近日，國(guó)際干細(xì)胞研究學(xué)會(huì)（ISSCR）年會(huì)在香港盛大舉行，全球75個(gè)國(guó)家和地區(qū)的近4000名專家學(xué)者齊聚一堂，共探干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)的前沿突破。在此大會(huì)上，吉美瑞生首席科學(xué)家、同濟(jì)大學(xué)左為教授以口頭演講報(bào)告的形式，正式公布了全球首 創(chuàng)氣道基底層干細(xì)胞治療產(chǎn)品REGEND001用于特發(fā)性肺纖維化(IPF)治療的II期臨床數(shù)據(jù)。
REGEND001主要通過再生修復(fù)肺泡和支氣管結(jié)構(gòu)發(fā)揮治療作用。REGEND001治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）臨床試驗(yàn)經(jīng)國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展，其II期研究于2023年6月正式啟動(dòng)，近期正式宣告完成全部患者隨訪及數(shù)據(jù)揭盲。該研究由北京協(xié)和醫(yī)院徐作軍牽頭，全國(guó)多家醫(yī)療機(jī)構(gòu)共同參與。研究采用隨機(jī)、盲法、安慰劑對(duì)照設(shè)計(jì)，包含長(zhǎng)達(dá)24周的有效性及安全性隨訪。主要療效終點(diǎn)為兩組患者經(jīng)治療后其肺彌散換氣功能(DLCO)相對(duì)于基線的改善情況，相關(guān)各項(xiàng)研究數(shù)據(jù)結(jié)果均由盲法團(tuán)隊(duì)采集并經(jīng)由第三方數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)團(tuán)隊(duì)獨(dú)立測(cè)算?；讓痈杉?xì)胞治療組患者肺彌散換氣功能較基線水平明顯提升，與安慰劑對(duì)照組相比具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異。值得一提的是，研究結(jié)果顯示干細(xì)胞治療組患者的肺臟纖維化評(píng)分相對(duì)于基線明顯下降，與安慰劑對(duì)照組相比具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異。兩組患者在無進(jìn)展生存期方面同樣體現(xiàn)出了統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異。在傳統(tǒng)藥物終點(diǎn)關(guān)注的指標(biāo)FVC方面，REGEND001也表現(xiàn)出了一定程度的提升效果。此外，研究表明氣道基底層干細(xì)胞肺內(nèi)移植治療安全性良好，未觀察到任何與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件，試驗(yàn)組與安慰劑對(duì)照組不良事件發(fā)生率相當(dāng)。綜上數(shù)據(jù)說明自體氣道基底層干細(xì)胞產(chǎn)品用于IPF的治療安全有效，與傳統(tǒng)藥物治療手段相比具備獨(dú)特的優(yōu)勢(shì)。
眾所周知，特發(fā)性肺纖維化（IPF）被稱為“不是癌癥的癌癥”——患者肺部形成進(jìn)行性瘢痕，健康肺泡被不可逆地破壞，肺功能逐年惡化。診斷后平均生存期僅3-4年，五年生存率甚至低于多種惡性腫瘤?；颊呷缤?jīng)歷肺部“石化”，呼吸逐漸變成奢侈，最終因呼吸衰竭走向生命終點(diǎn)。目前全球僅有兩款針對(duì)IPF的獲批藥物，但治療效果有限，且存在腹瀉、肝功能異常等明顯副作用。北京協(xié)和醫(yī)院呼吸科主任徐作軍教授在項(xiàng)目啟動(dòng)會(huì)上曾坦言，“現(xiàn)有藥物只能延緩纖維化進(jìn)程，無法恢復(fù)已經(jīng)損傷的肺組織結(jié)構(gòu)?！?/p>
面對(duì)這一重大挑戰(zhàn)，吉美瑞生團(tuán)隊(duì)將目光投向人體肺臟自身的修復(fù)力量——氣道基底層干細(xì)胞。團(tuán)隊(duì)開發(fā)了人自體P63?KRT5?氣道基底層干細(xì)胞先進(jìn)治療技術(shù)，干細(xì)胞經(jīng)支氣管鏡定向回輸至肺損傷區(qū)域后，可在數(shù)周后逐漸分化形成新的肺泡及支氣管上皮功能結(jié)構(gòu)，重建上皮屏障從而有效阻斷成纖維細(xì)胞浸潤(rùn)和膠原沉積，同時(shí)顯著改善局部免疫和炎癥微環(huán)境，最終實(shí)現(xiàn)肺臟氣體交換功能的提升與個(gè)體生存率的提高。相關(guān)的一系列基礎(chǔ)及臨床研究工作成果先后發(fā)表在Nature，Science Translational Medicine， Nature Communications及eLife等國(guó)際頂級(jí)學(xué)術(shù)刊物上，為重大呼吸系統(tǒng)疾病的干細(xì)胞再生修復(fù)治療提供了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。
針對(duì)此次重大成果發(fā)布，Nature期刊駐亞太地區(qū)資深記者Smriti Mallapaty對(duì)左為教授進(jìn)行了長(zhǎng)達(dá)一小時(shí)的專訪，以期讓更多的人能了解到中國(guó)干細(xì)胞治療領(lǐng)域的重大突破。吉美瑞生CEO、國(guó)家重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃干細(xì)胞與器官修復(fù)專項(xiàng)首席科學(xué)家張婷博士表示：隨著此項(xiàng)重要研究成果在ISSCR大會(huì)的全球首發(fā)，標(biāo)志著中國(guó)團(tuán)隊(duì)自主研發(fā)的干細(xì)胞再生醫(yī)學(xué)療法在攻克“類癌癥”疾病的征途上邁出關(guān)鍵一步。后續(xù)的三期確證性臨床試驗(yàn)相關(guān)工作計(jì)劃于數(shù)月后啟動(dòng)，產(chǎn)品最終有望在2027年獲批上市。與此同時(shí)，公司針對(duì)美國(guó)市場(chǎng)患者開發(fā)的新一代肺干細(xì)胞產(chǎn)品Pulmovinci日前也已獲得FDA孤兒藥認(rèn)定用于IPF的治療。除IPF之外，吉美瑞生氣道基底層干細(xì)胞治療慢性阻塞性肺疾病的技術(shù)也已于2025年4月獲批在海南博鰲醫(yī)療先行區(qū)正式應(yīng)用，獲醫(yī)保局批準(zhǔn)進(jìn)入收費(fèi)目錄。隨著這項(xiàng)中國(guó)原創(chuàng)療法得到推廣應(yīng)用并逐步走向世界，再生醫(yī)學(xué)正將“不可逆”變?yōu)闅v史，為全球數(shù)千萬重大呼吸系統(tǒng)疾病患者點(diǎn)亮生命曙光。
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