2025年5月,士澤生物醫(yī)藥(蘇州)有限公司(Roche Accelerator Member)正式宣布自主開發(fā)的“全球首 發(fā)”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)細胞新藥的注冊臨床試驗,已中美雙報正式獲我國國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)及美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)一次性無發(fā)補完全批準,用于治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷。作為“全球首 個”再生脊髓區(qū)亞型特化神經(jīng)前體細胞新藥再生治療脊髓損傷的注冊臨床試驗,將由脊髓損傷診療領域頂級專家中山大學附屬第三醫(yī)院戎利民院長作為牽頭臨床中心及臨床總負責人,大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院黨委書記、大連干細胞與精準醫(yī)學創(chuàng)新研究院劉晶院長作為聯(lián)合臨床中心及臨床聯(lián)合負責人正式開展。
脊髓損傷為全球公認的重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病,被納入國家級醫(yī)療體系關注的重大疾病范疇及重點支持領域,具有重大及明確的未被滿足的臨床需求,具有高致殘率、不可逆強、年輕化、患者家庭及社會負擔沉重等顯著特點,脊髓損傷多見于青壯年人群(如交通事故、運動損傷等),屬于“社會功能損失”高危疾病,患者終身護理與康復治療造成巨大的經(jīng)濟與社會負擔。脊髓損傷不僅導致個人長期殘疾,還對社會和醫(yī)療系統(tǒng)造成巨大負擔?;颊叱C媾R就業(yè)困難、社會參與受限和心理健康問題。在高收入國家,脊髓損傷患者的終生醫(yī)療和護理費用可能超過100萬美元。
全球脊髓損傷患者群體人數(shù)眾多(約1500萬人),其中,中國脊髓損傷患者超過300萬,每年新增急性/亞急性損傷病例10萬例,平均每小時新增10例脊髓損傷患者。脊髓一旦受損,極易造成患者全身或部分癱瘓、失去運動和感覺功能,包括四肢癱瘓(高位損傷)或下肢癱瘓(低位損傷),多數(shù)患者終身殘疾,嚴重影響生活質量。由于中樞神經(jīng)系統(tǒng)再生能力極低,神經(jīng)修復極為困難,目前治療手段仍以康復訓練和輔助支持為主,缺乏損傷期神經(jīng)再生修復方法。
士澤生物與脊髓損傷診療領域頂級臨床團隊強強聯(lián)合,開展“全球首 個”通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)細胞再生治療脊髓損傷的注冊臨床試驗,已與合作醫(yī)院順利通過立項會及正式倫理會。期待中國團隊在開發(fā)通用再生神經(jīng)細胞新藥治療脊髓損傷做出更多全球創(chuàng)新和貢獻,讓更多全球及中國脊髓損傷患者站起來,給更多患者及其家庭帶來幫助和福音!
士澤生物注冊臨床試驗牽頭中心中山大學附屬第三醫(yī)院戎利民院長/主任(臨床項目總負責人)表示:
“脊髓損傷治療一直未有理想的治療方案,讓更多患者站起來,是我們的初衷,科學嚴謹?shù)呐R床試驗方案設計是臨床高級別證據(jù)的保障,我們一直在努力,非常期待和士澤生物聯(lián)合高標準完成這項注冊臨床試驗項目,早日福澤更多患者及其家庭!”
士澤生物注冊臨床期試驗聯(lián)合中心大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院劉晶書記/主任(臨床項目聯(lián)合負責人)表示:
“脊髓損傷作為中樞神經(jīng)系統(tǒng)領域的“世紀難題”,因其極低的自我修復能力和缺乏有效治療手段,長期以來成為困擾醫(yī)學界的重大挑戰(zhàn)。近年iPSC細胞療法持續(xù)向縱深發(fā)展、日臻成熟,未來有望為更多深陷無藥可醫(yī)困境的重大疾病患者,帶來真正意義上的修復與重生。我院團隊將充分發(fā)揮在干細胞臨床研究質控體系建設與中樞神經(jīng)修復領域的優(yōu)勢,與士澤生物、中山三院團隊緊密協(xié)作,以科學嚴謹?shù)膽B(tài)度和國際化標準推進臨床試驗全流程,全力加速這一創(chuàng)新技術的臨床轉化,期待盡早為患者及其家庭帶來福音?!?/p>
士澤生物長期專注于開發(fā)臨床級、異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細胞藥,用于治療尚無實質臨床解決方案的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。–NS Diseases)。士澤生物已獲得中國國家藥監(jiān)局(NMPA)和美國食品藥品監(jiān)督管理局(U.S.FDA)正式批準的七項中美注冊臨床試驗批件,在治療帕金森病、漸凍癥和脊髓損傷等重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病,率先取得領域突破進展,多款通用型iPSC衍生細胞新藥處于中美注冊臨床試驗階段:
2023年,“中國首 個”iPSC衍生細胞藥(XS228注射液)獲得美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格;
2024年,“中國首 個”iPSC衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級備案臨床研究獲批,與上海市東方醫(yī)院劉中民院長團隊合作,完成包括“中國首例”在內的多例帕金森病患者GCP/GMP級細胞治療,隨訪超過12個月,安全性良好,患者“開關期時間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動指標顯著改善,并通過國家衛(wèi)健委GCP/GMP雙核查;
2024年,“全球首 款”iPSC衍生細胞(XS228注射液)治療漸凍癥(ALS)的國家級備案臨床研究獲批,與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內的多例患者治療,安全性良好,初步顯示可有效延緩疾病進程;
2025年,“中國首 個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心——北京天壇醫(yī)院牽頭,聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院開展的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞(XS411注射液)注冊臨床I期試驗,用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森?。?/p>
2025年,“中國首 個”采用證據(jù)級別最高的“隨機雙盲對照”設計的注冊臨床I/II期試驗,由復旦大學附屬華山醫(yī)院(同為國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心)牽頭,聯(lián)合蘇州大學附屬第二醫(yī)院開展,用于治療早發(fā)性帕金森?。‥OPD);
