2025年5月，士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（Roche Accelerator Member）正式宣布自主開發(fā)的“全球首發(fā)”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)細(xì)胞新藥的注冊(cè)臨床試驗(yàn)，已中美雙報(bào)正式獲我國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）及美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）一次性無發(fā)補(bǔ)完全批準(zhǔn)，用于治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷。作為“全球首個(gè)”再生脊髓區(qū)亞型特化神經(jīng)前體細(xì)胞新藥再生治療脊髓損傷的注冊(cè)臨床試驗(yàn)，將由脊髓損傷診療領(lǐng)域頂級(jí)專家中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院戎利民院長(zhǎng)作為牽頭臨床中心及臨床總負(fù)責(zé)人，大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院黨委書記、大連干細(xì)胞與精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)創(chuàng)新研究院劉晶院長(zhǎng)作為聯(lián)合臨床中心及臨床聯(lián)合負(fù)責(zé)人正式開展。
脊髓損傷為全球公認(rèn)的重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病，被納入國家級(jí)醫(yī)療體系關(guān)注的重大疾病范疇及重點(diǎn)支持領(lǐng)域，具有重大及明確的未被滿足的臨床需求，具有高致殘率、不可逆強(qiáng)、年輕化、患者家庭及社會(huì)負(fù)擔(dān)沉重等顯著特點(diǎn)，脊髓損傷多見于青壯年人群（如交通事故、運(yùn)動(dòng)損傷等），屬于“社會(huì)功能損失”高危疾病，患者終身護(hù)理與康復(fù)治療造成巨大的經(jīng)濟(jì)與社會(huì)負(fù)擔(dān)。脊髓損傷不僅導(dǎo)致個(gè)人長(zhǎng)期殘疾，還對(duì)社會(huì)和醫(yī)療系統(tǒng)造成巨大負(fù)擔(dān)。患者常面臨就業(yè)困難、社會(huì)參與受限和心理健康問題。在高收入國家，脊髓損傷患者的終生醫(yī)療和護(hù)理費(fèi)用可能超過100萬美元。
全球脊髓損傷患者群體人數(shù)眾多（約1500萬人），其中，中國脊髓損傷患者超過300萬，每年新增急性/亞急性損傷病例10萬例，平均每小時(shí)新增10例脊髓損傷患者。脊髓一旦受損，極易造成患者全身或部分癱瘓、失去運(yùn)動(dòng)和感覺功能，包括四肢癱瘓（高位損傷）或下肢癱瘓（低位損傷），多數(shù)患者終身殘疾，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。由于中樞神經(jīng)系統(tǒng)再生能力極低，神經(jīng)修復(fù)極為困難，目前治療手段仍以康復(fù)訓(xùn)練和輔助支持為主，缺乏損傷期神經(jīng)再生修復(fù)方法。
士澤生物與脊髓損傷診療領(lǐng)域頂級(jí)臨床團(tuán)隊(duì)強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合，開展“全球首個(gè)”通用型iPSC衍生亞型神經(jīng)細(xì)胞再生治療脊髓損傷的注冊(cè)臨床試驗(yàn)，已與合作醫(yī)院順利通過立項(xiàng)會(huì)及正式倫理會(huì)。期待中國團(tuán)隊(duì)在開發(fā)通用再生神經(jīng)細(xì)胞新藥治療脊髓損傷做出更多全球創(chuàng)新和貢獻(xiàn)，讓更多全球及中國脊髓損傷患者站起來，給更多患者及其家庭帶來幫助和福音！
士澤生物注冊(cè)臨床試驗(yàn)牽頭中心中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院戎利民院長(zhǎng)/主任（臨床項(xiàng)目總負(fù)責(zé)人）表示：“脊髓損傷治療一直未有理想的治療方案，讓更多患者站起來，是我們的初衷，科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)呐R床試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)是臨床高級(jí)別證據(jù)的保障，我們一直在努力，非常期待和士澤生物聯(lián)合高標(biāo)準(zhǔn)完成這項(xiàng)注冊(cè)臨床試驗(yàn)項(xiàng)目，早日福澤更多患者及其家庭！”
