2025年5月24日，"重癥肌無力精準診療創(chuàng)新國際研討會"在?？谂e辦。論壇期間，我國重癥肌無力治療領(lǐng)域迎來了新進展——全球創(chuàng)新生物制藥公司優(yōu)時比（UCB）自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優(yōu)迪革®）宣布正式在國內(nèi)上市。
“重癥肌無力精準診療創(chuàng)新國際研討會”現(xiàn)場
作為全球首 個且目前中國唯一獲批可同時覆蓋乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性和肌肉特異性受體酪氨酸激酶（MuSK）抗體陽性兩類患者的優(yōu)選生物制劑，為成人全身型重癥肌無力患者（gMG）帶來了更多希望與治療選擇。
破局新生：從治療困境到靶向突破
重癥肌無力是一種自身免疫性神經(jīng)肌肉傳遞障礙的罕見疾病，患者會出現(xiàn)肌肉無力，尤其是眼外肌最容易受累，這種肌無力的現(xiàn)象會從一組肌群逐漸累及其他的肌群，導(dǎo)致出現(xiàn)一些影響患者日常生活的軀體癥狀，如構(gòu)音障礙、吞咽困難、抬臂梳頭、上樓梯困難等。部分患者最嚴重時累及呼吸肌，引起周圍性呼吸衰竭，危及生命。而在AChR抗體陽性和MuSK抗體陽性這兩種主要亞型中，MuSK抗體陽性患者往往臨床表現(xiàn)更重，存在更高的危急重癥風(fēng)險。
中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師胡學(xué)強教授介紹，重癥肌無力是一種與人類伴行很久的疾病，20世紀30年代醫(yī)療主要解決患者生死問題。隨著有創(chuàng)、無創(chuàng)呼吸機技術(shù)以及膽堿酯酶抑制劑的出現(xiàn)，病死率顯著下降。之后，不斷有創(chuàng)新的手段幫助逐步解決患者部分神經(jīng)系統(tǒng)功能損傷的問題、功能恢復(fù)不全的問題，并幫助患者恢復(fù)社會工作能力。而當前，重癥肌無力患者的主要需求是迅速起效的效果、全面的癥狀控制、恢復(fù)生活質(zhì)量及藥物價格合理。
北京醫(yī)院國家老年醫(yī)學(xué)中心神經(jīng)科主任醫(yī)師殷劍教授表示，目前抑制補體C5和FcRn受體已成為重癥肌無力治療的兩大核心靶點。羅澤利昔珠單抗注射液作為FcRn拮抗劑，是目前唯一基于免疫球蛋白G（IgG）4開發(fā)的創(chuàng)新單克隆抗體藥物，能夠靶向清除致病性IgG抗體，可以用于AChR 抗體陽性或 MuSK 抗體陽性患者的治療，改善患者臨床癥狀與預(yù)后，幫助患者恢復(fù)生活質(zhì)量，回歸正常生活。并且，羅澤利昔珠單抗注射液皮下注射方便，自我注射治療患者總 IgG 水平能夠快速、穩(wěn)定下降，我們很高興看到羅澤利昔珠單抗注射液在國內(nèi)上市，標志著患者又多了一種治療選擇。
革新突破：多維優(yōu)勢重塑治療格局
羅澤利昔珠單抗于2025年3月31日在中國獲批，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療AChR或MuSK抗體陽性的成人gMG患者。
在治療效果上，治療第一周總IgG水平降低50%，患者癥狀可迅速緩解。至第6周，MG日常生活活動能力量表(MG-ADL)評分較基線顯著降低3.4分，72%患者下降幅度達到或超過2分[3]。
長期來看，單個治療周期具有持續(xù)療效，可實現(xiàn)長間隔給藥。所有接受治療的患者（不論隨訪時間），平均每年接受2.9個周期治療，平均每年接受16.0次輸注[4]。同時，其安全性良好，不良事件發(fā)生率與安慰劑相當。
此外，羅澤利昔珠單抗采用皮下注射方式，操作簡便，50公斤以下患者單次治療僅需約6分鐘即可完成。
優(yōu)時比中國總經(jīng)理馬雅君表示："優(yōu)時比是全球首家也是目前唯一一家在重癥肌無力領(lǐng)域推出涵蓋兩種靶點機制創(chuàng)新療法的企業(yè)，滿足臨床尚未被滿足的多樣化需求。作為深耕中國近三十年的全球創(chuàng)新生物制藥公司，我們始終致力于將國際前沿成果惠及中國患者。優(yōu)迪革®在華上市，標志著gMG治療進入新階段。未來，我們將繼續(xù)以科學(xué)創(chuàng)新為驅(qū)動，攜手各方，共同推動中國罕見病診療不斷邁向新高度，為患者提供更多治療選擇。"
參考文獻：
[1]. 中國免疫學(xué)會神經(jīng)免疫分會.中國重癥肌無力診斷和治療指南(2020版)[J].中國神經(jīng)免疫學(xué)和神經(jīng)病學(xué)雜志,2021,28(1):1-12.
[2].ChenJ,TianDC,ZhangC,LiZ,ZhaiY,XiuY,GuH,LiH,WangY,ShiFD.Incidence,mortality,andeconomicburdenofmyastheniagravisinChina:Anationwidepopulation-basedstudy.LancetRegHealthWestPac.2020Nov27;5:100063.
[3] Murai H.et al.Brain Nerve. 2024;76(1):7-12.
[4] Wiendl H, et al. Ther Adv Neurol Disord.2023;16:17562865231213240
消息來源：優(yōu)時比
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