2025年7月，“全球首個”中美藥監(jiān)局雙報雙批注冊臨床試驗——“臨床級iPSC衍生亞型脊髓神經(jīng)前體細胞治療脊髓損傷”項目完成里程碑進展：由士澤生物自主研發(fā)的“全球首 款”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC再生脊髓神經(jīng)細胞新藥（XS228細胞注射液）治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷的注冊臨床I期研究，在中山大學附屬第三醫(yī)院（中山三院）召開臨床啟動會，并成功完成“全球首例”受試者給藥。

       注冊臨床試驗首例受試者接受臨床級iPS再生脊髓神經(jīng)細胞移植后，無手術及圍術期的并發(fā)癥或其他不良安全事件，各項檢測指標正常，平穩(wěn)度過觀察期并進入正式隨訪期。

圖|士澤生物與中山大學附屬第三醫(yī)院、大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院

iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞藥治療脊髓損傷的臨床研究啟動會正式召開

       士澤生物自主研發(fā)的“全球首 款”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC再生脊髓神經(jīng)細胞新藥治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷的注冊臨床I期研究的臨床合作方為國內脊髓損傷診療領域頂級醫(yī)院及專家團隊：

       牽頭臨床單位：中山大學附屬第三醫(yī)院，由脊髓損傷診療領域權威專家、骨科學科帶頭人戎利民院長及其團隊

       聯(lián)合臨床單位：大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院及大連干細胞與精準醫(yī)學創(chuàng)新研究院，由黨委書記、院長劉晶教授及其團隊

       中山大學附屬第三醫(yī)院院長戎利民教授在注冊臨床啟動會表示：由中山大學附屬第三醫(yī)院牽頭開展的全球首個iPSC衍生亞型特異性神經(jīng)細胞的脊髓損傷治療臨床試驗現(xiàn)已正式啟動，標志著再生醫(yī)學領域邁入全新階段的重要里程碑。該研究有望為長期缺乏有效干預手段的脊髓損傷患者，提供一種具有突破創(chuàng)新價值的“現(xiàn)貨型”細胞治療新選擇。

       本次臨床試驗將與大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院緊密協(xié)作，充分發(fā)揮雙方在中樞神經(jīng)疾病臨床研究方面的雄厚實力與平臺資源，確保試驗按國際高標準、高質量推進。我們致力于構建具有全球引領力的“中國方案”，為中樞神經(jīng)系統(tǒng)再生修復開辟創(chuàng)新路徑。

       大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院黨委書記劉晶教授在注冊臨床啟動會表示：iPSC衍生亞型神經(jīng)細胞國家Ⅰ類新藥成功通過中美“雙報”注冊審批，標志著我國在干細胞藥物研發(fā)與臨床轉化領域躋身世界前沿，體現(xiàn)了中國原創(chuàng)生物醫(yī)藥在國際舞臺上的競爭力與影響力。

       新技術的臨床價值落地，離不開高水平臨床研究的支撐。本次臨床研究選址中山大學附屬第三醫(yī)院與大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院，既是對兩家單位在干細胞研發(fā)能力、臨床管理體系等方面的高度認可，也將成為對粵遼兩地干細胞治療體系建設成效的重要檢驗。

大醫(yī)一院將與中山三院緊密協(xié)同，推進項目規(guī)范有序實施，力求以高水平、高質量的研究實踐，為中樞神經(jīng)損傷修復領域的全球突破貢獻兼具科學性與創(chuàng)新性的“中國方案”。

       全球脊髓損傷患者群體人數(shù)眾多（約1500萬人），其中，中國脊髓損傷患者超過300萬，每年新增急性/亞急性損傷病例10萬例，平均每小時新增10例脊髓損傷患者。脊髓一旦受損，極易造成患者全身或部分癱瘓、失去運動和感覺功能，包括四肢癱瘓（高位損傷）或下肢癱瘓（低位損傷），多數(shù)患者終身殘疾，嚴重影響生活質量。由于中樞神經(jīng)系統(tǒng)再生能力極低，神經(jīng)修復極為困難，目前治療手段仍以康復訓練和輔助支持為主，缺乏損傷期神經(jīng)再生修復方法。

       本項中美藥監(jiān)局雙報雙批的注冊臨床試驗完成“全球首例”患者給藥，是全球中樞神經(jīng)損傷修復領域的重要里程碑，對探索再生脊髓神經(jīng)細胞移植治療脊髓損傷的安全性并分析對脊髓損傷患者療效的影響具有重要的標桿意義。