士澤生物注冊(cè)臨床期試驗(yàn)聯(lián)合中心大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院劉晶書記/主任（臨床項(xiàng)目聯(lián)合負(fù)責(zé)人）表示：“脊髓損傷作為中樞神經(jīng)系統(tǒng)領(lǐng)域的“世紀(jì)難題”，因其極低的自我修復(fù)能力和缺乏有效治療手段，長(zhǎng)期以來成為困擾醫(yī)學(xué)界的重大挑戰(zhàn)。近年iPSC細(xì)胞療法持續(xù)向縱深發(fā)展、日臻成熟，未來有望為更多深陷無藥可醫(yī)困境的重大疾病患者，帶來真正意義上的修復(fù)與重生。我院團(tuán)隊(duì)將充分發(fā)揮在干細(xì)胞臨床研究質(zhì)控體系建設(shè)與中樞神經(jīng)修復(fù)領(lǐng)域的優(yōu)勢(shì)，與士澤生物、中山三院團(tuán)隊(duì)緊密協(xié)作，以科學(xué)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)膽B(tài)度和國際化標(biāo)準(zhǔn)推進(jìn)臨床試驗(yàn)全流程，全力加速這一創(chuàng)新技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化，期待盡早為患者及其家庭帶來福音?！?/p>
士澤生物長(zhǎng)期專注于開發(fā)臨床級(jí)、異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生細(xì)胞藥，用于治療尚無實(shí)質(zhì)臨床解決方案的中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病（CNS Diseases）。士澤生物已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）正式批準(zhǔn)的七項(xiàng)中美注冊(cè)臨床試驗(yàn)批件，在治療帕金森病、漸凍癥和脊髓損傷等重大或危重神經(jīng)系統(tǒng)疾病，率先取得領(lǐng)域突破進(jìn)展，多款通用型iPSC衍生細(xì)胞新藥處于中美注冊(cè)臨床試驗(yàn)階段：
2023年，“中國首個(gè)”iPSC衍生細(xì)胞藥（XS228注射液）獲得美國FDA認(rèn)證并授予全球孤兒藥資格；
2024年，“中國首個(gè)”iPSC衍生細(xì)胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級(jí)備案臨床研究獲批，與上海市東方醫(yī)院劉中民院長(zhǎng)團(tuán)隊(duì)合作，完成包括“中國首例”在內(nèi)的多例帕金森病患者GCP/GMP級(jí)細(xì)胞治療，隨訪超過12個(gè)月，安全性良好，患者“開關(guān)期時(shí)間”、MDS-UPDRS評(píng)分及多項(xiàng)非運(yùn)動(dòng)指標(biāo)顯著改善，并通過國家衛(wèi)健委GCP/GMP雙核查；
2024年，“全球首 款”iPSC衍生細(xì)胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國家級(jí)備案臨床研究獲批，與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內(nèi)的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進(jìn)程；
2025年，“中國首個(gè)”由國家級(jí)神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心——北京天壇醫(yī)院牽頭，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院開展的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞（XS411注射液）注冊(cè)臨床I期試驗(yàn)，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森??；
2025年，“中國首個(gè)”采用證據(jù)級(jí)別最高的“隨機(jī)雙盲對(duì)照”設(shè)計(jì)的注冊(cè)臨床I/II期試驗(yàn)，由復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院（同為國家級(jí)神經(jīng)疾病醫(yī)學(xué)中心）牽頭，聯(lián)合蘇州大學(xué)附屬第二醫(yī)院開展，用于治療早發(fā)性帕金森?。‥OPD）；
2025年，“全球首個(gè)”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥（XS228注射液）的注冊(cè)臨床I/II期試驗(yàn)，由北京大學(xué)第三醫(yī)院牽頭，用于治療“世界四大絕癥之一”漸凍癥（ALS）。
2025年，“全球首個(gè)”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細(xì)胞新藥的注冊(cè)臨床I期試驗(yàn)，由中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院牽頭，聯(lián)合大連醫(yī)科大學(xué)附屬第一醫(yī)院開展，用于治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（SCI）。
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