- 兩項 3 期研究均達到所有主要和次要終點，在 2b 期結果的基礎上，所有劑量下的癥狀均表現(xiàn)出統(tǒng)計學上的顯著改善
- Oveporexton 在 3 期研究中的安全性資料表明其整體耐受性良好
- 武田正在加速推進監(jiān)管申報和上市準備工作，旨在盡快將Oveporexton帶給1型發(fā)作性睡病患者
- 試驗結果標志著一項重大突破，有望通過解決 1 型發(fā)作性睡病的基礎原因來改變該疾病的治療格局
武田制藥（TSE：4502/NYSE：TAK）于2025年7月14日宣布，Oveporexton（TAK-861）的兩項針對1型發(fā)作性睡?。∟T1）的3期隨機、雙盲、安慰劑對照研究達到所有主要和次要終點。Oveporexton（TAK-861）是一種潛在的同類首 創(chuàng)的在研口服選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動劑，用于治療1型發(fā)作性睡?。∟T1）。NT1 是由于大腦中產生食欲素神經元的丟失所引起，食欲素激動劑旨在解決這種潛在的食欲素缺乏。該作用機制首次在三期研究中得到驗證，顯著改善了疾病的一系列臨床癥狀，進一步顯示出Oveporexton在改變1型發(fā)作性睡病標準治療方面的潛力。
"我們很高興實現(xiàn)了 Oveporexton 研發(fā)的關鍵里程碑，充分展現(xiàn)出武田在1型發(fā)作性睡病等難治性疾病治療領域的研發(fā)實力，"武田制藥總裁兼首席執(zhí)行官Christophe Weber表示。"武田在食欲素生命科學領域具有開創(chuàng)性的領導地位，并通過多元化食欲素產品管線實現(xiàn)該領域的重大變革，將確保公司未來業(yè)務的長期穩(wěn)步增長。"
FirstLight （TAK-861-3001） 和 RadiantLight （TAK-861-3002） 研究是在 19 個國家/地區(qū)開展的兩項大型全球 3 期臨床研究。兩項研究在第12周時，各劑量組在所有主要和次要終點上相比安慰劑組均取得了具有統(tǒng)計學顯著性的改善，p值均<0.001。主要和次要終點中測量的指標均顯示，患者在覺醒、日間過度思睡、猝倒、保持注意力的能力、整體生活質量和日常生活功能方面有顯著的改善且具有統(tǒng)計學意義，所觀察的一系列癥狀的各項臨床指標均已改善至接近正常范圍。
Oveporexton 總體耐受性良好，3 期研究的安全性與迄今為止的 Oveporexton 研究（包括 2b 期研究）總體一致。未報告與治療相關的嚴重不良事件。最常見的不良事件是失眠、尿急和尿頻。完成了研究的受試者中，超過 95% 的受試者參加了正在進行的長期擴展 （LTE） 研究。
"我們衷心感謝所有參與本臨床研究的患者及其家屬，以及研究者們和臨床醫(yī)務工作人員。本次研究以前所未有的速度推進，旨在盡早為1型發(fā)作性睡病患者提供潛在治療選擇。"武田全球研發(fā)總裁Andy Plump博士表示，"3期研究的全面評估基于2b期取得的突破性進展。在12周治療后，大部分受試者的各項臨床指標接近正常范圍，多方面的癥狀獲得臨床意義上的顯著改善。該研究結果不僅將有力推動我們后續(xù)研發(fā)管線的進展，也有望為我們服務的全球患者帶來切實的福祉。"
武田計劃在即將舉行的醫(yī)學大會上展示研究結果，并計劃在 2025 財年向美國食品藥品監(jiān)督管理局和其他全球監(jiān)管機構提交新藥申請。
3期研究的結果對截至 2026 年 3 月 31 日財年的全年合并預測不會產生重大影響。
關于 1 型發(fā)作性睡病 （NT1） 和 食欲素科學（Orexin Science ）
