2025年5月14日，勃林格殷格翰今日宣布，其在研肺纖維化療法口服選擇性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑nerandomilast的第二個適應癥——用于治療成人進展性肺纖維化（Progressive Pulmonary Fibrosis，PPF）上市申請已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）的受理。今年2月，nerandomilast首個適應癥用于治療成人特發(fā)性肺纖維化（IPF）的上市申請已在華遞交。
本次新適應癥上市申請遞交是基于nerandomilast關鍵性III期臨床試驗FIBRONEER™-ILD[1]的積極結果，這是nerandomilast第二個達到主要終點的III期臨床試驗，PPF治療領域有望迎來下一代突破性療法。
間質性肺疾病（ILD）是一組以肺間質炎癥和纖維化為主要表現(xiàn)的彌漫性肺疾病。進展性肺纖維化（PPF）不局限于特定基礎疾病，很多類型的ILD均可能進展為PPF。尤其值得關注的是，類風濕關節(jié)炎、系統(tǒng)性硬化癥等自身免疫性疾病一旦累及肺部，就可能發(fā)展為PPF，表現(xiàn)為進行性的呼吸道癥狀惡化和肺功能下降[2,3]。由于PPF早期癥狀缺乏特異性，且公眾對該疾病的知曉率低，目前PPF在診斷上存在滯后性，許多患者確診時已進入快速進展期[4]，預后不佳；在抗纖維化治療上，手段也十分有限，患者的生存時間和生存質量亟待提高。
Nerandomilast是勃林格殷格翰在研的新型口服PDE4B選擇性抑制劑[5]，其通過抑制PDE4B發(fā)揮作用，該酶在肺部高度表達，并與纖維化和炎癥過程密切相關。通過抑制這些通路，nerandomilast展現(xiàn)了抗纖維化和免疫調節(jié)效應，有望為PPF患者帶來臨床獲益。Nerandomilast關鍵性III期臨床試驗FIBRONEER™-ILD概要結果顯示[1]：與安慰劑相比，接受在研化合物nerandomilast治療的第52周，患者的用力肺活量（FVC, mL）較基線的絕 對變化達到主要終點。FIBRONEER™-ILD臨床試驗的完整研究數(shù)據(jù)將于今年二季度公布。
勃林格殷格翰大中華區(qū)研發(fā)和醫(yī)學負責人張維博士表示："作為肺纖維化治療領域的領導者，我們始終致力于讓突破性創(chuàng)新療法加速惠及中國肺纖維化患者。此次nerandomilast第二個適應癥PPF的上市申請在華成功遞交，再次印證了其在肺纖維化治療中的機制優(yōu)勢與臨床潛力。我們也將持續(xù)與相關部門緊密合作，推動該新適應癥盡早獲批，讓更多飽受肺纖維化這一疾病困擾的中國患者獲益。"
關于進展性肺纖維化（ PPF）
間質性肺疾病（ILD）是一組以肺間質炎癥和纖維化為主要表現(xiàn)的異質性疾病，包括200多種可導致肺纖維化的肺部疾病[6]。其中特發(fā)性肺纖維化（IPF）是代表性的肺纖維化ILD。除IPF以外的其他間質性肺疾病中，進展性肺纖維化（PPF）的定義為呼吸癥狀加重、生理監(jiān)測中可觀察到疾病惡化，以及影像學檢查結果所證實的疾病進展[7]。
關于 nerandomilast
Nerandomilast是一款在研的口服選擇性磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑[5]，正被開發(fā)作為特發(fā)性肺纖維化（IPF）和進展性肺纖維化（PPF）的潛在治療藥物[8]。Nerandomilast于2022年2月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的特發(fā)性肺纖維化（IPF）突破性療法認定[9]；2025年，nerandomilast IPF適應癥上市申請先后被FDA及中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）納入優(yōu)先審評審批程序；此外，其PPF適應癥還獲得FDA突破性療法認定。
參考文獻：
[1] Boehringer Ingelheim (2024) A Study to Find Out Whether BI 1015550 Improves Lung Function in People With Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF). Accessed January 2025. Available at: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05321069
[2] Cottin V, et al.Front Med (Lausanne). 2022 Feb 1;9799912.
[3] Podolanczuk AJ, et al. Eur Respir J. 2023 Apr 20;61(4):2200957.
[4] 莊凱, 高俊珍. 進展性肺纖維化的研究進展[J]. 臨床醫(yī)學進展, 2024, 14(1): 271-277. https://doi.org/10.12677/ACM.2024.141039
[5] Richeldi L, et al. (2022) Trial of a Preferential Phosphodiesterase 4B Inhibitor for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. In: N Engl J Med 2022;386:2178-2187.
[6] Other Types of Pulmonary Fibrosis. Pulmonary Fibrosis Foundation. https://www.pulmonaryfibrosis.org/understanding-pff/types-of-pulmonary-fibrosis/other-types-of-pulmonary-fibrosis. [Accessed May 2022].
[7] Cottin, V. et al. (2023) Criteria for Progressive Pulmonary Fibrosis: Getting the Horse Ready for the Cart. In: Am J Respir Crit Care Med 2023; 207(1):11-13
[8] Boehringer Ingelheim (2022) FDA Grants BI 1015550 Breakthrough Therapy Designation for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Accessed August 2024. Available at: https://www.boehringer-ingelheim.com/us/human-health/lung-diseases/pulmonary-fibrosis/fda-grants-bi-1015550-breakthrough-therapy.
[9] Boehringer Ingelheim (2022) FDA Grants BI 1015550 Breakthrough Therapy Designation for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. Accessed August 2024. Available at: https://www.boehringer-ingelheim.com/us/human-health/lung-diseases/pulmonary-fibrosis/fda-grants-bi-1015550-breakthrough-therapy.
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