中國首個(gè)獲批上市的AAV基因治療藥物，終于有定價(jià)信息了。
2025年7月23日，多家媒體報(bào)道，國產(chǎn)創(chuàng)新藥公司信念醫(yī)藥的AAV基因治療藥物波哌達(dá)可基注射液（商品名：信玖凝，研發(fā)代號(hào)：BBM-H901）定價(jià)出爐，每瓶定價(jià)9.3萬元。
單瓶價(jià)格9.3萬，這個(gè)單價(jià)足以秒殺99.99%的國產(chǎn)創(chuàng)新藥。
但是，這還只是單瓶的價(jià)格，并非患者全部的治療費(fèi)用。
根據(jù)說明書，該基因療法的具體用藥量，將按照患者體重計(jì)算，例如70kg體重的處方用量是44瓶，總治療費(fèi)用高達(dá)409.2萬元。
目前，信念醫(yī)藥已經(jīng)發(fā)起慈善援助項(xiàng)目，在該項(xiàng)目支持下，患者用藥如果超過30瓶，則只需要支付30瓶的費(fèi)用，超過30瓶的部分可以獲得免費(fèi)贈(zèng)藥。
但是即使如此，患者的自費(fèi)部分仍然需要279萬人民幣。
這幾乎是有史以來，最為昂貴的國產(chǎn)創(chuàng)新藥了。
波哌達(dá)可基注射液，是信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產(chǎn)的首 款重磅產(chǎn)品，用于治療成年中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥）患者。
這款藥物通過靜脈注射攜帶人凝血因子IX（FIX）基因的腺相關(guān)病毒（AAV）載體，將基因遞送至患者肝臟細(xì)胞，使其持續(xù)表達(dá)凝血因子IX，從而提升并長期維持患者體內(nèi)凝血因子水平，實(shí)現(xiàn)"一次給藥、長期有效"的治療效果。
在臨床試驗(yàn)中，波哌達(dá)可基注射液的表現(xiàn)非常出色：治療后52周，患者年化出血率（ABR）從傳統(tǒng)治療的58.2次/年降至0.6次/年，80.8%患者實(shí)現(xiàn)零出血，且所有受試者均無嚴(yán)重不良事件發(fā)生。
對(duì)于需要終身定期注射凝血因子的血友病患者而言，這款藥物無疑是"逆天改命"的存在。
但是和國外其他已經(jīng)上市的血友病基因療法一樣，價(jià)格也是這款藥物最大的軟肋。
截至目前為止，在信念醫(yī)藥之前，全球范圍內(nèi)共有3款針對(duì)血友病治療的基因療法獲批上市，這三款藥物的現(xiàn)狀都不容樂觀。
就在今年2月，跨國醫(yī)藥巨頭輝瑞終止了旗下血友病基因療法Beqvez的開發(fā)和商業(yè)化，而這款藥物在獲FDA批準(zhǔn)才8個(gè)月，定價(jià)為350萬美元。
對(duì)于放棄這款基因療的動(dòng)機(jī)，輝瑞表示，主要原因是"患者和醫(yī)生對(duì)血友病基因療法興趣有限"，自獲批上市以來，沒有患者接受過商業(yè)化的Beqvez治療。
雖然279萬人民幣的定價(jià)，已經(jīng)比350萬美元便宜了近90%，但是考慮到國內(nèi)患者的平均支付能力，似乎很難對(duì)這款首個(gè)國產(chǎn)基因療法的商業(yè)化前景報(bào)以樂觀的預(yù)期。
一個(gè)可以借鑒的參照物，是CAR-T療法。
畢竟，定價(jià)在120萬上下的多款CAR-T療法，雖然目前國內(nèi)已經(jīng)有多款產(chǎn)品上市，但是到目前為止也沒有哪家走出商業(yè)化的困境。
甚至，作為全球范圍內(nèi)CAR-T療法商業(yè)化最成功的公司之一，傳奇生物已經(jīng)砍掉了國內(nèi)的銷售團(tuán)隊(duì)。
279萬的基因療法，究竟能在國內(nèi)達(dá)成怎樣的商業(yè)化成績，我們拭目以待。
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