近日，國際干細胞研究學會（ISSCR）年會在香港盛大舉行，全球75個國家和地區(qū)的近4000名專家學者齊聚一堂，共探干細胞與再生醫(yī)學的前沿突破。在此大會上，吉美瑞生首席科學家、同濟大學左為教授以口頭演講報告的形式，正式公布了全球首 創(chuàng)氣道基底層干細胞治療產(chǎn)品REGEND001用于特發(fā)性肺纖維化(IPF)治療的II期臨床數(shù)據(jù)。
REGEND001主要通過再生修復肺泡和支氣管結(jié)構(gòu)發(fā)揮治療作用。REGEND001治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）臨床試驗經(jīng)國家藥監(jiān)局批準開展，其II期研究于2023年6月正式啟動，近期正式宣告完成全部患者隨訪及數(shù)據(jù)揭盲。該研究由北京協(xié)和醫(yī)院徐作軍牽頭，全國多家醫(yī)療機構(gòu)共同參與。研究采用隨機、盲法、安慰劑對照設計，包含長達24周的有效性及安全性隨訪。主要療效終點為兩組患者經(jīng)治療后其肺彌散換氣功能(DLCO)相對于基線的改善情況，相關各項研究數(shù)據(jù)結(jié)果均由盲法團隊采集并經(jīng)由第三方數(shù)據(jù)統(tǒng)計團隊獨立測算。基底層干細胞治療組患者肺彌散換氣功能較基線水平明顯提升，與安慰劑對照組相比具有統(tǒng)計學顯著差異。值得一提的是，研究結(jié)果顯示干細胞治療組患者的肺臟纖維化評分相對于基線明顯下降，與安慰劑對照組相比具有統(tǒng)計學顯著差異。兩組患者在無進展生存期方面同樣體現(xiàn)出了統(tǒng)計學顯著差異。在傳統(tǒng)藥物終點關注的指標FVC方面，REGEND001也表現(xiàn)出了一定程度的提升效果。此外，研究表明氣道基底層干細胞肺內(nèi)移植治療安全性良好，未觀察到任何與治療相關的嚴重不良事件，試驗組與安慰劑對照組不良事件發(fā)生率相當。綜上數(shù)據(jù)說明自體氣道基底層干細胞產(chǎn)品用于IPF的治療安全有效，與傳統(tǒng)藥物治療手段相比具備獨特的優(yōu)勢。
眾所周知，特發(fā)性肺纖維化（IPF）被稱為“不是癌癥的癌癥”——患者肺部形成進行性瘢痕，健康肺泡被不可逆地破壞，肺功能逐年惡化。診斷后平均生存期僅3-4年，五年生存率甚至低于多種惡性腫瘤?；颊呷缤?jīng)歷肺部“石化”，呼吸逐漸變成奢侈，最終因呼吸衰竭走向生命終點。目前全球僅有兩款針對IPF的獲批藥物，但治療效果有限，且存在腹瀉、肝功能異常等明顯副作用。北京協(xié)和醫(yī)院呼吸科主任徐作軍教授在項目啟動會上曾坦言，“現(xiàn)有藥物只能延緩纖維化進程，無法恢復已經(jīng)損傷的肺組織結(jié)構(gòu)。”
面對這一重大挑戰(zhàn)，吉美瑞生團隊將目光投向人體肺臟自身的修復力量——氣道基底層干細胞。團隊開發(fā)了人自體P63?KRT5?氣道基底層干細胞先進治療技術，干細胞經(jīng)支氣管鏡定向回輸至肺損傷區(qū)域后，可在數(shù)周后逐漸分化形成新的肺泡及支氣管上皮功能結(jié)構(gòu)，重建上皮屏障從而有效阻斷成纖維細胞浸潤和膠原沉積，同時顯著改善局部免疫和炎癥微環(huán)境，最終實現(xiàn)肺臟氣體交換功能的提升與個體生存率的提高。相關的一系列基礎及臨床研究工作成果先后發(fā)表在Nature，Science Translational Medicine， Nature Communications及eLife等國際頂級學術刊物上，為重大呼吸系統(tǒng)疾病的干細胞再生修復治療提供了堅實的基礎。
針對此次重大成果發(fā)布，Nature期刊駐亞太地區(qū)資深記者Smriti Mallapaty對左為教授進行了長達一小時的專訪，以期讓更多的人能了解到中國干細胞治療領域的重大突破。吉美瑞生CEO、國家重點研發(fā)計劃干細胞與器官修復專項首席科學家張婷博士表示：隨著此項重要研究成果在ISSCR大會的全球首發(fā)，標志著中國團隊自主研發(fā)的干細胞再生醫(yī)學療法在攻克“類癌癥”疾病的征途上邁出關鍵一步。后續(xù)的三期確證性臨床試驗相關工作計劃于數(shù)月后啟動，產(chǎn)品最終有望在2027年獲批上市。與此同時，公司針對美國市場患者開發(fā)的新一代肺干細胞產(chǎn)品Pulmovinci日前也已獲得FDA孤兒藥認定用于IPF的治療。除IPF之外，吉美瑞生氣道基底層干細胞治療慢性阻塞性肺疾病的技術也已于2025年4月獲批在海南博鰲醫(yī)療先行區(qū)正式應用，獲醫(yī)保局批準進入收費目錄。隨著這項中國原創(chuàng)療法得到推廣應用并逐步走向世界，再生醫(yī)學正將“不可逆”變?yōu)闅v史，為全球數(shù)千萬重大呼吸系統(tǒng)疾病患者點亮生命曙光。
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