前言
根據(jù)Argenx近日公布的2025年上半年財報顯示，F(xiàn)cRn抗體Efgartigimod兩個季度的銷售額同比增長98%至17.39億美元，已然成為自免領(lǐng)域一個超級重磅單品。
而隨著Efgartigimod不斷"超預期"增長，Argenx的市值也一路高升，已經(jīng)站上420億美元規(guī)模（超3000億元），將創(chuàng)新藥領(lǐng)域大單品的暴力美學表現(xiàn)得淋漓盡致。
Argenx的成功印證了，在自免領(lǐng)域相對藍海，臨床未被滿足需求大，且疾病機制清晰的適應(yīng)癥上，biotech有望憑借新技術(shù)平臺的創(chuàng)新優(yōu)勢，開發(fā)出更好的產(chǎn)品。這也是biotech在巨頭林立的競爭中，實現(xiàn)突圍的一條典型路徑。
01
自免大單品的崛起之路
2008年，Argenx基于SIMPLE ANTIBODY抗體平臺，在荷蘭正式成立。
在早期研發(fā)探索階段，Argenx的研發(fā)方向并不局限于自免疾病，還包括腫瘤免疫，開發(fā)了包括IL-6抗體Gerilimzumab、CD70抗體ARGX-110、c-Met抗體ARGX-111，再到IL-22R1抗體ARGX-112在內(nèi)的一系列管線。
在自研之外，Argenx的抗體平臺也一度成為多家大藥企青睞的對象，先后與禮來、Shire、拜耳等達成了抗體研發(fā)合作，由此產(chǎn)生的現(xiàn)金流也成為了支撐Argenx發(fā)展的關(guān)鍵。
直到2014年，即Argenx成立六年之后，Efgartigimod（ARGX-113）項目才正式啟動，并在2015年9月正式啟動了第一個臨床1期試驗。
2017年，Efgartigimod首個治療成人全身型重癥肌無力（gMG）的臨床2期研究取得成功，推動Argenx的股價站上新的臺階。
2020年，Efgartigimod治療gMG的臨床3期研究取得突破性成功，讓市場充滿了對未來商業(yè)化成功的期待。
一年以后，2021年底，Efgartigimod正式獲得FDA批準上市，用于治療gMG。
上市后，Efgartigimod銷售額爬坡異常兇猛，2022年銷售額達到4億美元，2023年便已經(jīng)進入"10億美元俱樂部，達到11.91億美元，今年上半年，已經(jīng)增長至17.39億美元，全年有望突破40億美元規(guī)模。
隨著Efgartigimod不斷"超預期"增長，Argenx的市值也一路高升，已經(jīng)站上420億美元規(guī)模，離biotech中的楷模Regeneron（市值600億美元）已經(jīng)"近在咫尺"。
回顧Argenx和Efgartigimod的進化歷史來看，Argenx在Efgartigimod進入臨床研究前，成功在納斯達克上市，估值僅為10億美元，并不顯眼。
而目前已經(jīng)成長為400億美元的Biotech巨頭，大單品帶飛股價的邏輯，足夠簡單明了。
02
Argenx的故事遠未結(jié)束
Argenx的強勢崛起之路遠未結(jié)束。
首先來看Efgartigimod。自2021年首個適應(yīng)癥獲批上市以來，目前Efgartigimod已獲批用于3個適應(yīng)癥，分別是gMG、CIDP（慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)?。?、以及ITP（原發(fā)性免疫性血小板減少癥），其中ITP僅在日本獲批。
而放眼Efgartigimod的版圖來看，目前已經(jīng)獲批的適應(yīng)癥僅僅算是"前菜"，仍有其他15個適應(yīng)癥在進行開發(fā)，未來天花板不可想象。
除了適應(yīng)癥的拓展外，Argenx也在開發(fā)升級版的Efgartigimod，如在Efgartigimod上融合了白蛋白VHH的ARGX-213，將延長半衰期；另外，Argenx也在探索將Efgartigimod作為骨架，構(gòu)建新一代強效清除分子，如ARGX-121。
在Efgartigimod以及FcRn靶點的布局之外，Argenx的另外兩款核心分子分別是FIC的C2抑制劑empasiprubart以及MuSK激動劑ARGX-119。
目前empasiprubart已有MMN（多灶性運動神經(jīng)?。┖虲IDP兩項適應(yīng)癥處于臨床3期，以及DGF（移植物延遲功能）和Dermatomyositis（皮肌炎）兩項適應(yīng)癥成功PoC。
ARGX-119則是已經(jīng)在三大神經(jīng)肌肉罕見疾病CMS、ALS和SMA適應(yīng)癥上成功PoC。
可見，隨著Efgartigimod在自免領(lǐng)域不斷開疆拓土，Argenx一方面選擇繼續(xù)深耕FcRn靶點，另一方面則是在C2、MuSK等靶點上踐行Efgartigimod的開發(fā)思路，有望在更多罕見自免疾病以及罕見神經(jīng)肌肉疾病上取得更大的成功。
回到FcRn靶點競爭格局來看，除了Efgartigimod以及UCB的Rozanolixizumab已經(jīng)獲批上市之外，和鉑醫(yī)藥的FcRn抗體Batoclimab有望成為下一款邁向商業(yè)化的FcRn抗體--2024年7月，和鉑醫(yī)藥已經(jīng)向國家藥監(jiān)局重新遞交了靶向FcRn抗體Batoclimab用于治療全身型重癥肌無力的上市申請，期待Batoclimab取得監(jiān)管突破，為gMG等患者帶來新的治療選擇。
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