2024年3月，美國(guó)制藥公司Madrigal的Rezdiffra藥物獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)，成為首 款用于治療代謝功能障礙相關(guān)脂肪性肝炎（MASH）的藥物（MASH | 脂肪肝藥物爭(zhēng)霸誰(shuí)將勝出?）。這種疾病是較為常見的一種肝病，并且該藥物已連續(xù)四個(gè)季度輕松超出華爾街的銷售預(yù)期。
1.Rezdiffra的亮眼銷售數(shù)據(jù)
在Rezdiffra獲批之前，投資者擔(dān)心FDA會(huì)要求患者進(jìn)行肝臟活檢以確定是否符合治療條件。如今，該藥物的說(shuō)明書并不要求進(jìn)行該項(xiàng)檢測(cè)。一位MASH領(lǐng)域的關(guān)鍵意見領(lǐng)袖（加利福尼亞州一家學(xué)術(shù)中心領(lǐng)導(dǎo)脂肪肝診所）負(fù)責(zé)治療約3000名MASH患者，他表示目前尚未遇到任何一家支付方在批準(zhǔn)患者使用Rezdiffra之前要求進(jìn)行肝臟活檢。
勢(shì)頭強(qiáng)勁的Rezdiffra在2025年第一季度實(shí)現(xiàn)了1.37億美元的銷售額，遠(yuǎn)高于分析師平均預(yù)期1.12億美元。較第四季度的1.03億美元，這一業(yè)績(jī)表現(xiàn)標(biāo)志著其銷售額實(shí)現(xiàn)了連續(xù)增長(zhǎng)。此外，第四季度同樣超出了市場(chǎng)普遍預(yù)期，使得該藥物在上市后的前12個(gè)月內(nèi)總銷售額達(dá)到3.17億美元。
Madrigal首席執(zhí)行官比爾?西博爾德（Bill Sibold）在周四的投資者電話會(huì)議上表示：“無(wú)論從哪個(gè)角度衡量，這款藥物都非常成功。”分析師也表示，Rezdiffra持續(xù)受到患者強(qiáng)勁潛在需求的推動(dòng)。
根據(jù)Madrigal公司的數(shù)據(jù)，截至今年3月底，有超過(guò)1.7萬(wàn)名MASH患者正在積極服用Rezdiffra。西博爾德表示，Rezdiffra新增患者的速度與其他top專科藥物推出時(shí)的速度相當(dāng)。
其實(shí)，此次藥物推出仍處于早期階段，因?yàn)镸adrigal公司的目標(biāo)是31.5萬(wàn)名患者，他們需要符合Rezdiffra的FDA批準(zhǔn)適應(yīng)癥且目前由該公司的目標(biāo)處方醫(yī)學(xué)專業(yè)人士治療。西博爾德稱，在Madrigal公司的目標(biāo)MASH處方醫(yī)學(xué)專業(yè)人士（6000名）中，有70%的人已經(jīng)開具了Rezdiffra處方。
一位關(guān)鍵意見領(lǐng)袖表示，他的MASH患者中有90%在接受治療一年后仍在服用Rezdiffra，只有一小部分患者因耐受性問(wèn)題或治療無(wú)反應(yīng)而停藥。西博爾德稱，作為藥物領(lǐng)域的常規(guī)做法，支付方可能會(huì)在患者接受治療一年后，根據(jù)其治療效果要求重新批準(zhǔn)Rezdiffra的使用。
不過(guò)，到目前為止醫(yī)生們的反饋表明該藥物的療效超出了預(yù)期。醫(yī)生和患者不斷強(qiáng)調(diào)，Rezdiffra在最重要的療效指標(biāo)上都顯示出顯著改善，比如肝臟硬度、肝臟脂肪含量、肝酶、低密度脂蛋白（LDL）和甘油三酯。
2.來(lái)自諾和諾德的競(jìng)爭(zhēng)
雖然Rezdiffra自獲批后一路高歌猛進(jìn)，但競(jìng)爭(zhēng)可能即將到來(lái)。今年底，諾和諾德的胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）藥物司美格魯肽（semaglutide）可能會(huì)最先成為競(jìng)爭(zhēng)者。
諾和諾德瞄準(zhǔn)的市場(chǎng)規(guī)模是Madrigal公司目標(biāo)患者群體（31.5萬(wàn)人）的“數(shù)倍”。西博爾德表示，鑒于Rezdiffra目前僅滲透了其自身目標(biāo)患者群體的5%，未來(lái)數(shù)年的增長(zhǎng)空間還很大。約25%服用Rezdiffra的患者已經(jīng)在使用GLP-1產(chǎn)品，這表明盡管GLP-1類藥物已經(jīng)問(wèn)世十多年（雖然并非專門用于治療MASH），但患者對(duì)其他MASH治療藥物仍有需求。
西博爾德補(bǔ)充道，“司美格魯肽只會(huì)加速疾病診斷，并擴(kuò)大目標(biāo)患者群體”。這意味著諾和諾德將繼續(xù)擴(kuò)大市場(chǎng)，并且這對(duì)Madrigal公司也有好處。
Madrigal公司正在推動(dòng)其他地區(qū)的市場(chǎng)擴(kuò)張，預(yù)計(jì)在2025年年中獲得歐洲藥品管理局（EMA）的監(jiān)管意見以及隨后的歐盟市場(chǎng)授權(quán)。公司計(jì)劃在今年下半年首先在德國(guó)推出該藥物。
Rezdiffra目前被批準(zhǔn)的范圍是用于治療F2和F3期非肝硬化性MASH（也稱為非酒精性脂肪性肝炎，NASH），不過(guò)Madrigal公司也計(jì)劃開拓F4期肝硬化患者群體。公司將于歐洲肝臟研究協(xié)會(huì)大會(huì)上公布3期Maestro-NAFLD-1試驗(yàn)中代償性MASH肝硬化組的兩年數(shù)據(jù)。大型Maestro-NASH結(jié)局試驗(yàn)中關(guān)于代償性肝硬化的結(jié)局?jǐn)?shù)據(jù)預(yù)計(jì)將于2027年公布。
結(jié) 語(yǔ)
Rezdiffra作為首 款獲批的MASH治療藥物，憑借連續(xù)四個(gè)季度超預(yù)期的銷售表現(xiàn)，展現(xiàn)出強(qiáng)勁的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力。盡管面臨諾和諾德GLP-1藥物潛在競(jìng)爭(zhēng)，但其目前5%的目標(biāo)人群滲透率與90%患者的長(zhǎng)期用藥依從性，印證了差異化需求空間。
Madrigal公司正加速全球布局，預(yù)計(jì)率先登陸德國(guó)市場(chǎng)，同時(shí)錨定更廣闊的F4期肝硬化患者群體。西博爾德強(qiáng)調(diào)，這一適應(yīng)癥的拓展是“長(zhǎng)期NASH領(lǐng)域領(lǐng)先戰(zhàn)略的關(guān)鍵支柱”，有望使市場(chǎng)機(jī)會(huì)翻倍。Rezdiffra在肝病治療領(lǐng)域的增長(zhǎng)正從早期的“亮眼開局”，邁向更具想象空間的長(zhǎng)期深耕。
參考來(lái)源：
Madrigal's Rezdiffra, the first-ever MASH drug, beats sales projections for 4 quarters in a row, Fierce Pharma, May 2, 2025
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