NT1 是一種慢性、罕見的神經系統(tǒng)疾病，可導致一系列使人衰弱的癥狀，包括日間過度思睡（EDS）、猝倒、夜間睡眠中斷、睡眠癱瘓和入睡前或覺醒時幻覺。此外，NT1 患者經常報告認知功能受影響，包括難以清晰思考、記憶力、專注和保持注意力。NT1 是由于大腦中食欲素神經元丟失引起的，這些神經元的生理功能是調節(jié)覺醒和睡眠，通過激活食欲素受體對改善對注意力等其他功能至關重要。目前，現(xiàn)有的標準治療方法僅限于對癥治療，這些療法可能只能改善患者的部分癥狀。
關于 Oveporexton （TAK-861）
Oveporexton （TAK-861） 是一種在研選擇性食欲素2型受體 （OX2R） 激動劑，可選擇性地刺激 OX2R 以恢復其信號傳導，并改善因食欲素缺乏而導致的 1 型發(fā)作性睡病 （NT1） 。Oveporexton通過激活 OX2R，促進覺醒并減少異常的快速眼動 （REM） 睡眠現(xiàn)象，包括猝倒，以解決廣泛的白天和夜間癥狀。
關于 FirstLight 和 RadiantLight 3 期研究
FirstLight (TAK-861-3001; NCT06470828) 和 RadiantLight (TAK-861-3002; NCT06505031） 是兩項全球多中心、安慰劑對照研究，旨在評估 Oveporexton 與安慰劑相比在 12 周內對 1 型發(fā)作性睡病 （NT1） 患者的療效、安全性和耐受性。這些研究在 19 個國家進行，在 6 個月內完成招募。FirstLight 研究招募了 168 名參與者，他們被隨機分配到三個試驗組（高劑量、低劑量和安慰劑）之一。RadiantLight 研究招募了 105 名參與者，他們被隨機分配到兩個試驗組（高劑量和安慰劑）。這兩項研究的主要終點都是通過清醒維持試驗 （MWT） 測量的日間過度思睡（EDS） 的改善（MWT 是測量覺醒程度的標準評價指標）。關鍵的次要終點包括通過 Epworth 思睡量表 （ESS） 測量的 EDS 和每周猝倒率 （WCR）（一種猝倒評估指標）的改善。這些研究還評估了 Oveporexton 對受試者持續(xù)注意力、整體生活質量、發(fā)作性睡病癥狀譜和日常生活功能的影響，以及 Oveporexton 的安全性和耐受性。
關于武田的食欲素激動劑用于睡眠覺醒障礙
武田公司在食欲素科學領域處于領先地位，擁有多元化食欲素產品管線。食欲素是睡眠與覺醒模式的關鍵調節(jié)因子，同時還參與調節(jié)注意力、情緒、代謝和呼吸等重要功能。Oveporexton（TAK-861）是武田食欲素產品線中主要的在研食欲素2型受體（OX2R）激動劑，擬用于1型發(fā)作性睡病的治療，已被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）與中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）授予突破性治療。此外，武田公司還在研發(fā)針對食欲素水平處于正常范圍患者的其他食欲素激動劑，其中包括TAK-360，這是一種口服OX2R激動劑，初步用于研究治療2型發(fā)作性睡?。∟T2）、特發(fā)性嗜睡（IH）及其他可能涉及食欲素信號相關的潛在適應癥。
關于武田
武田制藥以"為人類創(chuàng)造健康生活，為世界締造美好未來"為使命。我們專注于消化和炎癥性疾病、罕見病、血 液制品、腫瘤、神經科學及疫苗等關鍵治療領域，著力研發(fā)并為患者帶來突破性的創(chuàng)新療法。我們的目標是攜手合作伙伴，打造動態(tài)化和多樣化的產品管線，不斷改善患者體驗，并拓展對前沿性治療方案的探索。
武田制藥總部位于日本，作為一家以價值觀為基礎、以研發(fā)為驅動的全球化生物制藥公司，我們始終致力于兌現(xiàn)對患者、員工和地球的承諾。我們遍布全球80多個國家和地區(qū)的員工肩負著相同的使命，始終踐行兩個多世紀以來形成的價值觀。
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