2025年8月2日，東陽光藥自主研發(fā)的乙肝siRNA療法——HECN30227正式遞交臨床試驗(yàn)申請（IND），標(biāo)志著東陽光藥在小核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域邁出關(guān)鍵一步！作為國內(nèi)乙肝創(chuàng)新藥研發(fā)的領(lǐng)先企業(yè)，東陽光藥憑借扎實(shí)的技術(shù)積累與前瞻布局，以技術(shù)引領(lǐng)邁向源頭創(chuàng)新。此次IND遞交，不僅為乙肝患者帶來全新治療希望，更彰顯東陽光藥在小核酸藥物研發(fā)領(lǐng)域的雄厚實(shí)力與廣闊前景。
siRNA：重塑乙肝治療的未來
乙肝是由乙肝病毒（HBV）感染引起的肝臟疾病，可進(jìn)展成肝硬化、肝癌和肝衰竭等嚴(yán)重并發(fā)癥，是全球公共衛(wèi)生領(lǐng)域的重大挑戰(zhàn)。據(jù)世界衛(wèi)生組織統(tǒng)計(jì)，全球約2.96億人患有慢性乙肝。其中，中國患者數(shù)量超7000萬，2023年新報(bào)告乙肝病例數(shù)超105萬[1]，每年約有30萬人死于乙肝相關(guān)肝病[2]。
盡管現(xiàn)有的核苷（酸）類似物（NAs）和干擾素治療方案能抑制HBV復(fù)制，改善肝組織病理學(xué)，但仍存在顯著局限性[3,4]：
1.難以實(shí)現(xiàn)功能性治愈
2.干擾素副作用大，耐受性差，適用人群有限
3.NAs需每日給藥，長期用藥依從性挑戰(zhàn)大，部分患者甚至需終身治療
為突破現(xiàn)有治療困境，開發(fā)兼具高乙肝表面抗原（HBsAg）清除率、良好安全性、順應(yīng)性的新型療法已成為全球乙肝新藥研發(fā)焦點(diǎn)。值得關(guān)注的是，在首個(gè)NAs上市近30年后的今天，全新作用機(jī)制的乙肝抗病毒藥物——小核酸藥物，已在早期研究中展現(xiàn)出突破性潛力。
小干擾RNA（siRNA）作為小核酸藥物的代表，主要通過基因沉默機(jī)制靶向于HBV RNA——siRNA與HBV RNA互補(bǔ)結(jié)合，通過觸發(fā)RNA干擾介導(dǎo)的HBsAg編碼序列裂解，引起RNA降解。這種直接作用于病毒復(fù)制源頭的分子機(jī)制，不僅展現(xiàn)出顯著的靶向特異性，更能實(shí)現(xiàn)優(yōu)效持久的HBsAg抑制，延長給藥周期，為突破現(xiàn)有治療瓶頸提供了全新的分子干預(yù)策略。
HECN30227：潛在BIC乙肝新藥
HECN30227是東陽光藥自主研發(fā)并擁有全球知識產(chǎn)權(quán)的1類新藥，也是公司基于小核酸技術(shù)平臺(tái)開發(fā)的首 款siRNA藥物，可同時(shí)消除cccDNA和intDNA來源的HBsAg。臨床前數(shù)據(jù)表明，HECN30227具有泛基因型活性，可高效降低HBV表面抗原水平，對核苷類藥物耐藥株同樣保持突出藥效，體內(nèi)外藥效亦優(yōu)于臨床競品。該藥物采用東陽光藥獨(dú)特設(shè)計(jì)的HEC-GalNova（N-乙酰半乳糖胺）肝靶向遞送系統(tǒng)，在實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)高效肝臟遞送的同時(shí)大幅降低脫靶風(fēng)險(xiǎn)。基于對HBV清除機(jī)制的深刻了解，公司正同步開發(fā)“siRNA+ASO+免疫調(diào)節(jié)劑”三聯(lián)療法，通過多靶點(diǎn)協(xié)同作用全面抑制乙肝病毒和表面抗原，并通過免疫重建開啟乙肝“功能性治愈”新時(shí)代，為患者帶來新希望。
目前全球尚無乙肝siRNA藥物獲批上市，HECN30227憑借“強(qiáng)效、長效、安全”三位一體的差異化優(yōu)勢，展現(xiàn)出“Best-in-Class”潛力，有望為乙肝治療領(lǐng)域帶來范式轉(zhuǎn)變。
東陽光藥：領(lǐng)航小核酸百億藍(lán)海