       士澤生物創(chuàng)始人李翔博士表示：“全球首例”脊髓損傷患者接受脊髓特化再生神經(jīng)細胞治療已在中國順利實施，標志著該領域實現(xiàn)了具有里程碑意義的突破，開創(chuàng)了行業(yè)發(fā)展的新篇章。我們對此充滿信心，并將繼續(xù)推動異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)細胞技術、新藥開發(fā)和臨床研究的協(xié)同進步，力爭在以脊髓損傷為代表的中樞神經(jīng)損傷修復治療領域實現(xiàn)進一步突破，積極爭取該領域的全球話語權。

       士澤生物已獲得中國國家藥監(jiān)局（NMPA）和美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S.FDA）正式批準的七項中美注冊臨床試驗批件，多款通用型iPSC衍生神經(jīng)細胞新藥已處于中美注冊臨床試驗階段，包括用于治療：

       全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森?。ㄖ忻雷耘R床I期）；早發(fā)性帕金森?。ㄖ袊耘R床I/II期）；重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（中美注冊臨床I期）；肌萎縮側索硬化癥/漸凍癥（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期），為中國首個自主iPSC衍生細胞藥獲美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格。

       在通用iPSC細胞治療帕金森病賽道方向上，士澤生物率先取得多項領域突破進展，與國內最頂級醫(yī)院帕金森病專家聯(lián)合開展注冊臨床試驗合作：

       2024年，“中國首個”iPSC衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級備案臨床研究獲批，與上海市東方醫(yī)院劉中民院長團隊合作，完成包括“中國首例”在內的多例帕金森病患者GCP/GMP級細胞治療，隨訪超過12個月：安全性良好，患者“開關期時間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動指標顯著改善，多例患者反饋明顯的生活質量提升，并通過國家衛(wèi)健委GCP/GMP規(guī)范雙核查；

       2025年，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已一次性無發(fā)補完全正式批準了士澤生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療美國帕金森病的注冊臨床I期試驗。同月，美國FDA批準美國BlueRock Therapeutics公司（已于2019年被德國拜耳集團全資收購）通用細胞治療帕金森病直接豁免注冊臨床II期、進入確證臨床III期試驗。

       2025年，“中國首個”由國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心——北京天壇醫(yī)院馮濤主任牽頭，聯(lián)合北京協(xié)和醫(yī)院包新杰主任/王任直主任/王含主任開展的異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞（XS411注射液）注冊臨床I期試驗，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森??；

       2025年，“中國首個”采用證據(jù)級別最高的“隨機雙盲對照”設計的注冊臨床I/II期試驗，由復旦大學附屬華山醫(yī)院（同為國家級神經(jīng)疾病醫(yī)學中心）王堅主任/陳亮主任/張菁主任牽頭，聯(lián)合蘇州大學附屬第二醫(yī)院劉春風主任開展，用于治療早發(fā)性帕金森?。‥OPD）。

       此外，士澤生物開發(fā)的其他異體通用iPSC細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病新藥同樣取得了具有突破性意義的里程碑進展，處于“全球首 款”及“全球首 創(chuàng)”地位：

2023年，“中國首個”iPSC衍生細胞藥（XS228注射液）獲得美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格；

       2024年，“全球首 款”iPSC衍生細胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國家級備案臨床研究獲批，與東方醫(yī)院合作完成包括“全球首例”在內的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進程；

       2025年，“全球首個（FIC）”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥的注冊臨床I期試驗，由中山大學附屬第三醫(yī)院戎利民院長牽頭，聯(lián)合大連醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院劉晶院長開展，用于治療重大神經(jīng)系統(tǒng)疾病脊髓損傷（SCI），完成“全球首例”再生亞型神經(jīng)細胞治療脊髓損傷患者給藥。

       2025年，“全球首個（FIC）”異體通用“現(xiàn)貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥（XS228注射液）的注冊臨床I/II期試驗，由北京大學第三醫(yī)院樊東升主任牽頭，用于治療“世界四大絕癥之一”漸凍癥（ALS）。

       士澤生物為江蘇省雙創(chuàng)團隊領軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng)新團隊企業(yè)、姑蘇創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)領軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進人才企業(yè)等；連續(xù)獲評中國潛在獨角獸及江蘇省潛在獨角獸企業(yè)；連續(xù)兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術創(chuàng)新大賽優(yōu)勝獎（最高獎）等；獲我國《新華日報》《科技日報》《科創(chuàng)板日報》等多次報道。

       士澤生物已完成由頂級市場化風險投資機構集體領投的多輪數(shù)億元融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng)投、禮來亞洲基金、紅杉中國、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場化機構領投及多輪持續(xù)投資，其中包括2022-2025年在生物醫(yī)藥領域寒冬期的4億元A1/A2/B1/B2輪市場化融資。