摘要：2025 年 7 月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）在藥品審批領(lǐng)域動(dòng)作頻頻。一方面，批準(zhǔn)了 Regeneron 公司治療多發(fā)性骨髓瘤的 Lynozyfic 以及 Axsome 公司治療阿爾茨海默病激越癥狀的 Xywav，為相關(guān)患者群體帶來(lái)新的治療選擇；另一方面，拒絕了 Capricor Therapeutics 公司用于杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）的細(xì)胞療法 Deramiocel 以及 Carmot Therapeutics 公司用于 2 型糖尿病的 CT-996 的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。這些決策不僅影響企業(yè)發(fā)展，也反映出 FDA 在平衡創(chuàng)新療法需求與嚴(yán)格監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)方面的考量。
一、Lynozyfic 獲批：多發(fā)性骨髓瘤治療新選擇
7 月 1 日，F(xiàn)DA 加速批準(zhǔn)了 Regeneron 公司的 Lynozyfic（linvoseltamab-gcpt），用于治療接受過(guò)至少四線治療的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（MM）成年患者，此前治療需包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗 CD38 單克隆抗體。Lynozyfic 是一款雙特異性抗體，可激活 T 細(xì)胞識(shí)別并摧毀骨髓瘤細(xì)胞。其獲批基于關(guān)鍵的 1/2 期 Linker-MM1 試驗(yàn)（NCT03761108）結(jié)果，該試驗(yàn)中 80 例患者的客觀緩解率達(dá) 70%。
與已上市的同類產(chǎn)品相比，Lynozyfic 具有一定優(yōu)勢(shì)。例如，治療 24 周后，若患者反應(yīng)良好，可每月給藥一次，而強(qiáng)生的 Tecvayli 在患者至少六個(gè)月反應(yīng)良好后，每?jī)芍芙o藥一次，輝瑞的 Elrexfio 從第 25 周起也為每?jī)芍芙o藥一次。不過(guò)，與其他 T 細(xì)胞導(dǎo)向藥物一樣，Lynozyfic 也帶有黑框警告，包括細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）和神經(jīng)毒性等，同時(shí)還有感染、中性粒細(xì)胞減少、肝毒性和胚胎 - 胎兒毒性等警告和預(yù)防措施。盡管 Lynozyfic 上市較晚，但憑借其獨(dú)特的給藥優(yōu)勢(shì)，有望在 MM 治療市場(chǎng)中分得一杯羹。據(jù) GlobalData 的醫(yī)藥情報(bào)中心預(yù)測(cè)，到 2031 年，Tecvayli 年銷售額預(yù)計(jì)接近 45 億美元，而 Lynozyfic 屆時(shí)銷售額預(yù)計(jì)為 7.07 億美元。
二、Xywav 獲批：緩解阿爾茨海默病激越癥狀
7 月 23 日，F(xiàn)DA 批準(zhǔn) Axsome 公司的 Xywav（羥丁酸鈉）用于治療成人阿爾茨海默病激越癥狀。這一批準(zhǔn)為飽受阿爾茨海默病激越癥狀困擾的患者及其護(hù)理人員帶來(lái)了希望。激越癥狀在阿爾茨海默病患者中較為常見，嚴(yán)重影響患者生活質(zhì)量及護(hù)理難度。Xywav 此前已被批準(zhǔn)用于治療發(fā)作性睡病相關(guān)的日間過(guò)度嗜睡和猝倒，此次獲批新適應(yīng)癥是基于其在相關(guān)臨床試驗(yàn)中對(duì)阿爾茨海默病激越癥狀的改善效果。雖然目前具體試驗(yàn)數(shù)據(jù)尚未完全公開，但這一批準(zhǔn)無(wú)疑為阿爾茨海默病的癥狀管理增添了新的手段，有助于緩解患者的痛苦，減輕家庭和社會(huì)的護(hù)理負(fù)擔(dān)。
三、Deramiocel 遭拒：DMD 細(xì)胞療法受挫
