾在財報中表示，公司的營收能力將取決于Reproxalap是否順利開發(fā)、獲批以及商業(yè)化。
此外，Reproxalap能否獲批還將決定公司能不能拿到2個億美元的即時付款。
2023年11月，Aldeyra與艾伯維達成了一項Co-license協(xié)議，艾伯維支付了100萬美元定金（不可退還）獲得了在美國共同開發(fā)和商業(yè)化Reproxalap的獨家選擇權(quán)。
據(jù)協(xié)議條款，如果艾伯維行使選擇權(quán)，將向Aldeyra支付1億美元的預(yù)付款+以及未來高達3億美元的里程碑付款，其中Reproxalap獲批干眼癥后，艾伯維就需支付Aldeyra 1億美元里程碑付款。
但是Reproxalap中間被拒也導(dǎo)致了艾伯維對于是否選擇行權(quán)產(chǎn)生了遲疑，去年12月，艾伯維又花了500萬美元把行權(quán)日延期至2025年4月30日。艾伯維是否會選擇行權(quán)也存在相當(dāng)大的不確定性。
參考出處：
https://www.businesswire.com/news/home/20250506374075/en/Aldeyra-Therapeutics-Achieves-Primary-Endpoint-in-Phase-3-Dry-Eye-Disease-Chamber-Trial-of-Reproxalap-and-Plans-NDA-Resubmission
https://endpts.com/aldeyra-plots-third-fda-filing-for-dry-eye-disease-drug-after-latest-
phase-3-data/
https://ir.aldeyra.com/news-releases/news-release-details/aldeyra-therapeutics-receives-complete-response-letter-us-food-0?sessionid=-1355142899
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