2025年,“全球首 個”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥(XS228注射液)的注冊臨床I/II期試驗,由北京大學第三醫(yī)院牽頭,用于治療“世界四大絕癥之一”漸凍癥(ALS)。
2025年,“全球首 個”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥的注冊臨床I期試驗,由中山大學附屬第三醫(yī)院牽頭,聯(lián)合大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院開展,用于治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷(SCI)。
關于士澤生物
士澤生物由創(chuàng)始人李翔博士全職歸國創(chuàng)立于2021年,士澤生物長期專注于開發(fā)臨床級、異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細胞藥治療以帕金森?。ㄈ虻诙笊窠?jīng)退行性疾?。榇淼纳袩o實質臨床解決方案的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。–NS Diseases)。
士澤生物多款通用細胞治療新藥正處于中美注冊臨床試驗階段,且均由頂級醫(yī)院神經(jīng)內外科牽頭及聯(lián)合開展,包括用于治療:
原發(fā)性帕金森?。ㄖ忻雷耘R床I期);早發(fā)性帕金森?。ㄖ袊耘R床I/II期);脊髓損傷疾病(中美注冊臨床I期);肌萎縮側索硬化癥/漸凍癥(中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期),為中國首 個自主iPSC衍生細胞藥獲美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格。
士澤生物組建了具有國際競爭力及專注于產(chǎn)業(yè)化的全職All In團隊,建立了一批具有自主知識產(chǎn)權、國際領先的產(chǎn)業(yè)化技術及平臺,圍繞核心主營業(yè)務可持續(xù)自研創(chuàng)新:士澤生物已自主建設及運營>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級GMP基地及質控中心,士澤生物自主開發(fā)的多款臨床級iPSC衍生細胞藥已完成核心CMC開發(fā)、建立了全流程的臨床級制備工藝及質量控制體系,作為一站式平臺,完成多種GMP級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療新藥產(chǎn)品的正式注冊批及臨床批生產(chǎn)并用于多項國家級備案臨床研究或注冊臨床試驗。
士澤生物已完成兩項國家備案臨床研究項目(均為中國首 個),擁有一項美國食品藥品監(jiān)督管理局(U.S.FDA)認證全球孤兒藥資格,已獲得中國國家藥監(jiān)局(NMPA)和美國FDA正式批準的七項注冊臨床試驗批件,在治療帕金森病、漸凍癥和脊髓損傷等重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病,率先取得領域突破進展,多款通用型iPSC衍生細胞新藥處于中美注冊臨床試驗階段:
2023年,“中國首 個”iPSC衍生細胞藥(XS228注射液)獲得美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格;
2024年,“中國首 個”iPSC衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級備案臨床研究獲批,與上海市東方醫(yī)院合作,完成包括“中國首例”在內的多例帕金森病患者GCP/GMP級細胞治療,隨訪超過12個月,安全性良好,患者“開關期時間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動指標顯著改善,并通過國家衛(wèi)健委GCP/GMP雙核查;
2024年,“全球首 款”iPSC衍生細胞(XS228注射液)治療漸凍癥(ALS)的國家級備案臨床研究獲批,與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內的多例患者治療,安全性良好,初步顯示可有效延緩疾病進程;
2025年,“中國首 個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心——北京天壇醫(yī)院牽頭,聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院開展的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞(XS411注射液)注冊臨床I期試驗,用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森?。?/p>
2025年,“中國首 個”采用證據(jù)級別最高的“隨機雙盲對照”設計的注冊臨床I/II期試驗,由復旦大學附屬華山醫(yī)院(同為國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心)牽頭,聯(lián)合蘇州大學附屬第二醫(yī)院開展,用于治療早發(fā)性帕金森?。‥OPD);
2025年,“全球首 個”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥(XS228注射液)的注冊臨床I/II期試驗,由北京大學第三醫(yī)院牽頭,用于治療“世界四大絕癥之一”漸凍癥(ALS)。
2025年,“全球首 個”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥的注冊臨床I期試驗,由中山大學附屬第三醫(yī)院牽頭,聯(lián)合大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院開展,用于治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷(SCI)。
士澤生物為江蘇省雙創(chuàng)團隊領軍企業(yè),姑蘇重大創(chuàng)新團隊企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進人才企業(yè)等;連續(xù)獲評中國潛在獨角獸及江蘇省潛在獨角獸企業(yè);連續(xù)兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎(最高獎)等;獲我國《新華日報》《科技日報》《科創(chuàng)板日報》等多次報道。
士澤生物已完成由著名市場化風險投資機構集體領投的多輪數(shù)億元融資:由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場化機構領投及多輪持續(xù)投資,其中包括2022-2024年在生物醫(yī)藥領域寒冬期的逾3億元A/A+/B1輪市場化融資。
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