7 月 11 日，Capricor Therapeutics 公司宣布收到 FDA 關(guān)于其核心產(chǎn)品 Deramiocel（CAP - 1002）生物制品許可申請(qǐng)（BLA）的完整回復(fù)函（CRL）。Deramiocel 是用于治療與杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）相關(guān)的心肌病的細(xì)胞療法候選藥物。FDA 表示已完成審查，但認(rèn)為該 BLA 不符合實(shí)質(zhì)性有效性證據(jù)的法定要求，且需要更多臨床數(shù)據(jù)。CRL 還提及申請(qǐng)中化學(xué)、生產(chǎn)和控制（CMC）部分的一些未決事項(xiàng)。
Capricor 公司認(rèn)為其中大部分問(wèn)題已在先前與 FDA 的溝通中得到解決，但由于 CRL 發(fā)布時(shí)間原因，更新內(nèi)容未能納入此次評(píng)審。FDA 確認(rèn)將在公司重新提交申請(qǐng)后重啟評(píng)審流程，并向公司提供了申請(qǐng)召開 "A 類會(huì)議" 的機(jī)會(huì)，以討論后續(xù)推進(jìn)路徑。DMD 是一種嚴(yán)重的遺傳性肌肉疾病，目前治療手段有限，Deramiocel 的受挫無(wú)疑給 DMD 治療領(lǐng)域帶來(lái)了打擊，但 Capricor 公司計(jì)劃進(jìn)一步與 FDA 溝通，明確下一步行動(dòng)計(jì)劃，為該療法的推進(jìn)尋找新的契機(jī)。
四、CT - 996 被拒：2 型糖尿病創(chuàng)新療法遇阻
同樣在 7 月，Carmot Therapeutics 公司用于治療 2 型糖尿病的 CT - 996 的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）也遭到 FDA 拒絕。CT - 996 是一種新型的胰淀素受體激動(dòng)劑，旨在通過(guò)調(diào)節(jié)血糖、體重等代謝指標(biāo)來(lái)治療 2 型糖尿病。盡管 Carmot 公司在研發(fā)過(guò)程中投入大量精力，且該產(chǎn)品在部分早期試驗(yàn)中顯示出一定潛力，但 FDA 認(rèn)為其提交的數(shù)據(jù)不足以支持批準(zhǔn)。具體拒絕原因尚未完全披露，但可能涉及臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、有效性終點(diǎn)評(píng)估或安全性考量等多方面因素。這一決定對(duì) Carmot Therapeutics 公司而言是重大挫折，也反映出 FDA 在審批創(chuàng)新糖尿病療法時(shí)的謹(jǐn)慎態(tài)度，確保上市藥物真正能為患者帶來(lái)顯著臨床獲益且風(fēng)險(xiǎn)可控。
五、行業(yè)影響與展望：創(chuàng)新與監(jiān)管的平衡
FDA 在七月的這些審批決策對(duì)醫(yī)藥行業(yè)產(chǎn)生了廣泛影響。獲批的 Lynozyfic 和 Xywav 為相關(guān)疾病領(lǐng)域注入了新活力，推動(dòng)了治療方案的多元化發(fā)展，也為患者帶來(lái)了更多希望。然而，Deramiocel 和 CT - 996 的被拒則給企業(yè)研發(fā)帶來(lái)挑戰(zhàn)，提醒企業(yè)在新藥研發(fā)過(guò)程中需嚴(yán)格遵循 FDA 要求，確保臨床數(shù)據(jù)的充分性與可靠性。
從行業(yè)角度看，這一系列決策凸顯了 FDA 在鼓勵(lì)創(chuàng)新療法與保障公眾健康之間尋求平衡的努力。對(duì)于高未滿足需求領(lǐng)域如 DMD 和 2 型糖尿病，盡管創(chuàng)新療法備受期待，但 FDA 仍堅(jiān)守嚴(yán)格標(biāo)準(zhǔn)，以確?；颊甙踩行У赜盟?。未來(lái)，隨著更多創(chuàng)新療法進(jìn)入審批階段，F(xiàn)DA 的決策將持續(xù)影響行業(yè)走向，而企業(yè)也需不斷優(yōu)化研發(fā)策略，提高研發(fā)成功率，為患者提供更優(yōu)質(zhì)的治療選擇。
參考來(lái)源：https://www.biospace.com/fda/fda-issued-myeloma-alzheimers-approvals-in-july-but-rejected-two-cgts
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