2025年7月23日，國內(nèi)首個獲批上市的AAV基因治療藥物“波哌達(dá)可基注射液”（商品名：信玖凝）正式公布定價：每瓶9.3萬元。國際同類藥物如Zolgensma（諾華）定價212.5萬美元，信玖凝的單瓶價格雖顯著低于國際水平，但按體重計算的全程費(fèi)用（如70kg患者需44瓶，總價409.2萬元）位列國產(chǎn)藥價格前三。目前，在慈善援助項目支持下，患者自付上限鎖定為279萬元，超出30瓶的部分免費(fèi)提供。
橫向?qū)Ρ葒H市場，美國已批準(zhǔn)的同類血友病B基因療法Hemgenix定價高達(dá)350萬美元（約2500萬元人民幣），Orchard公司的異染性腦白質(zhì)退化癥基因療法Lenmeldy（425萬美元，約3040萬人民幣）和藍(lán)鳥生物的β-地中海貧血療法Zynteglo（280萬美元，約2000萬人民幣）的對比中。
傳統(tǒng)血友病B治療需終身注射凝血因子，年均費(fèi)用達(dá)40萬元，7年累積費(fèi)用即與基因療法相當(dāng)。而基因療法通過單次靜脈注射AAV載體，將人凝血因子IX基因遞送至肝臟細(xì)胞，實現(xiàn)持續(xù)表達(dá)凝血因子，臨床試驗顯示治療后52周患者年化出血率從58.2次降至0.6次，80.8%患者實現(xiàn)零出血，且療效持續(xù)超過5年。
成本解構(gòu)：138億研發(fā)重壓下的定價困局
基因療法的高定價首先源于難以壓縮的研發(fā)與生產(chǎn)成本。2023年一項研究估算，細(xì)胞/基因療法藥物的臨床試驗階段平均耗費(fèi)19.43億美元（約138億元人民幣）（19.43億為包含失敗項目的行業(yè)均值），而適用人群可能僅幾百人。載體構(gòu)建、動物試驗、臨床研究等環(huán)節(jié)均需高昂投入，且AAV載體生產(chǎn)作為“生物醫(yī)藥領(lǐng)域難度最大、技術(shù)壁壘最高的項目”，超過30套質(zhì)控方法。業(yè)內(nèi)人士指出：“基因治療藥物價格居高不下，核心在于遞送工具AAV的生產(chǎn)制造成本高昂”。
更嚴(yán)峻的是商業(yè)化困境的全球性陰影。國際市場上三款已上市的血友病基因療法均遭遇滑鐵盧：
· 輝瑞的Beqvez在2025年2月終止開發(fā)（獲批僅8個月且零商業(yè)治療）
· BioMarin的Roctavian將市場縮至美德意三國（2023年銷售額僅350萬美元，遠(yuǎn)低于0.5-1.5億預(yù)期）
· 輝瑞甚至將血友病A療法權(quán)益退回給Sangamo
究其原因，輝瑞歸咎于“患者和醫(yī)生對血友病基因療法興趣有限” 。深層矛盾則在于：傳統(tǒng)替代療法已形成穩(wěn)定醫(yī)療路徑，而基因療法作為單次治療且無法重復(fù)給藥，醫(yī)生和患者對其長期療效持審慎態(tài)度。即便信玖凝的Ⅲ期臨床顯示所有受試者無嚴(yán)重不良事件，隨訪數(shù)據(jù)顯示90%受試者FIX持續(xù)穩(wěn)定表達(dá)且年化出血率為零，市場教育仍需時間。
支付革命：慈善封頂與療效保險的破冰嘗試
面對279萬元的自付門檻，目前已知探索出三層支付創(chuàng)新體系：
慈善援助：北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會提供“30瓶自付封頂”方案，直接降低32%費(fèi)用。
醫(yī)保商保聯(lián)動：2025年7月醫(yī)保局同步啟動基本目錄調(diào)整與商保創(chuàng)新藥目錄制定，探索價格協(xié)商機(jī)制。（企業(yè)提議方案）
企業(yè)創(chuàng)新支付：信念醫(yī)藥與武田正推動“療效保險和分期付款”，肖嘯提出“按療效分期付款或分擔(dān)現(xiàn)有血友病藥物年報銷30萬封頂費(fèi)用”的設(shè)想，預(yù)期患者實際支付可降至200萬內(nèi)。
但對于國內(nèi)大部分患者來說，降至200萬以內(nèi)，仍然是遙不可及的金額。
生態(tài)博弈：從技術(shù)突圍到可持續(xù)醫(yī)療的遠(yuǎn)征
既要平衡138億元級別的研發(fā)成本分?jǐn)?，又要適應(yīng)人均可支配收入僅3.9萬元的國情，龐大人口基數(shù)下的醫(yī)?；饓毫Γ?024年參保人數(shù)13.27億人）。其選擇比CAR-T更具優(yōu)勢——后者國內(nèi)定價120萬元卻因“一人一藥”的定制模式陷入商業(yè)化困境。而基因療法采用通用型制劑，具備規(guī)?；当緷摿?。
政策層面曙光已現(xiàn)。國家藥監(jiān)局通過突破性療法認(rèn)定與優(yōu)先審評加速信玖凝上市，醫(yī)保局則開創(chuàng)性建立“商保創(chuàng)新藥目錄”，為高值藥物提供醫(yī)保外支付通道。正如肖嘯所言：“最 理想的是醫(yī)保按療效分期付款”——這種風(fēng)險共擔(dān)模式或?qū)⒊蔀樘靸r藥破局的關(guān)鍵。已邁出關(guān)鍵一步！未來需通過"政策+市場"雙輪驅(qū)動，將基因療法從"天價藥"轉(zhuǎn)化為可持續(xù)的公共健康解決方案。
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