小核酸藥物被譽(yù)為繼小分子與抗體藥物的第三次制藥行業(yè)浪潮。盡管我國在該領(lǐng)域起步較晚，但基于龐大的患者群體和迫切的臨床需求，國內(nèi)創(chuàng)新力量正加速追趕國際先進(jìn)水平。目前，國內(nèi)小核酸藥物市場仍處于產(chǎn)業(yè)化前期，尚無本土產(chǎn)品獲批上市。然而，隨著核心技術(shù)的不斷突破和產(chǎn)業(yè)生態(tài)的日益完善，行業(yè)即將進(jìn)入爆發(fā)式增長階段。據(jù)預(yù)測，到2030年中國小核酸藥物市場規(guī)模將突破百億元大關(guān)。
東陽光藥自2022年起進(jìn)軍小核酸領(lǐng)域，構(gòu)建了“靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)-序列設(shè)計(jì)-化學(xué)修飾-遞送技術(shù)-生物學(xué)評價(jià)”的全鏈條研發(fā)平臺(tái)，研發(fā)實(shí)力已躍居國內(nèi)第一梯隊(duì)。依托這一完善的技術(shù)平臺(tái)，公司已布局超10款小核酸管線，涵蓋抗感染、心血管-腎臟-代謝、呼吸系統(tǒng)與腫瘤四大領(lǐng)域，計(jì)劃未來將保持每年推動(dòng)多款小核酸藥物進(jìn)入臨床階段，持續(xù)鞏固自身在小核酸治療領(lǐng)域的技術(shù)領(lǐng)先優(yōu)勢。
圖1：東陽光藥小核酸技術(shù)平臺(tái)
從乙肝siRNA療法HECN30227遞交IND到小核酸百億藍(lán)圖，東陽光藥正以“技術(shù)+管線+產(chǎn)業(yè)化”的立體化布局引領(lǐng)中國小核酸藥物創(chuàng)新浪潮。未來，東陽光藥將持續(xù)加碼小核酸技術(shù)平臺(tái)建設(shè)，加速攻克未滿足的臨床需求，為患者帶來全球先進(jìn)的“中國智造”治療方案。
關(guān)于東陽光藥
東陽光藥創(chuàng)立于2001年，是一家以自主研發(fā)為驅(qū)動(dòng)、植根中國、面向世界的綜合型制藥公司。東陽光藥為全球患者提供創(chuàng)新、優(yōu)質(zhì)及可負(fù)擔(dān)的藥物，以成為世界一流的制藥公司為企業(yè)愿景。20多年來，公司堅(jiān)持“創(chuàng)新”和“國際化”發(fā)展戰(zhàn)略，已建成國內(nèi)領(lǐng)先的藥物研發(fā)平臺(tái)、符合國際標(biāo)準(zhǔn)的生產(chǎn)設(shè)施和覆蓋全球的銷售網(wǎng)絡(luò)。公司戰(zhàn)略性聚焦兒童藥、感染、慢病及腫瘤等治療領(lǐng)域，在全球擁有150款獲批藥物，超過100款在研藥物，包括近50款一類創(chuàng)新藥，逐步發(fā)展成為中國生物醫(yī)藥領(lǐng)軍企業(yè)之一。公司連續(xù)7年入選由藥智網(wǎng)發(fā)布的“中國藥品研發(fā)綜合實(shí)力排行榜”TOP20，蟬聯(lián)“2023中國醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)100強(qiáng)”第一梯級，其中專利數(shù)位居“2022年全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)明專利排行榜TOP 100”全球第44位，中國第4位。根據(jù)弗若斯特沙利文報(bào)告，以2014年1月1日至2023年12月31日在中國公布的專利數(shù)量及授權(quán)專利公告數(shù)量統(tǒng)計(jì)，東陽光藥在中國制藥公司中排名第 一。
參考文獻(xiàn)：
[1]中國疾病預(yù)防控制中心.2023年全國法定傳染病疫情概況.
[2]Yan, Ruiyi, et al. 2024 latest report on hepatitis B virus epidemiology in China: current status, changing trajectory, and challenges[J]. Hepatobiliary Surgery and Nutrition, 2025, 14(1):66-77.
[3]梁攜兒,劉智泓,侯金林. 乙型肝炎功能性治愈新藥:聚焦反義寡核苷酸和小干擾RNA[J]. 臨床肝膽病雜志,2025(1):7-14.
[4]鄧優(yōu),孟彤彤,尤紅,等. 中國乙型肝炎最新流行病學(xué)及防治進(jìn)展[J]. 中華肝臟病雜志，2025，33(02):115-120.
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